스테로이드 치료 Duchenne 근이영양증에서 코엔자임 Q10의 공개 라벨 파일럿 연구
2010년 11월 15일 업데이트: Cooperative International Neuromuscular Research Group
이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD) 치료제로 스테로이드에 첨가될 때 영양 보충제 코엔자임 Q10의 안전성과 효능을 결정하는 데 도움이 될 것입니다.
이 연구에 등록한 DMD가 있는 소년은 최소 6개월 동안 안정적인 용량의 스테로이드를 복용해야 하며 연구 기간 내내 평소 용량을 유지해야 합니다.
그들은 1주일 이내에 2회의 스크리닝 방문을 완료하고, 등록한 경우 코엔자임 Q10으로 치료를 시작하기 전에 3개월 동안 매월 강도 테스트를 받게 됩니다.
코엔자임 Q10 요법이 시작되면 참가자는 6개월 동안 매월 근력 테스트를 받게 됩니다.
6개월의 치료 기간 후 참가자는 연구가 완료될 때까지 코엔자임 Q10을 계속 사용할 수 있는 옵션이 제공됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University-St. Louis
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
주제 포함 기준
- 나이: 5 - 11세
- 걸을 수 있는
다음 중 적어도 하나에 의해 확인된 DMD 진단:
- 나이든 남성 친척의 전형적인 Duchenne 근이영양증에 대한 양성 X-연관 가족력(5세까지 발병, 12세까지 휠체어 사용) 또는
- 완전한 디스트로핀 결핍을 나타내는 디스트로핀 면역형광 및/또는 면역블롯, 및 전형적인 뒤시엔느 이영양증과 일치하는 임상상 또는
- 디스트로핀의 중앙 막대 도메인(엑손 25-60)에서 유전자 결실 테스트 양성(하나 이상의 엑손 누락), 여기서 리딩 프레임은 '아웃 오브 프레임'으로 예측될 수 있으며 임상상은 전형적인 Duchenne 이영양증과 일치합니다.
- 글루코코르티코스테로이드: 소아는 임상 시험을 시작하기 전 마지막 6개월 동안 모든 일정(매일, 격일, 10일 복용, 10일 휴식 또는 일주일에 두 번)으로 프레드니손 또는 디플라자코트를 꾸준히 복용해야 합니다. 스테로이드의 용량이나 일정은 연구 중에 변경할 수 없습니다.
- MRC 점수 또는 임상적 기능 평가에 의한 근쇠약의 증거
- 첫 번째 평가 점수의 10% 내에서 재현 가능한 반복 QMT 이두근 점수를 제공하는 능력.
- 정제를 삼킬 수 있는 능력
과목 제외 기준
- 위에 인용된 진단 포함 기준 중 하나 이상을 달성하지 못함.
- 증상이 있는 DMD 보균자
- 이전(6개월 이하) 또는 현재 코엔자임 Q10 사용(DMD 또는 기타 질병)
- 지난 3개월 이내에 카르니틴, 기타 아미노산, 크레아틴, 글루타민 또는 한약재 사용.
- 중대한 병발 병력 또는 신장 또는 간 기능의 중대한 장애 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 9월 1일
연구 완료
2005년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2002년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2002년 4월 8일
처음 게시됨 (추정)
2002년 4월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2010년 11월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2010년 11월 15일
마지막으로 확인됨
2010년 11월 1일
추가 정보
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