Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen pilotstudie av koenzym Q10 i steroidbehandlet Duchenne muskeldystrofi

15. november 2010 oppdatert av: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Denne studien vil bidra til å bestemme sikkerheten og effekten av kosttilskuddet Coenzym Q10 når det legges til steroider som en behandling for Duchenne muskeldystrofi (DMD). Gutter med DMD som er registrert i denne studien skal ha en stabil dose steroider i minst seks måneder, og vil forbli på sin vanlige dose gjennom hele studien. De vil gjennomføre to screeningbesøk i løpet av en ukes periode, og hvis de er påmeldt vil de få styrketestet månedlig i tre måneder før de begynner behandling med koenzym Q10. Når Coenzyme Q10-terapi er startet, vil deltakerne få styrketestet månedlig i seks måneder. Etter den seks måneder lange behandlingsperioden vil deltakerne få muligheten til å forbli på koenzym Q10 til studien er fullført.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University-St. Louis

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for emnet

  1. Alder: 5-11 år
  2. Ambulant

  3. Diagnose av DMD bekreftet av minst ett av følgende:

    • Positiv X-koblet familiehistorie for typisk Duchenne muskeldystrofi hos eldre mannlige slektninger (debuterer ved 5-årsalderen, rullestolbundet ved 12-årsalderen) ELLER
    • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblotting som viser fullstendig dystrofinmangel, og klinisk bilde i samsvar med typisk Duchenne-dystrofi ELLER
    • Gendelesjonstest positiv (mangler ett eller flere eksoner) i det sentrale stavdomenet (ekson 25-60) av dystrofin, der leserammen kan forutsies som "utenfor rammen", og klinisk bilde samsvarer med typisk Duchenne-dystrofi.
  4. På glukokortikosteroider: Barn må ha en jevn dose av prednison eller deflazacort, på en hvilken som helst plan (daglig, alternative dager, 10 dager på, 10 dager fri eller to ganger i uken), de siste 6 månedene før den kliniske studien starter. Dose av steroid eller tidsplan kan ikke endres under studien.
  5. Bevis på muskelsvakhet ved MRC-score eller klinisk funksjonell evaluering
  6. Evne til å gi reproduserbar gjentatt QMT biceps-score innenfor 10 % av første vurderingsscore.
  7. Evne til å svelge tabletter

Ekskluderingskriterier for emner

  1. Unnlatelse av å oppnå ett eller flere av de diagnostiske inklusjonskriteriene nevnt ovenfor.
  2. Symptomatisk DMD-bærer
  3. Tidligere (6 måneder eller mindre) eller nåværende bruk av koenzym Q10 (for DMD eller annen sykdom)
  4. Bruk av karnitin, andre aminosyrer, kreatin, glutamin eller andre urtemedisiner i løpet av de siste 3 månedene.
  5. Anamnese med betydelig samtidig sykdom eller betydelig nedsatt nyre- eller leverfunksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2001

Studiet fullført

1. januar 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2002

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2002

Først lagt ut (Anslag)

9. april 2002

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. november 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2010

Sist bekreftet

1. november 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CNMC0301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere