Irradiazione totale del corpo, fludarabina e alemtuzumab seguiti da trapianto di cellule staminali nel trattamento di pazienti con malattia mieloproliferativa, SM, LMA o LMC (MPDMDSBMT)

Ai pazienti viene chiesto di partecipare a questo studio perché hanno una malattia del sangue maligna come la sindrome mielodisplastica (MDS), il disturbo mieloproliferativo (MPD), la leucemia mieloide acuta (LMA) o la leucemia mieloide cronica (LMC). Riteniamo che i pazienti potrebbero trarre beneficio da un trapianto di cellule staminali allogenico (nel senso che le cellule provengono da un donatore diverso da loro). Il donatore sarebbe un membro della famiglia o una persona non imparentata che si ritiene sia una buona coppia per il paziente. Le cellule staminali sono cellule prodotte nel midollo osseo (materiale spugnoso che riempie la parte centrale delle ossa). Man mano che le cellule staminali crescono, si trasformano in diversi tipi di cellule del sangue di cui hanno bisogno. Ciò include i globuli rossi che trasportano l'ossigeno in tutto il corpo, i globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni e le piastrine che aiutano a prevenire e arrestare il sanguinamento. Di solito, i pazienti ricevono alte dosi di chemioterapia prima di un trapianto di cellule staminali. Alte dosi di chemio distruggono il midollo osseo. Le cellule staminali sane di un donatore vengono quindi somministrate per sostituire le cellule malsane del paziente. Tuttavia, a causa delle complicazioni con la malattia del paziente, hanno un alto rischio di avere effetti collaterali potenzialmente letali. Questi includono gravi danni a organi come polmoni, fegato, reni e cuore. C'è anche un aumentato rischio di infezioni batteriche, fungine e virali. L'altro problema principale è quando le cellule staminali di un donatore (chiamato anche innesto) scoprono che le cellule del paziente (le cellule ospiti) non sono le stesse. Le cellule del donatore possono tentare di distruggere le cellule dell'ospite. Le cellule ad alto rischio sono quelle della pelle, del fegato e dell'intestino. Questa è chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e può essere fatale.

Recentemente, i medici sono stati in grado di utilizzare trattamenti chemioterapici meno tossici prima che i pazienti ricevano i loro trapianti. Questo trattamento meno tossico aiuta a ridurre alcuni dei problemi correlati al trattamento sopra menzionati. Ai pazienti viene chiesto di essere coinvolti in uno studio di ricerca che utilizza questo approccio. Uno dei principali rischi di questo trattamento a basso dosaggio è che il corpo del paziente possa rigettare le cellule del donatore. Questo si chiama rigetto del trapianto. Questo studio è progettato per vedere se questo trattamento a basso dosaggio è sicuro ed efficace.

Questo piano di trattamento aggiunge CAMPATH 1H (una proteina speciale chiamata anticorpo) a un regime chemioterapico a basso dosaggio. Dopo la chemio, il paziente riceverà un trapianto di cellule staminali allogeniche (le cellule provengono da un donatore). L'aggiunta di CAMPATH 1H ai medicinali per il trapianto può aiutare nel trattamento della malattia. CAMPATH 1H può ridurre gli effetti collaterali potenzialmente letali e correlati al trattamento come la GVHD. CAMPATH 1H rimane attivo nel corpo per lungo tempo, il che significa che può funzionare più a lungo per prevenire la GVHD. CAMPATH 1H distrugge i linfociti, un tipo di globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni, e questo aiuta a prevenire il rigetto del trapianto.

Vogliamo vedere se l'aggiunta di CAMPATH 1H alla chemioterapia a basso dosaggio pre-trapianto del paziente ridurrà gli effetti collaterali di un trapianto di cellule staminali allogeniche, fornendo al contempo un trattamento curativo per i pazienti con disturbi del sangue.