骨髄増殖性疾患、MS、AML、または CML 患者の治療における全身照射、フルダラビン、およびアレムツズマブとその後の幹細胞移植 (MPDMDSBMT)

患者は、骨髄異形成症候群（MDS）、骨髄増殖性疾患（MPD）、急性骨髄性白血病（AML）、慢性骨髄性白血病（CML）などの悪性血液疾患を患っているため、この研究への参加を求められています。 私たちは、患者が同種異系（自分以外のドナーからの細胞を意味する）幹細胞移植から利益を得ることができると考えています. ドナーは、患者にぴったりだと思われる家族または血縁関係のない人です。 幹細胞は、骨髄（骨の真ん中を満たす海綿状の物質）で作られる細胞です。 幹細胞が成長するにつれて、必要なさまざまな種類の血液細胞に変化します。 これには、体の周りに酸素を運ぶ赤血球、感染症と戦うのに役立つ白血球、出血の予防と停止に役立つ血小板が含まれます. 通常、患者は幹細胞移植の前に高用量の化学療法を受けます。 高用量の化学療法は骨髄を破壊します。 次に、患者の不健康な細胞を置き換えるために、ドナーからの健康な幹細胞が与えられます。 しかし、患者の病気に伴う合併症のために、生命を脅かす副作用が発生するリスクが高くなります。 これらには、肺、肝臓、腎臓、心臓などの臓器への深刻な損傷が含まれます。 また、細菌、真菌、ウイルス感染のリスクも高くなります。 もう 1 つの大きな問題は、ドナーの幹細胞 (移植片とも呼ばれます) が、患者の細胞 (宿主細胞) が同じではないことを発見した場合です。 ドナー細胞は宿主細胞を破壊しようとするかもしれません。 リスクの高い細胞は、皮膚、肝臓、腸の細胞です。 これは移植片対宿主病（GVHD）と呼ばれ、致命的な場合があります。

最近、医師は、患者が移植を受ける前に毒性の少ない化学療法を使用できるようになりました。 この毒性の低い治療法は、上記の治療に関連する問題の一部を軽減するのに役立ちます. 患者は、このアプローチを使用する調査研究に参加するよう求められています。 この低用量治療の主なリスクの 1 つは、患者の体がドナー細胞を拒絶する可能性があることです。 これを移植片拒絶といいます。 この研究は、この低用量治療が安全で効果的かどうかを確認するために設計されています.

この治療計画では、CAMPATH 1H (抗体と呼ばれる特別なタンパク質) を低用量の化学療法レジメンに追加します。 化学療法の後、患者は同種異系（ドナーからの細胞）幹細胞移植を受けます。 CAMPATH 1H を移植薬に追加すると、疾患の治療に役立つ可能性があります。 CAMPATH 1H は、GVHD などの生命を脅かす治療関連の副作用を軽減する可能性があります。 CAMPATH 1H は体内で長時間活性を維持するため、GVHD を予防するために長く働く可能性があります。 CAMPATH 1H は、感染症と闘う白血球の一種であるリンパ球を破壊し、移植片の拒絶反応を防ぎます。

私たちは、患者の移植前の低用量化学療法に CAMPATH 1H を追加することで、同種造血幹細胞移植の副作用が減少し、血液障害のある患者に治癒的治療が提供されるかどうかを確認したいと考えています。