Badanie trzech różnych schematów podawania decytabiny w małej dawce w zespole mielodysplastycznym (MDS)

Leczenie: Metylacja to zmiana zachodząca w kwasie dezoksyrybonukleinowym (DNA), która ma wpływ na wykorzystanie genów w ludzkich komórkach. Nieprawidłowa metylacja jest bardzo powszechna w białaczkach. Decytabina to nowy lek blokujący metylację DNA.

Przed rozpoczęciem leczenia zostanie przeprowadzone badanie fizykalne, badania krwi (między 4-6 łyżkami stołowymi) oraz badanie szpiku kostnego. Aby pobrać próbkę szpiku kostnego, obszar kości biodrowej lub klatki piersiowej jest znieczulany środkiem znieczulającym, a niewielka ilość szpiku kostnego jest pobierana przez dużą igłę. Kobiety zdolne do posiadania dzieci muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z krwi lub moczu.

Kiedy badanie się rozpoczęło, uczestnicy zostali losowo przydzieleni (jak w przypadku rzutu monetą) do jednej z 3 grup terapeutycznych. Przypisanie do jednego z 3 schematów zostało dostosowane w zależności od tego, jak dobrze pacjenci reagują na leczenie. Około 17 pacjentów zostało przydzielonych do każdej grupy dla pierwszych 50 pacjentów.

Uczestnicy pierwszej grupy otrzymywali decytabinę dożylnie (IV - przez igłę w żyle) przez godzinę, raz dziennie, przez 10 dni. Leczenie podawano co 4 do 8 tygodni, w zależności od tego, jak dobrze poprawiły się wyniki morfologii krwi. Uczestnicy drugiej grupy otrzymywali decytabinę we wlewie dożylnym przez godzinę, raz dziennie, przez 5 dni. Leczenie podawano co 4 do 8 tygodni. Uczestnicy, którzy otrzymali decytabinę dożylnie, otrzymali taką samą całkowitą dawkę na kurs. Uczestnicy trzeciej grupy otrzymywali decytabinę we wstrzyknięciach podskórnych (SQ) dwa razy dziennie przez 5 dni. Podobnie jak w pierwszej i drugiej grupie leczenie podawano co 4 do 8 tygodni.

Po włączeniu 65 pacjentów do tego badania zdecydowano, że 5-dniowy schemat dożylny był najlepszym z 3 schematów. Badanie będzie teraz kontynuowane ze wszystkimi nowymi pacjentami otrzymującymi 5-dniowe leczenie decytabiną dożylnie. Jeśli teraz zapisujesz się do badania, zostaniesz umieszczony w tej grupie terapeutycznej, zamiast losowo przydzielonego do grupy terapeutycznej.

Uczestnicy, którzy już biorą udział w badaniu i otrzymują 5-dniowy schemat SQ lub 10-dniowy schemat IV, otrzymają możliwość zmiany na 5-dniowy schemat IV na początku kolejnego kursu leczenia badanym lekiem, ponieważ jest to uważane za nowy „standardowy” harmonogram tego konkretnego badania.

Jeśli zdecydujesz się wziąć udział w tym badaniu i rozpocząć leczenie opisane powyżej, Twoja odpowiedź na leczenie zostanie sprawdzona po ukończeniu 8 tygodni terapii. Jeśli odpowiedź na leczenie jest dobra, leczenie decytabiną będzie kontynuowane. Leczenie decytabiną można kontynuować do 24 kursów lub tak długo, jak uzna się to za najlepsze do kontrolowania białaczki.

Podczas tego badania będziesz musiał odwiedzić swojego lekarza w celu wykonania badania fizykalnego i oznak życiowych. Częstotliwość wizyt u lekarza będzie się różnić w zależności od stanu fizycznego, ale będą wymagane przynajmniej raz w miesiącu.

Badania krwi (około 2 łyżeczki) będą wykonywane mniej więcej co tydzień przez pierwsze 6-8 tygodni leczenia, a następnie co 1 do 2 tygodni przez cały czas trwania badania. Próbki krwi zostaną wykorzystane do rutynowych badań laboratoryjnych. Okresowo pobierane będą próbki szpiku kostnego w celu sprawdzenia komórek związanych z chorobą przed, w trakcie i po zakończeniu tego badania.

Pacjenci zostaną wycofani z badania, jeśli choroba się pogorszy lub wystąpią nie do zniesienia skutki uboczne.

To jest badanie eksperymentalne. Decytabina nie została jeszcze zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA). W tym badaniu zostanie poddanych leczeniu do 133 uczestników. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.