Studie van drie verschillende schema's van lage dosis decitabine bij myelodysplastisch syndroom (MDS)

Behandeling: Methylering is een verandering die optreedt in deoxyribonucleïnezuur (DNA) die een effect heeft op het gengebruik in menselijke cellen. Abnormale methylering komt zeer vaak voor bij leukemieën. Decitabine is een nieuw medicijn dat DNA-methylatie blokkeert.

Voordat de behandeling begint, zullen een lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek (tussen 4-6 eetlepels) en een beenmergonderzoek worden gedaan. Om een ​​beenmergmonster te verzamelen, wordt een deel van het heup- of borstbeen verdoofd met verdoving en wordt een kleine hoeveelheid beenmerg teruggetrokken via een grote naald. Vrouwen die kinderen kunnen krijgen, moeten een negatieve zwangerschapstest in bloed of urine hebben.

Toen deze studie begon, werden de deelnemers willekeurig toegewezen (zoals bij het opgooien van een muntstuk) aan een van de 3 behandelingsgroepen. De toewijzing aan een van de 3 schema's werd aangepast op basis van hoe goed patiënten op de behandeling reageren. Ongeveer 17 patiënten werden toegewezen aan elke groep voor de eerste 50 patiënten.

Deelnemers aan de eerste groep kregen decitabine intraveneus (IV - via een naald in hun ader) gedurende een uur, eenmaal per dag, gedurende 10 dagen. De behandeling werd elke 4 tot 8 weken gegeven, afhankelijk van hoe goed hun bloedtellingen waren hersteld. Deelnemers aan de tweede groep kregen decitabine als een IV-infuus gedurende een uur, eenmaal per dag, gedurende 5 dagen. De behandeling vond elke 4 tot 8 weken plaats. Deelnemers die decitabine via een ader kregen, kregen dezelfde totale dosis per kuur. Deelnemers aan de derde groep kregen gedurende 5 dagen tweemaal daags decitabine via subcutane (SQ) injecties (onderhuidse injecties). Net als bij de eerste en tweede groep werd de behandeling om de 4 tot 8 weken gegeven.

Nadat 65 patiënten waren ingeschreven voor deze studie, werd besloten dat het 5-daagse IV-schema het beste was van de 3 schema's. De studie zal nu worden voortgezet met alle nieuwe patiënten die de 5-daagse IV-behandeling met decitabine krijgen. Als u zich nu inschrijft voor het onderzoek, wordt u in deze behandelgroep geplaatst in plaats van willekeurig toegewezen aan een behandelgroep.

Deelnemers die al in studie zijn en die het 5-daagse SQ-schema of het 10-daagse IV-schema krijgen, krijgen de mogelijkheid om over te stappen op het 5-daagse IV-schema aan het begin van hun volgende behandelingskuur met studiemedicatie, aangezien dit wordt beschouwd als het nieuwe "standaard" schema voor deze specifieke studie.

Als u ervoor kiest om deel te nemen aan dit onderzoek en begint met het ontvangen van de hierboven beschreven onderzoeksbehandeling, zal uw reactie op de behandeling worden gecontroleerd na voltooiing van 8 weken therapie. Als de respons op de behandeling goed is, wordt de behandeling met decitabine voortgezet. De behandeling met decitabine kan worden voortgezet tot 24 kuren, of zolang als het beste wordt geacht om de leukemie onder controle te krijgen.

Tijdens dit onderzoek moet u uw arts bezoeken voor een lichamelijk onderzoek en vitale functies. De frequentie van doktersbezoeken hangt af van uw fysieke conditie, maar is minimaal één keer per maand vereist.

Bloedonderzoek (ongeveer 2 theelepels) zal gedurende de eerste 6-8 weken van de behandeling ongeveer elke week worden uitgevoerd, daarna elke 1 tot 2 weken gedurende de duur van het onderzoek. De bloedmonsters zullen worden gebruikt voor routinematige laboratoriumtests. Er zullen ook periodieke beenmergmonsters worden genomen om cellen die verband houden met de ziekte te controleren vóór, tijdens en na voltooiing van dit onderzoek.

Patiënten worden uit de studie gehaald als de ziekte verergert of als er ondraaglijke bijwerkingen optreden.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Decitabine is nog niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA). In deze studie zullen maximaal 133 deelnemers worden behandeld. Allen zullen worden ingeschreven bij M. D. Anderson.