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Uno studio pilota in aperto sul coenzima Q10 nella distrofia muscolare di Duchenne trattata con steroidi

15 novembre 2010 aggiornato da: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Questo studio aiuterà a determinare la sicurezza e l'efficacia del supplemento nutrizionale Coenzima Q10 quando aggiunto agli steroidi come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I ragazzi con DMD che sono arruolati in questo studio dovranno assumere una dose stabile di steroidi per almeno sei mesi e rimarranno alla loro dose abituale per tutto lo studio. Completeranno due visite di screening entro un periodo di una settimana e, se iscritti, la loro forza verrà testata mensilmente per tre mesi prima di iniziare la terapia con il coenzima Q10. Una volta iniziata la terapia con il coenzima Q10, i partecipanti verranno testati mensilmente per sei mesi. Dopo il periodo di trattamento di sei mesi, ai partecipanti verrà data la possibilità di rimanere sul coenzima Q10 fino al completamento dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University-St. Louis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri di inclusione del soggetto

  1. Età: 5 - 11 anni
  2. Ambulante

  3. Diagnosi di DMD confermata da almeno uno dei seguenti:

    • Anamnesi familiare legata all'X positiva per la tipica distrofia muscolare di Duchenne nei parenti maschi più anziani (esordio all'età di 5 anni, costretta alla sedia a rotelle all'età di 12 anni) O
    • Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit completo di distrofina e un quadro clinico coerente con la tipica distrofia di Duchenne OPPURE
    • Test di delezione genica positivo (mancano uno o più esoni) nel dominio del bastoncello centrale (esoni 25-60) della distrofina, dove il frame di lettura può essere previsto come "out-of-frame" e quadro clinico coerente con la tipica distrofia di Duchenne.
  4. Su glucocorticosteroidi: i bambini devono assumere una dose costante di prednisone o deflazacort, in qualsiasi programma (giornalmente, giorni alterni, 10 giorni, 10 giorni no o due volte a settimana), per gli ultimi 6 mesi prima di iniziare la sperimentazione clinica. La dose di steroidi o il programma non possono essere modificati durante lo studio.
  5. Evidenza di debolezza muscolare mediante punteggio MRC o valutazione funzionale clinica
  6. Capacità di fornire un punteggio del bicipite QMT ripetibile entro il 10% del primo punteggio di valutazione.
  7. Capacità di deglutire compresse

Criteri di esclusione del soggetto

  1. Mancato raggiungimento di uno o più dei criteri di inclusione diagnostici sopra citati.
  2. Portatore sintomatico di DMD
  3. Uso precedente (6 mesi o meno) o attuale del coenzima Q10 (per DMD o qualsiasi altra malattia)
  4. Uso di carnitina, altri aminoacidi, creatina, glutammina o altri medicinali a base di erbe negli ultimi 3 mesi.
  5. Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2001

Completamento dello studio

1 gennaio 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2002

Primo Inserito (Stima)

9 aprile 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 novembre 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2010

Ultimo verificato

1 novembre 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNMC0301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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