Tutkimus kolmesta eri aikataulusta pieniannoksista desitabiinia myelodysplastisessa oireyhtymässä (MDS)
Vaiheen II satunnaistettu tutkimus kolmesta eri aikataulusta pieniannoksista desitabiinia (5-AZA-2'-deoksisytidiiniä) myelodysplastisessa oireyhtymässä (MDS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hoito: Metylaatio on muutos, joka tapahtuu deoksiribonukleiinihapossa (DNA), jolla on vaikutusta geenien käyttöön ihmissoluissa. Epänormaali metylaatio on hyvin yleistä leukemioissa. Desitabiini on uusi lääke, joka estää DNA:n metylaation.
Ennen hoidon aloittamista tehdään fyysinen koe, verikokeet (4-6 ruokalusikallista) ja luuydintutkimus. Luuydinnäytteen keräämiseksi lonkka- tai rintaluun alue puututaan anestesialla ja pieni määrä luuydintä vedetään suuren neulan läpi. Naisilla, jotka voivat saada lapsia, on oltava negatiivinen veri- tai virtsaraskaustesti.
Kun tämä tutkimus alkoi, osallistujat jaettiin satunnaisesti (kuten kolikon heitossa) johonkin kolmesta hoitoryhmästä. Määritys johonkin kolmesta aikataulusta muutettiin sen mukaan, kuinka hyvin potilaat reagoivat hoitoon. Noin 17 potilasta määrättiin kuhunkin ryhmään ensimmäisiä 50 potilasta kohti.
Ensimmäisen ryhmän osallistujat saivat desitabiinia suonensisäisesti (IV - neulan kautta laskimoonsa) tunnin ajan kerran päivässä 10 päivän ajan. Hoito annettiin 4–8 viikon välein riippuen siitä, kuinka hyvin heidän verenkuvansa palautuivat. Toisen ryhmän osallistujat saivat desitabiinia suonensisäisenä infuusiona tunnin aikana kerran päivässä 5 päivän ajan. Hoito annettiin 4-8 viikon välein. Osallistujat, jotka saivat desitabiinia suonen kautta, saivat saman kokonaisannoksen kurssia kohden. Kolmannen ryhmän osallistujat saivat desitabiinia ihonalaisilla (SQ) injektioilla (injektiot ihon alle) kahdesti päivässä 5 päivän ajan. Kuten ensimmäisessä ja toisessa ryhmässä, hoito annettiin 4–8 viikon välein.
Kun 65 potilasta oli otettu tähän tutkimukseen, päätettiin, että 5-päiväinen IV-ohjelma oli paras kolmesta aikataulusta. Tutkimus jatkuu nyt kaikilla uusilla potilailla, jotka saavat 5 päivän IV desitabiinihoitoa. Jos olet nyt ilmoittautumassa tutkimukseen, sinut sijoitetaan tähän hoitoryhmään sen sijaan, että sinut määrättäisiin satunnaisesti hoitoryhmään.
Osallistujat, jotka ovat jo opiskelussa ja saavat 5 päivän SQ-aikataulua tai 10 päivän IV-aikataulua, saavat mahdollisuuden vaihtaa 5 päivän IV-ohjelmaan seuraavan huumehoitokurssinsa alussa. koska tätä pidetään uutena "vakioaikatauluna" tässä nimenomaisessa tutkimuksessa.
Jos päätät osallistua tähän tutkimukseen ja alat saada yllä kuvattua tutkimushoitoa, hoitovastesi tarkistetaan 8 viikon hoidon jälkeen. Jos hoitovaste on hyvä, desitabiinihoitoa jatketaan. Desitabiinihoitoa voidaan jatkaa enintään 24 hoitojakson ajan tai niin kauan kuin sen katsotaan olevan paras hallita leukemiaa.
Tämän tutkimuksen aikana sinun tulee käydä lääkärissäsi fyysisen kokeen ja elintoimintojen tarkistamiseksi. Lääkärikäyntien tiheys vaihtelee fyysisen kunnon mukaan, mutta vaaditaan vähintään kerran kuukaudessa.
Verikokeita (noin 2 teelusikallista) tehdään noin joka viikko ensimmäisten 6-8 hoitoviikon aikana, sitten 1-2 viikon välein tutkimuksen ajan. Verinäytteitä käytetään rutiininomaisiin laboratoriotutkimuksiin. Ajoittain otetaan myös luuydinnäytteitä sairauteen liittyvien solujen tarkistamiseksi ennen tämän tutkimuksen päättymistä, sen aikana ja sen jälkeen.
