Ganzkörperbestrahlung, Fludarabin und Alemtuzumab, gefolgt von einer Stammzelltransplantation bei der Behandlung von Patienten mit myeloproliferativer Erkrankung, MS, AML oder CML (MPDMDSBMT)

Die Patienten werden gebeten, an dieser Studie teilzunehmen, weil sie an einer bösartigen Bluterkrankung wie dem myelodysplastischen Syndrom (MDS), der myeloproliferativen Erkrankung (MPD), der akuten myeloischen Leukämie (AML) oder der chronischen myeloischen Leukämie (CML) leiden. Wir glauben, dass Patienten von einer allogenen Stammzelltransplantation (d. h. die Zellen stammen von einem anderen Spender als ihnen selbst) profitieren könnten. Der Spender wäre ein Familienmitglied oder eine nicht verwandte Person, von der angenommen wird, dass sie gut zum Patienten passt. Stammzellen sind Zellen, die im Knochenmark gebildet werden (schwammartiges Material, das die Mitte der Knochen ausfüllt). Wenn die Stammzellen wachsen, verwandeln sie sich in verschiedene Arten von Blutzellen, die sie brauchen. Dazu gehören rote Blutkörperchen, die Sauerstoff durch den Körper transportieren, weiße Blutkörperchen, die bei der Bekämpfung von Infektionen helfen, und Blutplättchen, die helfen, Blutungen zu verhindern und zu stoppen. Normalerweise erhalten Patienten vor einer Stammzelltransplantation eine hochdosierte Chemotherapie. Hohe Dosen Chemo zerstören das Knochenmark. Gesunde Stammzellen eines Spenders werden dann gegeben, um die ungesunden Zellen des Patienten zu ersetzen. Aufgrund von Komplikationen mit der Erkrankung des Patienten besteht jedoch ein hohes Risiko für lebensbedrohliche Nebenwirkungen. Dazu gehören schwere Schäden an Organen wie Lunge, Leber, Niere und Herz. Es besteht auch ein erhöhtes Risiko für Bakterien-, Pilz- und Virusinfektionen. Das andere große Problem ist, wenn die Stammzellen eines Spenders (auch als Transplantat bezeichnet) feststellen, dass die Zellen des Patienten (die Wirtszellen) nicht identisch sind. Die Spenderzellen können versuchen, die Zellen des Wirts zu zerstören. Besonders gefährdet sind Zellen der Haut, der Leber und des Darms. Dies wird als Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bezeichnet und kann tödlich sein.

Kürzlich konnten Ärzte weniger toxische Chemotherapiebehandlungen anwenden, bevor Patienten ihre Transplantate erhielten. Diese weniger toxische Behandlung trägt dazu bei, einige der oben erwähnten behandlungsbezogenen Probleme zu verringern. Die Patienten werden gebeten, an einer Forschungsstudie teilzunehmen, die diesen Ansatz verwendet. Ein Hauptrisiko dieser niedrig dosierten Behandlung besteht darin, dass der Körper des Patienten die Spenderzellen abstoßen kann. Dies wird als Transplantatabstoßung bezeichnet. Diese Studie soll untersuchen, ob diese niedrig dosierte Behandlung sicher und wirksam ist.

Dieser Behandlungsplan fügt CAMPATH 1H (ein spezielles Protein, das als Antikörper bezeichnet wird) zu einer niedrig dosierten Chemotherapie hinzu. Nach der Chemotherapie erhält der Patient eine allogene (Zellen stammen von einem Spender) Stammzelltransplantation. Die Zugabe von CAMPATH 1H zu den Transplantatarzneimitteln kann bei der Behandlung der Krankheit hilfreich sein. CAMPATH 1H kann lebensbedrohliche und behandlungsbedingte Nebenwirkungen wie GVHD reduzieren. CAMPATH 1H bleibt lange im Körper aktiv, was bedeutet, dass es möglicherweise länger wirkt, um GVHD zu verhindern. CAMPATH 1H zerstört Lymphozyten, eine Art weißer Blutkörperchen, die bei der Bekämpfung von Infektionen helfen, und dies hilft, eine Transplantatabstoßung zu verhindern.

Wir wollen sehen, ob die Zugabe von CAMPATH 1H zur niedrig dosierten Chemotherapie des Patienten vor der Transplantation die Nebenwirkungen einer allogenen Stammzelltransplantation verringert und gleichzeitig eine heilende Behandlung für Patienten mit Blutkrankheiten bietet.