- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00060749
Stargardt 황반 이영양증 및 Stargardt 유사 황반 이영양증 환자의 황반 기능에 대한 DHA 보충제의 효과
상염색체 우성 Stargardt 유사 및 상염색체 열성 Stargardt 황반 이영양증 환자에서 식이 Docosahexaenoic Acid(DHA) 보충이 황반 기능에 미치는 영향 조사
이 연구는 DHA(docosahexaenoic acid) 식이 보충제가 Stargardt 황반 이영양증 및 Stargardt 유사 황반 이영양증 환자의 황반 기능을 개선할 수 있는지 여부를 평가합니다. Stargardt 황반 이영양증은 심각한 형태의 황반 변성을 유발하는 열성 유전 형질입니다. (황반은 미세한 시력을 담당하는 눈 뒤쪽의 망막 중앙 부분입니다.) 이 장애는 아동기 후기에 시작되어 중심 시력의 현저한 감소로 진행됩니다. 이 장애의 가장 초기 징후 중 하나는 리포푸신이라는 지방 색소가 황반 내부 및 아래에 축적되는 것입니다. Stargardt-유사 황반 이영양증은 중심 시력 상실을 포함하는 우세한 유전 형질이지만, Stargardt 황반 이영양증보다 늦게 시작되고 리포푸신의 축적이 황반의 중앙 영역을 넘어 확장됩니다. DHA는 정상적인 뇌와 눈 발달에 필수적인 지방산입니다. 그것은 일반적으로 식단에서 발견되지만 많은 양은 아닙니다. 보충제는 일부 안구 질환의 진행을 예방하거나 늦추는 데 도움이 될 수 있습니다.
상염색체 우성 Stargardt 유사 황반 이영양증 또는 상염색체 열성 Stargardt 황반 이영양증이 있는 환자가 이 연구에 적합합니다. 지원자는 다음 테스트 및 절차를 통해 선별됩니다.
- 병력 및 신체 검사.
- DHA와 비타민 수치를 측정하기 위한 혈액 검사.
- 시력 검사: 환자의 시력과 안압을 검사한 다음 동공을 확장하여 눈 내부의 구조를 검사합니다. 사진도 찍힙니다.
- 시야 테스트: 환자는 흰색 화면에 투사된 작은 빛을 보고 화면의 다른 위치에 다른 빛이 나타나는지 확인하도록 요청받습니다.
- 망막전위도(ERG): 전극(작은 은색 디스크)을 환자의 이마에 테이프로 붙입니다. 눈을 마비시키기 위해 안약을 투여하고 특수 콘택트 렌즈를 눈에 삽입합니다. 테스트의 첫 번째 부분에서 환자는 한 번에 30초 동안 깜박이는 흑백 바둑판 화면의 중앙을 봅니다. 이것을 16회 이상 반복한다. 테스트의 두 번째 부분에서 환자는 한 번에 20초 동안 빛이 깜박이는 구형 내부를 봅니다. 이것은 네 번 이상 반복됩니다. 콘택트 렌즈는 테스트 중에 망막에서 생성된 작은 전기 신호를 감지합니다.
참가자는 연구 등록 후 1주에서 3개월 사이에 DHA 캡슐 또는 위약(활성 성분이 없는 유사 캡슐)을 복용하기 시작하고 3, 6, 9, 캡슐 복용을 시작한 후 12개월, 15개월. 그들은 또한 모든 치료 부작용에 대해 인터뷰할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
우리는 DHA가 황반 기능을 향상시킬 수 있는지 여부를 결정하기 위해 황반 이영양증이 있는 피험자에서 도코사헥사엔산(DHA) 식이 보충제의 효과에 대한 이중 마스크, 무작위, 위약 대조, 교차 연구를 수행할 것을 제안합니다. 피험자는 경구 DHA 보충(5x200mg BID, 2,000mg/일) 또는 위약을 받게 됩니다. 피험자는 이 연구 동안 두 번 반대 치료로 '교차'할 것입니다. 1차 결과는 DHA 보충이 있거나 없는 기간 동안 황반 기능의 변화를 측정합니다.
Zhang과 동료들은 Stargardt와 같은 황반 이영양증 환자에게서 ELOVL4(매우 긴 사슬 지방산-4의 신장) 유전자의 돌연변이를 발견했습니다. 이 유전자는 DHA를 포함한 매우 긴 사슬의 다중불포화 지방산의 합성 경로에서 기능하는 것으로 추정됩니다. DHA는 망막의 주요 매우 긴 사슬 다중 불포화 지방산입니다. 북미 식단에는 DHA가 부족하기 때문에 DHA 식이 보충제가 ELOVL4 돌연변이가 있는 개인의 황반 기능을 개선할 수 있다는 가설을 세웠습니다. DHA 보충의 효과가 비특이적일 수 있기 때문에 우리는 눈의 다른 대사 경로를 포함하는 다른 유전자형을 갖지만 유사한 표현형을 나타내는 Stargardt 황반 이영양증이 있는 두 번째 코호트를 연구할 것을 제안합니다. Stargardt-유사 황반 이영양증 또는 Stargardt 황반 이영양증 환자로부터 분석을 위해 최대 10명의 피험자로 구성된 2개의 코호트를 모집할 것입니다.
연구 유형
등록
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
- 포함 기준:
이 연구에 등록할 자격이 있으려면 예비 참가자가 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명하십시오.
모든 연구 절차를 준수할 수 있음(10세 미만의 참가자를 제외할 가능성이 있지만 반드시 그런 것은 아님).
상염색체 열성 Stargardt 황반 이영양증 참가자(최소 한 연구 눈에서 관찰해야 함):
- 상염색체 열성 유전을 나타내는 유전 패턴이 있습니다.
다음 임상 특징을 포함하여 상염색체 열성 Stargardt 황반 이영양증의 진단과 일치하는 표현형을 가집니다: 양측 중심 황반병증 및/또는 안저 반점을 나타내는 안저 검사 또는 정맥 형광 혈관조영상에서 특징적인 변화.
상염색체 우성 Stargardt-유사 황반 이영양증 참가자(적어도 하나의 연구 눈에서 관찰되어야 함):
- 상염색체 우성 유전을 나타내는 유전 패턴이 있습니다.
- 다음을 포함할 수 있는 Stargardt-유사 황반 이영양증의 진단과 일치하는 표현형을 가짐
제외 기준:
이 연구에 등록할 자격이 있으려면 예비 참가자가 다음 제외 기준을 충족하지 않아야 합니다.
1. 기록할 수 없는 다초점 ERG가 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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