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Effet des suppléments de DHA sur la fonction maculaire chez les patients atteints de dystrophie maculaire de Stargardt et de dystrophie maculaire de type Stargardt

30 juin 2017 mis à jour par: National Eye Institute (NEI)

Étude de l'effet de la supplémentation alimentaire en acide docosahexaénoïque (DHA) sur la fonction maculaire chez des sujets atteints de dystrophie maculaire autosomique dominante de type Stargardt et autosomique récessive de Stargardt

Cette étude évaluera si la supplémentation alimentaire en acide docosahexaénoïque (DHA) peut améliorer la fonction maculaire chez les patients atteints de dystrophie maculaire de Stargardt et de dystrophie maculaire de type Stargardt. La dystrophie maculaire de Stargardt est un trait héréditaire récessif qui provoque une forme grave de dégénérescence maculaire. (La macula est la partie centrale de la rétine à l'arrière de l'œil qui est responsable de la vision fine.) Le trouble débute à la fin de l'enfance et évolue vers une diminution significative de la vision centrale. L'un des premiers signes de la maladie est l'accumulation dans et sous la macula d'un pigment gras appelé lipofuscine. La dystrophie maculaire de type Stargardt est un trait héréditaire dominant impliquant une perte de la vision centrale, mais elle commence plus tard que la dystrophie maculaire de Stargardt et l'accumulation de lipofuscine s'étend au-delà de la région centrale de la macula. Le DHA est un acide gras essentiel au développement normal du cerveau et des yeux. On le trouve normalement dans l'alimentation, mais pas en grande quantité. Les suppléments peuvent aider à prévenir ou à ralentir la progression de certaines maladies oculaires.

Les patients atteints de dystrophie maculaire autosomique dominante de type Stargardt ou de dystrophie maculaire autosomique récessive de type Stargardt sont éligibles pour cette étude. Les candidats seront présélectionnés avec les tests et procédures suivants :

  • Antécédents médicaux et examen physique.
  • Test sanguin pour mesurer les niveaux de DHA et de vitamines.
  • Examen des yeux : la vision et la pression oculaire du patient sont testées, puis les pupilles sont dilatées pour examiner les structures à l'intérieur de l'œil. Des photographies sont également prises.
  • Test du champ visuel : le patient regarde une petite tache de lumière projetée sur un écran blanc et est invité à noter quand d'autres lumières apparaissent à d'autres endroits sur l'écran.
  • Électrorétinogramme (ERG) : une électrode (petit disque d'argent) est collée sur le front du patient. Des gouttes sont administrées pour engourdir les yeux et des lentilles de contact spéciales sont insérées dans les yeux. Pour la première partie du test, le patient regarde le centre d'un écran en damier noir et blanc qui scintille pendant 30 secondes à la fois. Ceci est répété 16 fois ou plus. Pour la deuxième partie du test, le patient regarde à l'intérieur d'une sphère, dans laquelle des éclairs de lumière clignotent pendant 20 secondes à la fois. Ceci est répété quatre fois ou plus. Les lentilles de contact détectent de petits signaux électriques générés par la rétine pendant les tests.

Les participants commenceront à prendre des gélules de DHA ou un placebo (gélules similaires sans ingrédient actif) de 1 semaine à 3 mois après leur inscription à l'étude et répéteront plusieurs des tests de dépistage lors des visites de suivi prévues 3, 6, 9, 12 et 15 mois après avoir commencé à prendre les gélules. Ils seront également interrogés sur les effets secondaires du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Nous proposons d'entreprendre une étude croisée à double insu, randomisée, contrôlée par placebo sur l'effet de la supplémentation alimentaire en acide docosahexaénoïque (DHA) chez des sujets atteints de dystrophie maculaire afin de déterminer si le DHA peut améliorer la fonction maculaire. Les sujets recevront soit une supplémentation orale en DHA (5 x 200 mg BID, 2 000 mg/jour) soit un placebo. Les sujets passeront deux fois au traitement opposé au cours de cette étude. Les critères de jugement principaux mesureront le changement de la fonction maculaire pendant les périodes avec et sans supplémentation en DHA.

Zhang et ses collègues ont découvert une mutation dans le gène ELOVL4 (allongement de l'acide gras à très longue chaîne-4), chez des personnes atteintes de dystrophie maculaire de type Stargardt. Le gène est supposé fonctionner dans la voie de synthèse des acides gras polyinsaturés à très longue chaîne, y compris le DHA. Le DHA est le principal acide gras polyinsaturé à très longue chaîne de la rétine. Comme notre alimentation nord-américaine est pauvre en DHA, nous émettons l'hypothèse qu'un complément alimentaire en DHA pourrait améliorer la fonction maculaire chez les personnes porteuses de la mutation ELOVL4. Étant donné que l'effet de la supplémentation en DHA peut être non spécifique, nous proposons d'étudier une deuxième cohorte atteinte de dystrophie maculaire de Stargardt, qui a un génotype différent impliquant une voie métabolique différente dans l'œil, mais présente un phénotype similaire. Deux cohortes de jusqu'à 10 sujets pour l'analyse seront recrutées parmi des patients atteints de dystrophie maculaire de type Stargardt ou de dystrophie maculaire de Stargardt.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

22

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Pour pouvoir s'inscrire à cette étude, un participant potentiel doit satisfaire aux critères d'inclusion suivants.

  1. Comprendre et signer le consentement éclairé.

  2. Capable de se conformer à toutes les procédures de l'étude (susceptible d'exclure les participants de moins de 10 ans, mais pas nécessairement).

    Participants à la dystrophie maculaire autosomique récessive de Stargardt (doivent être observés dans au moins un œil de l'étude) :

  3. Avoir un mode de transmission qui indique une transmission autosomique récessive.

  4. Avoir un phénotype compatible avec le diagnostic de dystrophie maculaire de Stargardt autosomique récessive, y compris les caractéristiques cliniques suivantes : examen du fond d'œil montrant une maculopathie centrale bilatérale et/ou des taches du fond d'œil, ou des changements caractéristiques sur une angiographie intraveineuse à la fluorescéine.

    Participants à la dystrophie maculaire autosomique dominante de type Stargardt (doivent être observés dans au moins un œil de l'étude) :

  5. Avoir un mode de transmission qui indique une transmission autosomique dominante.
  6. Avoir un phénotype compatible avec le diagnostic de dystrophie maculaire de type Stargardt qui peut inclure : un examen du fond d'œil montrant une maculopathie centrale bilatérale et des taches de fond d'œil confinées à la macula centrale, ou une angiographie intraveineuse à la fluorescéine.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Pour pouvoir s'inscrire à cette étude, un participant potentiel ne doit satisfaire à aucun des critères d'exclusion suivants.

1. Avoir un ERG multifocal non enregistrable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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National Eye Institute (NEI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

5 mai 2003

Achèvement de l'étude

10 décembre 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mai 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2003

Première publication (Estimation)

12 mai 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2017

Dernière vérification

10 décembre 2007

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 030179
  • 03-EI-0179

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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