- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00069992
Totale lichaamsbestraling, fludarabine en alemtuzumab gevolgd door stamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met myeloproliferatieve stoornis, MS, AML of CML (MPDMDSBMT)
Veiligheid en werkzaamheid van submyeloablatieve allogene stamceltransplantatie voor patiënten met myeloproliferatieve stoornis (MPD), myelodysplastisch syndroom (MDS), acute myeloïde leukemie (AML) of chronische myeloïde leukemie
Patiënten wordt gevraagd om deel te nemen aan deze studie omdat ze een kwaadaardige bloedziekte hebben zoals Myelodysplastisch Syndroom (MDS), Myeloproliferatieve Aandoening (MPD), Acute Myelogene Leukemie (AML) of Chronische Myeloïde Leukemie (CML). We zijn van mening dat patiënten baat kunnen hebben bij een allogene stamceltransplantatie (wat betekent dat de cellen van een andere donor komen dan zijzelf). De donor zou een familielid of een niet-verwante persoon zijn die als een goede match voor de patiënt wordt beschouwd. Stamcellen zijn cellen die worden gemaakt in het beenmerg (sponsachtig materiaal dat het midden van de botten vult). Naarmate de stamcellen groeien, veranderen ze in verschillende soorten bloedcellen die ze nodig hebben. Dit omvat rode bloedcellen die zuurstof door het lichaam transporteren, witte bloedcellen die infecties helpen bestrijden en bloedplaatjes die bloedingen helpen voorkomen en stoppen. Meestal krijgen patiënten voorafgaand aan een stamceltransplantatie hoge doses chemotherapie. Hoge doses chemo vernietigen het beenmerg. Gezonde stamcellen van een donor worden dan gegeven ter vervanging van de ongezonde cellen van de patiënt. Vanwege complicaties met de ziekte van de patiënt lopen ze echter een hoog risico op levensbedreigende bijwerkingen. Deze omvatten ernstige schade aan organen zoals de longen, lever, nieren en het hart. Er is ook een verhoogd risico op bacteriële, schimmel- en virale infecties. Het andere grote probleem is wanneer de stamcellen van een donor (ook wel het transplantaat genoemd) ontdekken dat de cellen van de patiënt (de gastheercellen) niet hetzelfde zijn. De donorcellen kunnen proberen de cellen van de gastheer te vernietigen. De cellen met een hoog risico zijn die van de huid, lever en darmen. Dit wordt graft-versus-hostziekte (GVHD) genoemd en kan dodelijk zijn.
Onlangs hebben artsen minder toxische chemotherapiebehandelingen kunnen gebruiken voordat patiënten hun transplantaties krijgen. Deze minder toxische behandeling helpt bij het verminderen van enkele van de hierboven genoemde behandelingsgerelateerde problemen. Patiënten wordt gevraagd deel te nemen aan een onderzoek dat deze aanpak gebruikt. Een groot risico van deze behandeling met een lage dosis is dat het lichaam van de patiënt de donorcellen afstoot. Dit wordt transplantaatafstoting genoemd. Deze studie is opgezet om te zien of deze behandeling met een lage dosis veilig en effectief is.
Dit behandelplan voegt CAMPATH 1H (een speciaal eiwit dat een antilichaam wordt genoemd) toe aan een lage dosis chemotherapie. Na de chemo krijgt de patiënt een allogene (cellen komen van een donor) stamceltransplantatie. Het toevoegen van CAMPATH 1H aan de transplantatiegeneesmiddelen kan helpen bij de behandeling van de ziekte. CAMPATH 1H kan levensbedreigende en behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals GVHD verminderen. CAMPATH 1H blijft lang actief in het lichaam, wat betekent dat het langer kan werken om GVHD te voorkomen. CAMPATH 1H vernietigt lymfocyten, een soort witte bloedcellen die infecties helpen bestrijden, en dit helpt afstoting van transplantaten te voorkomen.
We willen zien of de toevoeging van CAMPATH 1H aan de lage dosis chemotherapie van de patiënt vóór de transplantatie de bijwerkingen van een allogene stamceltransplantatie zal verminderen, terwijl het een curatieve behandeling biedt voor patiënten met bloedaandoeningen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
We verwachten dat de deelname van de patiënt aan deze studie ongeveer 18 maanden tot 2 jaar zal duren.
Voordat de behandeling begint, zullen ze worden geëvalueerd om te bevestigen dat ze voldoen aan de vereisten van deze studie. De evaluatie omvat HIV-testen, HIV (Human Immunodeficiency Virus) is het virus dat het Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS) veroorzaakt. Als de patiënt hiv-positief is, kunnen ze niet volgens dit protocol worden behandeld.
De patiënt heeft een centrale lijn nodig. Dit is een dunne plastic katheter of buis die tijdens de operatie in een van de grote aderen in de borst of nek wordt geplaatst. Centrale lijnen worden gebruikt om medicijnen IV (intraveneus, via een ader) toe te dienen of om bloedmonsters te nemen zonder frequente naaldprikken te moeten doorstaan.
Na opname in het ziekenhuis krijgt de patiënt:
Dag -6: een enkele dosis totale lichaamsbestraling
Dag -5 tot Dag -2 Chemotherapie: Fludarabine plus Campath 1H via een katheter ingebracht in een ader (IV)
Dag -2: FK506 intraveneus toegediend gedurende een periode van 24 uur totdat de patiënt medicatie via de mond kan innemen. Als ze orale medicatie kunnen innemen, zullen ze deze medicatie elke 12 uur via de mond innemen.
Dag -1 : een rustdag
Dag 0: de stamceltransplantatie (infuus) wordt gegeven
Dag +7: G-CSF wordt toegediend via subcutane injectie totdat uw aantal witte bloedcellen (granulocyten) groter is dan 1000/ul.
Na transplantatie worden ze als volgt beoordeeld. Routine anamnese, lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek en radiologische onderzoeken zullen worden gedaan als dat nodig is voor klinische zorg. Beenmergaspiraat en biopsie worden uitgevoerd op of rond dag 30, 60 en 100, 180 en vervolgens jaarlijks en indien nodig.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
INSLUITINGSCRITERIA:
- Myelodysplastisch syndroom met IPSS-score > 0. (Bijlage B) Or
Myeloproliferatieve aandoeningen
- Primaire myelofibrose met Lile-score van 1 of 2 (bijlage C)
- Polycythaemia Vera of essentiële trombocytemie getransformeerd naar AML of myelofibrose en PV "gebruikte fase" of
- Acute myeloïde leukemie of
- Chronische myelogene leukemie
- Beschikbare gezonde donor zonder enige contra-indicatie voor donatie. 5/6 of 6/6 verwante donor of 5/6 of 6/6 niet-verwante donor (moleculaire typering voor DRB1)
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding of wil geen voorbehoedsmiddelen gebruiken.
- Hiv-positieve patiënt
- Ongecontroleerde intercurrente infectie
- Instabiele angina pectoris en niet-gecompenseerd congestief hartfalen (Zubrod van 3 of hoger)
- Ernstige chronische longziekte die zuurstof vereist (Zubrod van 3 of hoger)
- Hemodialyse afhankelijk.
- Actieve hepatitis of cirrose met totaal bilirubine, SGOT en SGPT groter dan 3 x normaal.
- Gelijktijdige maligniteit van vaste organen niet in remissie, behalve prostaatkanker in stadium 0 of A.
- Instabiele cerebrale vasculaire ziekte of recente hemorragische beroerte (minder dan 6 maanden)
- Actieve CZS-ziekte door hematologische aandoening.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Submyeloablatieve allogene stamceltransplantatie
Totale lichaamsbestraling Fludarabine Campath 1H
|
Totale lichaamsbestraling van 450cGy als een enkele dosis, dag -6
Andere namen:
Fludarabine 30 mg/m2 Dag -5 tot -2
Andere namen:
Campath 1H-dosering volgens institutionele SOP's Dag -5 tot -2
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dag 100 Sterfte zonder terugval,
Tijdsspanne: 100 dagen
|
Veiligheid en haalbaarheid van submyeloablatieve conditionering als voorbereidend regime voor bloedstamceltransplantatie
|
100 dagen
|
|
Dag 100 transplantaatafstoting
Tijdsspanne: 100 dagen
|
Veiligheid en haalbaarheid van submyeloablatieve conditionering als voorbereidend regime voor bloedstamceltransplantatie
|
100 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
1 jaar ziektevrije overleving
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Volledige kwijtschelding na 100 dagen
Tijdsspanne: 100 dagen
|
100 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: George Carrum, MD, Baylor College of Medicine
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- primaire myelofibrose
- de novo myelodysplastische syndromen
- eerder behandelde myelodysplastische syndromen
- secundaire myelodysplastische syndromen
- volwassen acute myeloïde leukemie met 11q23 (MLL) afwijkingen
- volwassen acute myeloïde leukemie met inv(16)(p13;q22)
- volwassen acute myeloïde leukemie met t(15;17)(q22;q12)
- volwassen acute myeloïde leukemie met t(16;16)(p13;q22)
- volwassen acute myeloïde leukemie met t(8;21)(q22;q22)
- myelodysplastische syndromen bij kinderen
- polycytemie Vera
- essentiële trombocytose
- Chronische myelogene leukemie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Ziekte
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Voorstadia van kanker
- Syndroom
- Myelodysplastische syndromen
- Leukemie
- Preleukemie
- Myeloproliferatieve aandoeningen
- Antineoplastische middelen
- Antineoplastische middelen, immunologisch
- Fludarabine
- Alemtuzumab
Andere studie-ID-nummers
- H-10857-MPDMDSBMT
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .