Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Totale lichaamsbestraling, fludarabine en alemtuzumab gevolgd door stamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met myeloproliferatieve stoornis, MS, AML of CML (MPDMDSBMT)

5 oktober 2012 bijgewerkt door: George Carrum, Baylor College of Medicine

Veiligheid en werkzaamheid van submyeloablatieve allogene stamceltransplantatie voor patiënten met myeloproliferatieve stoornis (MPD), myelodysplastisch syndroom (MDS), acute myeloïde leukemie (AML) of chronische myeloïde leukemie

Patiënten wordt gevraagd om deel te nemen aan deze studie omdat ze een kwaadaardige bloedziekte hebben zoals Myelodysplastisch Syndroom (MDS), Myeloproliferatieve Aandoening (MPD), Acute Myelogene Leukemie (AML) of Chronische Myeloïde Leukemie (CML). We zijn van mening dat patiënten baat kunnen hebben bij een allogene stamceltransplantatie (wat betekent dat de cellen van een andere donor komen dan zijzelf). De donor zou een familielid of een niet-verwante persoon zijn die als een goede match voor de patiënt wordt beschouwd. Stamcellen zijn cellen die worden gemaakt in het beenmerg (sponsachtig materiaal dat het midden van de botten vult). Naarmate de stamcellen groeien, veranderen ze in verschillende soorten bloedcellen die ze nodig hebben. Dit omvat rode bloedcellen die zuurstof door het lichaam transporteren, witte bloedcellen die infecties helpen bestrijden en bloedplaatjes die bloedingen helpen voorkomen en stoppen. Meestal krijgen patiënten voorafgaand aan een stamceltransplantatie hoge doses chemotherapie. Hoge doses chemo vernietigen het beenmerg. Gezonde stamcellen van een donor worden dan gegeven ter vervanging van de ongezonde cellen van de patiënt. Vanwege complicaties met de ziekte van de patiënt lopen ze echter een hoog risico op levensbedreigende bijwerkingen. Deze omvatten ernstige schade aan organen zoals de longen, lever, nieren en het hart. Er is ook een verhoogd risico op bacteriële, schimmel- en virale infecties. Het andere grote probleem is wanneer de stamcellen van een donor (ook wel het transplantaat genoemd) ontdekken dat de cellen van de patiënt (de gastheercellen) niet hetzelfde zijn. De donorcellen kunnen proberen de cellen van de gastheer te vernietigen. De cellen met een hoog risico zijn die van de huid, lever en darmen. Dit wordt graft-versus-hostziekte (GVHD) genoemd en kan dodelijk zijn.

Onlangs hebben artsen minder toxische chemotherapiebehandelingen kunnen gebruiken voordat patiënten hun transplantaties krijgen. Deze minder toxische behandeling helpt bij het verminderen van enkele van de hierboven genoemde behandelingsgerelateerde problemen. Patiënten wordt gevraagd deel te nemen aan een onderzoek dat deze aanpak gebruikt. Een groot risico van deze behandeling met een lage dosis is dat het lichaam van de patiënt de donorcellen afstoot. Dit wordt transplantaatafstoting genoemd. Deze studie is opgezet om te zien of deze behandeling met een lage dosis veilig en effectief is.

Dit behandelplan voegt CAMPATH 1H (een speciaal eiwit dat een antilichaam wordt genoemd) toe aan een lage dosis chemotherapie. Na de chemo krijgt de patiënt een allogene (cellen komen van een donor) stamceltransplantatie. Het toevoegen van CAMPATH 1H aan de transplantatiegeneesmiddelen kan helpen bij de behandeling van de ziekte. CAMPATH 1H kan levensbedreigende en behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals GVHD verminderen. CAMPATH 1H blijft lang actief in het lichaam, wat betekent dat het langer kan werken om GVHD te voorkomen. CAMPATH 1H vernietigt lymfocyten, een soort witte bloedcellen die infecties helpen bestrijden, en dit helpt afstoting van transplantaten te voorkomen.

We willen zien of de toevoeging van CAMPATH 1H aan de lage dosis chemotherapie van de patiënt vóór de transplantatie de bijwerkingen van een allogene stamceltransplantatie zal verminderen, terwijl het een curatieve behandeling biedt voor patiënten met bloedaandoeningen.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

We verwachten dat de deelname van de patiënt aan deze studie ongeveer 18 maanden tot 2 jaar zal duren.

Voordat de behandeling begint, zullen ze worden geëvalueerd om te bevestigen dat ze voldoen aan de vereisten van deze studie. De evaluatie omvat HIV-testen, HIV (Human Immunodeficiency Virus) is het virus dat het Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS) veroorzaakt. Als de patiënt hiv-positief is, kunnen ze niet volgens dit protocol worden behandeld.

De patiënt heeft een centrale lijn nodig. Dit is een dunne plastic katheter of buis die tijdens de operatie in een van de grote aderen in de borst of nek wordt geplaatst. Centrale lijnen worden gebruikt om medicijnen IV (intraveneus, via een ader) toe te dienen of om bloedmonsters te nemen zonder frequente naaldprikken te moeten doorstaan.

Na opname in het ziekenhuis krijgt de patiënt:

Dag -6: een enkele dosis totale lichaamsbestraling

Dag -5 tot Dag -2 Chemotherapie: Fludarabine plus Campath 1H via een katheter ingebracht in een ader (IV)

Dag -2: FK506 intraveneus toegediend gedurende een periode van 24 uur totdat de patiënt medicatie via de mond kan innemen. Als ze orale medicatie kunnen innemen, zullen ze deze medicatie elke 12 uur via de mond innemen.

Dag -1 : een rustdag

Dag 0: de stamceltransplantatie (infuus) wordt gegeven

Dag +7: G-CSF wordt toegediend via subcutane injectie totdat uw aantal witte bloedcellen (granulocyten) groter is dan 1000/ul.

Na transplantatie worden ze als volgt beoordeeld. Routine anamnese, lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek en radiologische onderzoeken zullen worden gedaan als dat nodig is voor klinische zorg. Beenmergaspiraat en biopsie worden uitgevoerd op of rond dag 30, 60 en 100, 180 en vervolgens jaarlijks en indien nodig.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA:

  • Myelodysplastisch syndroom met IPSS-score > 0. (Bijlage B) Or
  • Myeloproliferatieve aandoeningen

    • Primaire myelofibrose met Lile-score van 1 of 2 (bijlage C)
    • Polycythaemia Vera of essentiële trombocytemie getransformeerd naar AML of myelofibrose en PV "gebruikte fase" of
  • Acute myeloïde leukemie of
  • Chronische myelogene leukemie
  • Beschikbare gezonde donor zonder enige contra-indicatie voor donatie. 5/6 of 6/6 verwante donor of 5/6 of 6/6 niet-verwante donor (moleculaire typering voor DRB1)
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven

UITSLUITINGSCRITERIA:

  • Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding of wil geen voorbehoedsmiddelen gebruiken.
  • Hiv-positieve patiënt
  • Ongecontroleerde intercurrente infectie
  • Instabiele angina pectoris en niet-gecompenseerd congestief hartfalen (Zubrod van 3 of hoger)
  • Ernstige chronische longziekte die zuurstof vereist (Zubrod van 3 of hoger)
  • Hemodialyse afhankelijk.
  • Actieve hepatitis of cirrose met totaal bilirubine, SGOT en SGPT groter dan 3 x normaal.
  • Gelijktijdige maligniteit van vaste organen niet in remissie, behalve prostaatkanker in stadium 0 of A.
  • Instabiele cerebrale vasculaire ziekte of recente hemorragische beroerte (minder dan 6 maanden)
  • Actieve CZS-ziekte door hematologische aandoening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Submyeloablatieve allogene stamceltransplantatie
Totale lichaamsbestraling Fludarabine Campath 1H
Totale lichaamsbestraling van 450cGy als een enkele dosis, dag -6
Andere namen:
  • TBI
Fludarabine 30 mg/m2 Dag -5 tot -2
Andere namen:
  • Fludara
Campath 1H-dosering volgens institutionele SOP's Dag -5 tot -2
Andere namen:
  • Alemtuzumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dag 100 Sterfte zonder terugval,
Tijdsspanne: 100 dagen
Veiligheid en haalbaarheid van submyeloablatieve conditionering als voorbereidend regime voor bloedstamceltransplantatie
100 dagen
Dag 100 transplantaatafstoting
Tijdsspanne: 100 dagen
Veiligheid en haalbaarheid van submyeloablatieve conditionering als voorbereidend regime voor bloedstamceltransplantatie
100 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
1 jaar ziektevrije overleving
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Volledige kwijtschelding na 100 dagen
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: George Carrum, MD, Baylor College of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2001

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 oktober 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

7 oktober 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 oktober 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 oktober 2012

Laatst geverifieerd

1 oktober 2012

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren