Studie tří různých schémat nízké dávky decitabinu u myelodysplastického syndromu (MDS)

Léčba: Methylace je změna, ke které dochází u deoxyribonukleové kyseliny (DNA), která má vliv na využití genů v lidských buňkách. Abnormální metylace je u leukémií velmi častá. Decitabin je nový lék, který blokuje metylaci DNA.

Před zahájením léčby bude provedeno fyzické vyšetření, krevní testy (mezi 4-6 polévkovými lžícemi) a studie kostní dřeně. Pro odběr vzorku kostní dřeně se oblast kyčle nebo hrudní kosti znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně se odebere velkou jehlou. Ženy, které mohou mít děti, musí mít negativní těhotenský test z krve nebo moči.

Když tato studie začala, byli účastníci náhodně rozděleni (jako při hodu mincí) do jedné ze 3 léčebných skupin. Zařazení do jednoho ze 3 schémat bylo upraveno podle toho, jak dobře pacienti reagují na léčbu. Asi 17 pacientů bylo přiřazeno do každé skupiny pro prvních 50 pacientů.

Účastníci první skupiny dostávali decitabin intravenózně (IV - jehlou v jejich žíle) po dobu jedné hodiny, jednou denně, po dobu 10 dnů. Léčba byla podávána každé 4 až 8 týdnů v závislosti na tom, jak dobře se obnovil jejich krevní obraz. Účastníci ve druhé skupině dostávali decitabin jako IV infuzi po dobu jedné hodiny, jednou denně, po dobu 5 dnů. Léčba byla podávána každé 4 až 8 týdnů. Účastníci, kteří dostávali decitabin žilou, dostali stejnou celkovou dávku na jeden cyklus. Účastníci třetí skupiny dostávali decitabin subkutánními (SQ) injekcemi (injekcemi podávanými pod kůži) dvakrát denně po dobu 5 dnů. Stejně jako v první a druhé skupině byla léčba podávána každých 4 až 8 týdnů.

Poté, co bylo do této studie zařazeno 65 pacientů, bylo rozhodnuto, že 5denní IV schéma je nejlepší ze 3 schémat. Studie bude nyní pokračovat se všemi novými pacienty, kteří dostávají 5denní IV léčbu decitabinem. Pokud se nyní zapisujete do studie, budete zařazeni do této léčebné skupiny, místo abyste byli náhodně zařazeni do léčebné skupiny.

Účastníci, kteří jsou již ve studii a dostávají 5denní schéma SQ nebo 10denní IV schéma, dostanou možnost přejít na 5denní IV schéma na začátku jejich dalšího cyklu léčby drogami ve studii, protože to je považováno za nový „standardní“ rozvrh pro tuto konkrétní studii.

Pokud se rozhodnete zúčastnit se této studie a začnete dostávat studijní léčbu popsanou výše, vaše odpověď na léčbu bude zkontrolována po dokončení 8 týdnů terapie. Pokud je odpověď na léčbu dobrá, léčba decitabinem bude pokračovat. Léčba decitabinem může pokračovat až 24 cyklů nebo tak dlouho, dokud je považováno za nejlepší pro kontrolu leukémie.

Během této studie budete muset navštívit svého lékaře za účelem fyzického vyšetření a vitálních funkcí. Frekvence návštěv lékaře se bude lišit v závislosti na vašem fyzickém stavu, ale bude vyžadována alespoň jednou měsíčně.

Krevní testy (asi 2 čajové lžičky) se budou provádět přibližně každý týden během prvních 6-8 týdnů léčby, poté každé 1 až 2 týdny po dobu trvání studie. Vzorky krve budou použity pro rutinní laboratorní testy. Budou se také odebírat pravidelné vzorky kostní dřeně pro kontrolu buněk souvisejících s onemocněním před, během a po dokončení této studie.

Pacienti budou ze studie vyřazeni, pokud se onemocnění zhorší nebo se objeví netolerovatelné vedlejší účinky.

Toto je výzkumná studie. Decitabin zatím není schválen Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). V této studii bude léčeno až 133 účastníků. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.