Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label pilootstudie van co-enzym Q10 bij met steroïden behandelde spierdystrofie van Duchenne

15 november 2010 bijgewerkt door: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Deze studie zal helpen bij het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van het voedingssupplement co-enzym Q10 wanneer het wordt toegevoegd aan steroïden als behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Jongens met DMD die deelnemen aan deze studie zullen gedurende ten minste zes maanden een stabiele dosis steroïden moeten krijgen en zullen gedurende de hele studie hun gebruikelijke dosis blijven gebruiken. Ze zullen twee screeningbezoeken afleggen binnen een periode van een week, en als ze zijn ingeschreven, wordt hun kracht gedurende drie maanden maandelijks getest voordat ze met de therapie met co-enzym Q10 beginnen. Zodra de co-enzym Q10-therapie is gestart, wordt de kracht van de deelnemers zes maanden lang maandelijks getest. Na de behandelingsperiode van zes maanden krijgen de deelnemers de optie om op co-enzym Q10 te blijven totdat het onderzoek is voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University-St. Louis

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Criteria voor onderwerpopname

  1. Leeftijd: 5 - 11 jaar oud
  2. Ambulant

  3. Diagnose van DMD bevestigd door ten minste één van de volgende:

    • Positieve X-gebonden familiegeschiedenis voor typische Duchenne-spierdystrofie bij oudere mannelijke familieleden (begint rond de leeftijd van 5 jaar, rolstoelgebonden rond de leeftijd van 12 jaar) OF
    • Dystrofine-immunofluorescentie en/of immunoblot met volledige dystrofine-deficiëntie en klinisch beeld dat overeenkomt met typische Duchenne-dystrofie OF
    • Gen-deletietest positief (ontbreekt een of meer exons) in het centrale staafdomein (exons 25-60) van dystrofine, waar leeskader kan worden voorspeld als 'out-of-frame', en klinisch beeld consistent met typische Duchenne-dystrofie.
  4. Over glucocorticosteroïden: Kinderen moeten een constante dosis prednison of deflazacort krijgen, volgens elk schema (dagelijks, afwisselende dagen, 10 dagen op, 10 dagen vrij of tweemaal per week), gedurende de laatste 6 maanden voordat met de klinische proef wordt begonnen. De dosis steroïde of het schema kan tijdens het onderzoek niet worden gewijzigd.
  5. Bewijs van spierzwakte door MRC-score of klinische functionele evaluatie
  6. Mogelijkheid om reproduceerbare herhaalde QMT-bicepsscore te bieden binnen 10% van de eerste beoordelingsscore.
  7. Mogelijkheid om tabletten door te slikken

Criteria voor uitsluiting van onderwerp

  1. Het niet behalen van een of meer van de hierboven genoemde diagnostische inclusiecriteria.
  2. Symptomatische DMD-drager
  3. Eerder (6 maanden of minder) of huidig ​​gebruik van co-enzym Q10 (voor DMD of een andere ziekte)
  4. Gebruik van carnitine, andere aminozuren, creatine, glutamine of andere kruidengeneesmiddelen in de afgelopen 3 maanden.
  5. Geschiedenis van significante bijkomende ziekte of significante verslechtering van de nier- of leverfunctie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2001

Studie voltooiing

1 januari 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

9 april 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 november 2010

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 november 2010

Laatst geverifieerd

1 november 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CNMC0301

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren