糖原病II型の兄弟姉妹におけるrhGAAの安全性と薬物動態に関する研究
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
糖原病II型（GSD-II）の同胞における酵素補充療法としての組換えヒト酸α-グルコシダーゼ（rhGAA）の安全性、薬物動態および薬力学に関する非盲検パイロット研究。
GSD-II (ポンペ病としても知られています) は、酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) と呼ばれる体内の重要な酵素の欠乏によって引き起こされます。
通常、GAA は、リソソームと呼ばれる特殊な構造内のグリコーゲン (糖の貯蔵形態) を分解するために体の細胞によって使用されます。
GSD-II の患者では、過剰な量のグリコーゲンが蓄積し、さまざまな組織、特に心臓や骨格筋に貯蔵され、正常な機能を妨げます。
この研究は、安全性、薬物動態、薬力学、組み換えヒト酸性アルファ-グルコシダーゼ (rhGAA) の有効性を、GSD-II の兄弟姉妹に対する潜在的な酵素補充療法として評価するために実施されています。
この研究に適格であるためには、患者はGSD-IIの診断が確認されており、GSD-IIの診断が確認されている姉妹または兄弟がいる必要があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903-0591
- Saint Peter's University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 研究関連の手順を実行する前に、親または保護者から書面によるインフォームドコンセントを取得する必要があります。
- 患者は、少なくとも1つの組織で正常以下の内因性GAA活性によって確認されたGSD-IIの臨床診断を受けている必要があります。
- -患者には、GSD-IIの臨床診断を受けた兄弟がいて、少なくとも1つの組織で正常以下の内因性GAA活性によって確認され、この研究への参加資格があります。
- 患者には、この研究への参加資格がある同一のGAA変異を持つ兄弟が必要です。
- 患者には、この研究への参加に適格なGSD-IIの異なる進行の証拠を持つ兄弟がいる必要があります。
- 患者またはその保護者は、臨床プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります。
除外基準:
- -患者は、重大な器質的疾患（GSD-IIに関連する症状を除く）を持っています。これには、臨床的に重要な心血管、肝臓、肺、神経、または腎臓の疾患、またはその他の病状、深刻な併発疾患、または参加を妨げる酌量すべき事情が含まれます裁判で;
- 患者は別の治験に参加しています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
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20 mg/kg (qow);静脈内
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性、薬物動態、薬力学の評価
時間枠：52週
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52週
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同一の GAA 変異を持つ兄弟ペアの骨格筋遺伝子発現の違いを評価する
時間枠：52週
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52週
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ERT前後の骨格筋発現の違いを評価
時間枠：52週
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年1月1日
一次修了 (実際)
2003年4月1日
研究の完了 (実際)
2003年10月1日
試験登録日
最初に提出
2003年1月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年1月21日
最初の投稿 (見積もり)
2003年1月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年2月4日
最終確認日
2014年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。