Potilaat poistetaan tutkimuksesta, jos sairaus pahenee tai ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia.
Tämä on tutkiva tutkimus. Desitabiini ei ole vielä elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä. Tässä tutkimuksessa käsitellään jopa 133 osallistujaa. Kaikki ilmoittautuvat M. D. Andersoniin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas - MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- MDS ja 5 % tai enemmän luuydinräjähdyksiä tai IPSS-riski, keskitaso 1-2 tai korkea riski; tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia
- Suorituskyky 0-2 (Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -asteikko); riittävä maksan (bilirubiini < 2 mg/dl) ja munuaisten toiminta (kreatiniini < 2 mg/dl); New York Heart Associationin (NYHA) sydämen tila III-IV poissuljettu.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Ei aikaisempaa intensiivistä yhdistelmäkemoterapiaa tai suuriannoksista ara-C:tä (>/= 1 g/m2 annosta kohti). Aiemmat biologiset hoidot, kohdennetut hoidot ja yhden aineen kemoterapia ovat sallittuja.
- Potilaiden on täytynyt olla poissa kemoterapiasta 2 viikkoa ennen tähän tutkimukseen osallistumista ja toipuneena hoidon toksisista vaikutuksista, ellei ole näyttöä nopeasti etenevästä taudista. Hydroksiurean käyttö potilailla, joilla on nopeasti lisääntyvä sairaus, on sallittua kahden ensimmäisen hoitoviikon ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Imettävät ja raskaana olevat naiset eivät sisälly. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden tulee käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
- Potilaat, joilla on aktiivisia ja hallitsemattomia infektioita
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Desitabiini 10 mg/m2 IV
10 mg/m^2 suonensisäisesti (IV) 1 tunnin ajan päivittäin 10 päivän ajan
|
10 mg/m^2 laskimoon 1 tunnin aikana päivittäin 10 päivän ajan
Muut nimet:
20 mg/m2 suonen kautta (IV) 1 tunnin ajan päivittäin x 5 päivää
Muut nimet:
20 mg/m2 ihonalaisesti (SQ) päivittäin x 5 päivää
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Desitabiini 20 mg/m2 IV
20 mg/m2 IV 1 tunnin ajan päivittäin 5 päivän ajan
|
10 mg/m^2 laskimoon 1 tunnin aikana päivittäin 10 päivän ajan
Muut nimet:
20 mg/m2 suonen kautta (IV) 1 tunnin ajan päivittäin x 5 päivää
Muut nimet:
20 mg/m2 ihonalaisesti (SQ) päivittäin x 5 päivää
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Desitabiini 20 mg/m2 SQ
20 mg/m2 ihonalaisesti (SQ) päivittäin 5 päivän ajan
|
10 mg/m^2 laskimoon 1 tunnin aikana päivittäin 10 päivän ajan
Muut nimet:
20 mg/m2 suonen kautta (IV) 1 tunnin ajan päivittäin x 5 päivää
Muut nimet:
20 mg/m2 ihonalaisesti (SQ) päivittäin x 5 päivää
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien vastaukset
Aikaikkuna: Hoitovaste 8 viikon hoidon jälkeen
|
Objektiiviset vastaukset kansainvälisen työryhmän kriteereiden mukaan: 'Täydellinen vaste' (CR) määritellään ääreisveren ja luuytimen normalisoitumiseksi <5 % luuydinblastilla, perifeerisen veren granulosyyttimäärällä > (1,0 x 109/l ja verihiutaleiden määrällä) > 100 x 109/l); "Muu vaste", mukaan lukien edellä määritelty osittainen remissio (PR), paitsi 6–15 %:n luuydinblastien esiintyminen tai 50 %:n väheneminen, jos <15 % hoidon alussa yhdistettynä osallistujiin, jotka täyttävät kaikki CR:n kriteerit verihiutaleita lukuun ottamatta palautuminen > 100 x 109/L; ja "Ei vastausta".
|
Hoitovaste 8 viikon hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Hagop M Kantarjian, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Precancerous tilat
- Myelodysplastiset-myeloproliferatiiviset sairaudet
- Leukemia
- Leukemia, myeloidi
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Preleukemia
- Leukemia, myelomonosyyttinen, krooninen
- Leukemia, myelomonosyyttinen, nuoriso
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Desitabiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- ID03-0180
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .