Studio di tre diversi programmi di decitabina a basso dosaggio nella sindrome mielodisplastica (MDS)

Trattamento: la metilazione è un cambiamento che si verifica nell'acido desossiribonucleico (DNA) che ha un effetto sull'utilizzo dei geni nelle cellule umane. La metilazione anomala è molto comune nelle leucemie. La decitabina è un nuovo farmaco che blocca la metilazione del DNA.

Prima dell'inizio del trattamento, verranno eseguiti un esame fisico, esami del sangue (tra 4-6 cucchiai) e uno studio del midollo osseo. Per raccogliere un campione di midollo osseo, un'area dell'osso dell'anca o del torace viene intorpidita con anestetico e una piccola quantità di midollo osseo viene prelevata attraverso un grosso ago. Le donne in grado di avere figli devono avere un test di gravidanza del sangue o delle urine negativo.

Quando è iniziato questo studio, i partecipanti sono stati assegnati in modo casuale (come nel lancio di una moneta) a uno dei 3 gruppi di trattamento. L'assegnazione a uno dei 3 programmi è stata aggiustata in base a quanto bene i pazienti rispondono al trattamento. Circa 17 pazienti sono stati assegnati a ciascun gruppo per i primi 50 pazienti.

I partecipanti al primo gruppo hanno ricevuto decitabina per via endovenosa (IV - attraverso un ago in vena) per un'ora, una volta al giorno, per 10 giorni. Il trattamento veniva somministrato ogni 4-8 settimane a seconda di quanto bene si riprendeva la conta ematica. I partecipanti al secondo gruppo hanno ricevuto decitabina come infusione endovenosa per un'ora, una volta al giorno, per 5 giorni. Il trattamento è stato somministrato ogni 4-8 settimane. I partecipanti che hanno ricevuto decitabina per vena hanno ricevuto la stessa dose totale per ciclo. I partecipanti al terzo gruppo hanno ricevuto decitabina mediante iniezioni sottocutanee (SQ) (iniezioni somministrate sotto la pelle) due volte al giorno per 5 giorni. Come nel primo e nel secondo gruppo, il trattamento veniva somministrato ogni 4-8 settimane.

Dopo che 65 pazienti sono stati arruolati in questo studio, è stato deciso che la schedula IV di 5 giorni fosse la migliore delle 3 schedulazioni. Lo studio continuerà ora con tutti i nuovi pazienti che riceveranno il trattamento con decitabina IV di 5 giorni. Se ti stai iscrivendo ora allo studio, verrai inserito in questo gruppo di trattamento, invece di essere assegnato in modo casuale a un gruppo di trattamento.

I partecipanti che sono già in studio e che stanno ricevendo il programma SQ di 5 giorni o il programma IV di 10 giorni, avranno la possibilità di passare al programma IV di 5 giorni all'inizio del loro prossimo ciclo di trattamento del farmaco oggetto dello studio, poiché questo è considerato il nuovo programma "standard" su questo particolare studio.

Se scegli di prendere parte a questo studio e inizi a ricevere il trattamento in studio sopra descritto, la tua risposta al trattamento verrà verificata dopo aver completato 8 settimane di terapia. Se la risposta al trattamento è buona, il trattamento con decitabina continuerà. Il trattamento con decitabina può essere continuato fino a 24 cicli o fino a quando si ritiene che sia meglio controllare la leucemia.

Durante questo studio, dovrai visitare il tuo medico per un esame fisico e segni vitali. La frequenza delle visite mediche varierà a seconda delle tue condizioni fisiche, ma sarà richiesta almeno una volta al mese.

Gli esami del sangue (circa 2 cucchiaini da tè) verranno eseguiti circa ogni settimana durante le prime 6-8 settimane di trattamento, quindi ogni 1 o 2 settimane per la durata dello studio. I campioni di sangue verranno utilizzati per i test di laboratorio di routine. Verranno inoltre prelevati periodicamente campioni di midollo osseo per controllare le cellule correlate alla malattia prima, durante e dopo il completamento di questo studio.

I pazienti verranno tolti dallo studio se la malattia peggiora o si verificano effetti collaterali intollerabili.

Questo è uno studio investigativo. La decitabina non è ancora stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA). In questo studio saranno trattati fino a 133 partecipanti. Tutti saranno iscritti a M. D. Anderson.