Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и фармакокинетики rhGAA у братьев и сестер с болезнью накопления гликогена II типа

4 февраля 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое пилотное исследование безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики рекомбинантной человеческой кислой альфа-глюкозидазы (rhGAA) в качестве заместительной ферментной терапии у братьев и сестер с болезнью накопления гликогена II типа (GSD-II).

GSD-II (также известный как болезнь Помпе) вызывается дефицитом критического фермента в организме, называемого кислой альфа-глюкозидазой (GAA). Обычно клетки организма используют GAA для расщепления гликогена (запасенная форма сахара) в специализированных структурах, называемых лизосомами. У больных с GSD-II избыточное количество гликогена накапливается и депонируется в различных тканях, особенно в сердце и скелетных мышцах, что препятствует их нормальной функции. Это исследование проводится для оценки безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности рекомбинантной кислой альфа-глюкозидазы человека (rhGAA) в качестве потенциальной заместительной ферментной терапии для пары братьев и сестер с GSD-II. Чтобы иметь право на участие в этом исследовании, пациент должен иметь подтвержденный диагноз GSD-II и иметь сестру или брата, у которых также есть подтвержденный диагноз GSD-II.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие должно быть получено от родителя или опекуна до выполнения любых процедур, связанных с исследованием;
  • У пациента должен быть клинический диагноз GSD-II, подтвержденный эндогенной активностью ГАА ниже нормы, по крайней мере, в одной ткани;
  • У пациента должен быть брат или сестра с клиническим диагнозом GSD-II, подтвержденным эндогенной активностью ГАА ниже нормы по крайней мере в одной ткани, который подходит для участия в этом исследовании;
  • У пациента должен быть родной брат с идентичными мутациями GAA, который имеет право на участие в этом исследовании;
  • У пациента должен быть брат или сестра с признаками различной степени прогрессирования GSD-II, который имеет право на участие в этом исследовании;
  • Пациент или его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать клинический протокол.

Критерий исключения:

  • У пациента имеется серьезное органическое заболевание (за исключением симптомов, относящихся к GSD-II), включая клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающие обстоятельства, которые исключают участие в суде;
  • Пациент участвует в другом исследовательском исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Лекарство: Альглюкозидаза альфа
20 мг/кг (ежедневно); внутривенный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Оценить различия в экспрессии генов скелетных мышц в паре братьев и сестер с идентичными мутациями GAA
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Оценить различия в экспрессии скелетных мышц до и после ФЗТ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2003 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2003 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2003 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 января 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 января 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 января 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU01502

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться