Helkroppsbestråling, Fludarabin og Alemtuzumab etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved behandling av pasienter med myeloproliferativ lidelse, MS, AML eller KML (MPDMDSBMT)

Pasienter blir bedt om å delta i denne studien fordi de har en ondartet blodsykdom som myelodysplastisk syndrom (MDS), myeloproliferativ lidelse (MPD), akutt myelogen leukemi (AML) eller kronisk myelogen leukemi (KML). Vi føler at pasienter kan ha nytte av en allogen stamcelletransplantasjon (som betyr at cellene kommer fra en annen donor enn dem selv). Donoren vil være et familiemedlem eller en ubeslektet person som oppleves som en god match for pasienten. Stamceller er celler som lages i benmargen (svampaktig materiale som fyller midten av beina). Når stamcellene vokser, endres de til forskjellige typer blodceller som de trenger. Dette inkluderer røde blodceller som frakter oksygen rundt i kroppen, hvite blodceller som hjelper til med å bekjempe infeksjoner, og blodplater som bidrar til å forhindre og stoppe blødninger. Vanligvis gis pasienter høye doser kjemoterapi før en stamcelletransplantasjon. Høye doser cellegift ødelegger benmargen. Deretter gis sunne stamceller fra en donor for å erstatte pasientens usunne celler. På grunn av komplikasjoner med pasientens sykdom har de imidlertid høy risiko for å få livstruende bivirkninger. Disse inkluderer alvorlig skade på organer som lunge, lever, nyre og hjerte. Det er også økt risiko for bakterielle, sopp- og virusinfeksjoner. Det andre store problemet er når en donors stamceller (også kalt graft) finner ut at pasientens celler (vertscellene) ikke er de samme. Donorcellene kan prøve å ødelegge vertens celler. Cellene med høy risiko er cellene i huden, leveren og tarmene. Dette kalles graft versus host disease (GVHD), og det kan være dødelig.

Nylig har leger vært i stand til å bruke mindre giftige cellegiftbehandlinger før pasienter får transplantasjoner. Denne mindre toksiske behandlingen bidrar til å redusere noen av de behandlingsrelaterte problemene nevnt ovenfor. Pasienter blir bedt om å være involvert i en forskningsstudie som bruker denne tilnærmingen. En stor risiko ved denne lavdosebehandlingen er at pasientens kropp kan avvise donorcellene. Dette kalles graftavvisning. Denne studien er designet for å se om denne lavdosebehandlingen er trygg og effektiv.

Denne behandlingsplanen legger CAMPATH 1H (et spesielt protein kalt et antistoff) til et lavdose-kjemoterapiregime. Etter cellegift vil pasienten få en allogen (celler kommer fra en donor) stamcelletransplantasjon. Tilsetning av CAMPATH 1H til transplantasjonsmedisinene kan hjelpe til med å behandle sykdommen. CAMPATH 1H kan redusere livstruende og behandlingsrelaterte bivirkninger som GVHD. CAMPATH 1H forblir aktiv i kroppen i lang tid, noe som betyr at den kan virke lenger for å forhindre GVHD. CAMPATH 1H ødelegger lymfocytter, en type hvite celler som hjelper til med å bekjempe infeksjoner, og dette bidrar til å forhindre transplantatavstøtning.

Vi ønsker å se om tillegg av CAMPATH 1H til pasientens lavdose-kjemoterapi før transplantasjon vil redusere bivirkningene fra en allogen stamcelletransplantasjon, samtidig som den gir en kurativ behandling for pasienter med blodsykdommer.