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シュタルガルト黄斑ジストロフィーおよびシュタルガルト様黄斑ジストロフィー患者の黄斑機能に対するDHAサプリメントの効果

2017年6月30日 更新者:National Eye Institute (NEI)

常染色体優性スターガルト様および常染色体劣性スターガルト黄斑ジストロフィーの被験者における黄斑機能に対する食餌性ドコサヘキサエン酸(DHA)補給の効果の調査

この研究では、ドコサヘキサエン酸 (DHA) の栄養補給がシュタルガルト黄斑ジストロフィーおよびシュタルガルト様黄斑ジストロフィーの患者の黄斑機能を改善できるかどうかを評価します。 スターガルト黄斑ジストロフィーは、重度の黄斑変性症を引き起こす劣性遺伝形質です。 (黄斑は目の奥にある網膜の中心部で、細かい視力を司っています。) この障害は小児期後期に始まり、中心視力の大幅な低下へと進行します。 この障害の初期の兆候の 1 つは、リポフスチンと呼ばれる脂肪性色素が黄斑内および黄斑下に蓄積することです。 スターガルト様黄斑ジストロフィーは、中心視力の喪失を伴う優性遺伝形質ですが、スターガルト黄斑ジストロフィーよりも遅く発症し、リポフスチンの蓄積が黄斑の中央領域を超えて広がっています。 DHAは、正常な脳と目の発達に不可欠な脂肪酸です。 通常、食事に含まれていますが、大量には含まれていません。 サプリメントは、一部の眼疾患の予防または進行を遅らせるのに役立ちます.

常染色体優性スターガルト様黄斑ジストロフィーまたは常染色体劣性スターガルト黄斑ジストロフィーの患者は、この研究の対象となります。 候補者は、次のテストと手順でスクリーニングされます。

  • 病歴と身体診察。
  • DHAとビタミンのレベルを測定する血液検査。
  • 目の検査: 患者の視力と眼圧が検査され、次に瞳孔が拡張されて目の内部の構造が検査されます。 写真も撮られています。
  • 視野検査: 患者は白いスクリーンに映し出された小さな光点を見て、スクリーン上の別の場所に別の光が現れたときに注意するように求められます。
  • 網膜電図 (ERG): 電極 (小さな銀色のディスク) が患者の額にテープで貼り付けられます。 目薬を点眼して目を麻痺させ、特殊なコンタクトレンズを目に挿入します。 テストの最初の部分では、患者は一度に 30 秒間ちらつく白黒の市松模様の画面の中央を見ます。 これを16回以上繰り返します。 テストの 2 番目の部分では、患者は 20 秒間光が点滅する球体の中をのぞきます。 これを4回以上繰り返します。 コンタクトレンズは、検査中に網膜によって生成された小さな電気信号を感知します。

参加者は、研究に登録してから 1 週間から 3 か月後まで DHA カプセルまたはプラセボ (有効成分を含まない類似カプセル) の服用を開始し、3、6、9、3、6、9 日のフォローアップ訪問時にスクリーニング検査を繰り返します。カプセルを飲み始めてから12ヶ月、15ヶ月。 また、治療の副作用についてもインタビューを受けます。

調査の概要

詳細な説明

DHAが黄斑機能を改善できるかどうかを判断するために、黄斑ジストロフィーの被験者におけるドコサヘキサエン酸(DHA)の栄養補給の効果に関するダブルマスク無作為化プラセボ対照クロスオーバー研究を実施することを提案します. 被験者は、経口 DHA 補給 (5x200 mg BID、2,000 mg/日) またはプラセボのいずれかを受け取ります。 被験者は、この研究中に反対の治療に2回「クロスオーバー」します。 主な結果は、DHA 補給の有無にかかわらず、期間中の黄斑機能の変化を測定します。

Zhang らは、スターガルト様黄斑ジストロフィーの患者で、遺伝子 ELOVL4 (超長鎖脂肪酸-4 の伸長) に変異を発見しました。 この遺伝子は、DHA を含む非常に長鎖の多価不飽和脂肪酸の合成経路で機能すると推定されています。 DHA は、網膜の主要な非常に長鎖の多価不飽和脂肪酸です。 私たちの北米の食事はDHAが不足しているため、DHA栄養補助食品がELOVL4変異を持つ個人の黄斑機能を改善する可能性があるという仮説を立てています. DHA 補給の効果は非特異的である可能性があるため、シュタルガルト黄斑ジストロフィーの 2 番目のコホートを研究することを提案します。これは、眼の異なる代謝経路を含む異なる遺伝子型を持ちますが、同様の表現型を示します。 分析のために最大10人の被験者の2つのコホートが、スターガルト様黄斑ジストロフィーまたはシュタルガルト黄斑ジストロフィーのいずれかの患者から募集されます。

研究の種類

介入

入学

22

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

  • 包含基準:

この研究に登録する資格を得るには、参加予定者は次の選択基準を満たさなければなりません。

  1. インフォームド コンセントを理解し、署名します。
  2. -すべての研究手順を順守できる(10歳未満の参加者を除外する可能性がありますが、必ずしもそうではありません).

    -常染色体劣性スターガルト黄斑ジストロフィー参加者(少なくとも1つの研究眼で観察する必要があります):

  3. 常染色体劣性遺伝を示す遺伝パターンを持っています。
  4. 以下の臨床的特徴を含む、常染色体劣性遺伝性シュタルガルト黄斑ジストロフィーの診断と一致する表現型を有する:両側中央黄斑症および/または眼底斑点を示す眼底検査、または静脈内フルオレセイン血管造影の特徴的変化。

    -常染色体優性スターガルト様黄斑ジストロフィー参加者(少なくとも1つの研究眼で観察する必要があります):

  5. 常染色体優性遺伝を示す遺伝パターンを持っています。
  6. Stargardt 様黄斑ジストロフィーの診断と一致する表現型を持っている。

除外基準:

この研究に登録する資格を得るには、参加予定者は次の除外基準のいずれも満たしてはなりません。

1.記録不可能な多焦点ERGを持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2003年5月5日

研究の完了

2007年12月10日

試験登録日

最初に提出

2003年5月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2003年5月9日

最初の投稿 (見積もり)

2003年5月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年6月30日

最終確認日

2007年12月10日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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