骨髄異形成症候群（MDS）における低用量デシタビンの 3 つの異なるスケジュールの研究

治療: メチル化はデオキシリボ核酸 (DNA) に起こる変化であり、人間の細胞における遺伝子の使用に影響を与えます。 異常なメチル化は白血病では非常に一般的です。 デシタビンは、DNA メチル化をブロックする新薬です。

治療を開始する前に、身体検査、血液検査（大さじ4～6杯）、骨髄検査が行われます。 骨髄サンプルを採取するには、腰または胸の骨の領域を麻酔で麻痺させ、太い針を通して少量の骨髄を抜き取ります。 子供を産むことができる女性は、血液または尿の妊娠検査で陰性でなければなりません。

この研究が開始されると、参加者は（コインを投げるように）3 つの治療グループのうちの 1 つにランダムに割り当てられました。 3 つのスケジュールのいずれかへの割り当ては、患者が治療にどの程度反応するかに応じて調整されました。 最初の 50 人の患者については、約 17 人の患者が各グループに割り当てられました。

最初のグループの参加者は、10日間、1日1回、1時間かけてデシタビンを静脈内投与（IV - 静脈に針を通して）を受けました。 血球数がどれだけ回復したかに応じて、治療は4～8週間ごとに行われました。 2番目のグループの参加者は、デシタビンを1日1回、1時間かけて5日間点滴静注しました。 治療は4～8週間ごとに行われました。 デシタビンを静脈投与された参加者は、1コースあたり同じ総用量を投与されました。 3 番目のグループの参加者は、皮下 (SQ) 注射 (皮膚の下に投与される注射) によってデシタビンを 1 日 2 回、5 日間投与されました。 第 1 グループと第 2 グループと同様に、治療は 4 ～ 8 週間ごとに行われました。

65 人の患者がこの研究に登録された後、5 日間の IV スケジュールが 3 つのスケジュールの中で最良であると決定されました。 研究は今後、すべての新規患者に5日間のデシタビン静注治療を受けて継続される。 現在研究に登録している場合は、ランダムに治療グループに割り当てられるのではなく、この治療グループに配置されます。

すでに治験を行っており、5日間のSQスケジュールまたは10日間のIVスケジュールを受けている参加者には、次の治験薬治療コースの開始時に5日間のIVスケジュールに変更するオプションが与えられます。これは、この特定の研究における新しい「標準」スケジュールとみなされているためです。

この研究への参加を選択し、上記の研究治療を受け始めた場合、8週間の治療完了後に治療に対する反応がチェックされます。 治療に対する反応が良好であれば、デシタビンによる治療は継続されます。 デシタビン治療は、最大 24 コース、または白血病を制御するのに最適であると判断される限り継続することができます。

この研究中、身体検査とバイタルサインのために医師の診察を受ける必要があります。 受診頻度は体調によって異なりますが、少なくとも月に1回程度は必要です。

血液検査（小さじ約2杯）は、治療の最初の6～8週間は約毎週、その後は研究期間中1～2週間ごとに行われます。 血液サンプルは定期的な臨床検査に使用されます。 この研究の完了前、完了中、完了後に、疾患に関連する細胞をチェックするために定期的な骨髄サンプルも採取されます。

病気が悪化したり、耐えられない副作用が発生したりした場合、患者は研究を中止されます。

これは調査研究です。 デシタビンはまだ食品医薬品局 (FDA) によって承認されていません。この研究では最大 133 人の参加者が治療されます。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。