Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van DHA-supplementen op de maculafunctie bij patiënten met Stargardt-maculadystrofie en Stargardt-achtige maculadystrofie

30 juni 2017 bijgewerkt door: National Eye Institute (NEI)

Onderzoek naar het effect van suppletie met docosahexaeenzuur (DHA) via de voeding op de maculaire functie bij proefpersonen met autosomaal dominante Stargardt-achtige en autosomaal recessieve Stargardt maculadystrofie

Deze studie zal evalueren of voedingssuppletie met docosahexaeenzuur (DHA) de maculaire functie kan verbeteren bij patiënten met Stargardt-maculaire dystrofie en Stargardt-achtige maculaire dystrofie. Stargardt maculadystrofie is een recessief erfelijke eigenschap die een ernstige vorm van maculadegeneratie veroorzaakt. (De macula is het middelste deel van het netvlies achter in het oog dat verantwoordelijk is voor fijn zicht.) De aandoening begint in de late kinderjaren en ontwikkelt zich tot een significante afname van het centrale gezichtsvermogen. Een van de eerste tekenen van de aandoening is de ophoping in en onder de macula van een vetpigment genaamd lipofuscine. Stargardt-achtige maculadystrofie is een dominante erfelijke eigenschap waarbij het centrale gezichtsvermogen verloren gaat, maar het begint later dan Stargardt maculadystrofie en de accumulatie van lipofuscine strekt zich uit tot voorbij het centrale gebied van de macula. DHA is een vetzuur dat essentieel is voor een normale ontwikkeling van hersenen en ogen. Het wordt normaal gesproken in de voeding aangetroffen, maar niet in grote hoeveelheden. Supplementen kunnen de progressie van sommige oogziekten helpen voorkomen of vertragen.

Patiënten met autosomaal dominante Stargardt-achtige maculadystrofie of autosomaal recessieve Stargardt-maculadystrofie komen in aanmerking voor deze studie. Kandidaten worden gescreend met de volgende tests en procedures:

  • Medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek.
  • Bloedonderzoek om niveaus van DHA en vitaminen te meten.
  • Oogonderzoek: het gezichtsvermogen en de oogdruk van de patiënt worden getest, waarna de pupillen worden verwijd om structuren in het oog te onderzoeken. Er worden ook foto's gemaakt.
  • Visuele veldtest: de patiënt kijkt naar een klein lichtvlekje dat op een wit scherm wordt geprojecteerd en wordt gevraagd op te merken wanneer andere lichten op andere plaatsen op het scherm verschijnen.
  • Electroretinogram (ERG): een elektrode (kleine zilveren schijf) wordt op het voorhoofd van de patiënt geplakt. Er worden druppels gegeven om de ogen te verdoven en er worden speciale contactlenzen in de ogen geplaatst. Voor het eerste deel van de test kijkt de patiënt naar het midden van een zwart-wit dambordscherm dat telkens 30 seconden flikkert. Dit wordt 16 keer of vaker herhaald. Voor het tweede deel van de test kijkt de patiënt in een bol, waarin lichtflitsen telkens 20 seconden flikkeren. Dit wordt vier of meer keer herhaald. De contactlenzen nemen tijdens de tests kleine elektrische signalen waar die door het netvlies worden gegenereerd.

Deelnemers beginnen met het innemen van DHA-capsules of een placebo (look-alike-capsules zonder actief ingrediënt) vanaf 1 week tot 3 maanden na deelname aan het onderzoek en zullen verschillende screeningtests herhalen tijdens vervolgbezoeken gepland op 3, 6, 9, 12 en 15 maanden nadat ze zijn begonnen met het innemen van de capsules. Ze zullen ook worden geïnterviewd over eventuele bijwerkingen van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

We stellen voor om een ​​dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie uit te voeren naar het effect van docosahexaeenzuur (DHA) voedingssuppletie bij proefpersonen met maculadystrofie om te bepalen of DHA de maculafunctie kan verbeteren. Proefpersonen krijgen orale DHA-suppletie (5x200 mg tweemaal daags, 2.000 mg/dag) of placebo. Proefpersonen zullen tijdens dit onderzoek twee keer 'overstappen' op de tegenovergestelde behandeling. Primaire uitkomsten zullen de verandering in maculaire functie meten tijdens perioden met en zonder DHA-suppletie.

Zhang en collega's vonden een mutatie in het gen, ELOVL4 (verlenging van het vetzuur-4 met zeer lange keten), bij personen met Stargardt-achtige maculaire dystrofie. Aangenomen wordt dat het gen functioneert in de syntheseroute van meervoudig onverzadigde vetzuren met een zeer lange keten, waaronder DHA. DHA is het belangrijkste meervoudig onverzadigde vetzuur met zeer lange keten van het netvlies. Aangezien ons Noord-Amerikaanse dieet arm is aan DHA, veronderstellen we dat een DHA-voedingssupplement de maculaire functie zou kunnen verbeteren bij personen met de ELOVL4-mutatie. Aangezien het effect van DHA-suppletie niet-specifiek kan zijn, stellen we voor om een ​​tweede cohort te bestuderen met Stargardt maculadystrofie, die een ander genotype heeft met een andere metabole route in het oog, maar met een vergelijkbaar fenotype. Er zullen twee cohorten van maximaal 10 proefpersonen voor analyse worden gerekruteerd uit patiënten met Stargardt-achtige maculaire dystrofie of Stargardt-maculaire dystrofie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

22

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een potentiële deelnemer voldoen aan de volgende inclusiecriteria.

  1. Begrijp en onderteken de geïnformeerde toestemming.

  2. In staat om te voldoen aan alle studieprocedures (waarschijnlijk om deelnemers jonger dan 10 jaar uit te sluiten, maar niet noodzakelijkerwijs).

    Autosomaal Recessieve Stargardt Macula Dystrofie Deelnemers (moet worden geobserveerd in ten minste één onderzoeksoog):

  3. Een overervingspatroon hebben dat wijst op autosomaal recessieve overerving.

  4. Een fenotype hebben dat consistent is met de diagnose van autosomaal recessieve Stargardt-maculaire dystrofie, met inbegrip van de volgende klinische kenmerken: fundusonderzoek dat bilaterale centrale maculopathie en/of fundusvlekjes aantoont, of karakteristieke veranderingen op een intraveneus fluoresceïne-angiogram.

    Deelnemers aan autosomaal dominante Stargardt-achtige maculadystrofie (moet in ten minste één onderzoeksoog worden waargenomen):

  5. Een overervingspatroon hebben dat wijst op autosomaal dominante overerving.
  6. Een fenotype hebben dat consistent is met de diagnose van Stargardt-achtige maculaire dystrofie, waaronder mogelijk: fundusonderzoek dat bilaterale centrale maculopathie en fundusvlekjes beperkt tot de centrale macula of intraveneus fluoresceïne-angiogram aantoont.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan deze studie, mag een potentiële deelnemer niet voldoen aan een van de volgende uitsluitingscriteria.

1. Heb een niet-opneembare multifocale ERG.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

5 mei 2003

Studie voltooiing

10 december 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 mei 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 mei 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

12 mei 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2017

Laatst geverifieerd

10 december 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 030179
  • 03-EI-0179

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Docosahexaeenzuur (DHA) Voedingssupplement

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren