- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00069992
Helkropsbestråling, Fludarabin og Alemtuzumab efterfulgt af stamcelletransplantation ved behandling af patienter med myeloproliferativ lidelse, MS, AML eller CML (MPDMDSBMT)
Sikkerhed og effektivitet af sub-myeloablativ allogen stamcelletransplantation til patienter med myeloproliferativ lidelse (MPD), myelodysplastisk syndrom (MDS), akut myelogen leukæmi (AML) eller kronisk myelogen leukæmi
Patienter bliver bedt om at deltage i denne undersøgelse, fordi de har en ondartet blodsygdom såsom myelodysplastisk syndrom (MDS), myeloproliferativ lidelse (MPD), akut myelogen leukæmi (AML) eller kronisk myelogen leukæmi (CML). Vi føler, at patienter kan drage fordel af en allogen stamcelletransplantation (hvilket betyder, at cellerne kommer fra en anden donor end dem selv). Donoren ville være et familiemedlem eller en ikke-beslægtet person, der menes at være et godt match for patienten. Stamceller er celler, der er lavet i knoglemarven (svampet materiale, der fylder midten af knoglerne). Efterhånden som stamcellerne vokser, ændres de til forskellige typer blodceller, som de har brug for. Dette omfatter røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen, hvide blodlegemer, der hjælper med at bekæmpe infektioner, og blodplader, der hjælper med at forhindre og stoppe blødning. Normalt får patienterne høje doser kemoterapi før en stamcelletransplantation. Høje doser kemo ødelægger knoglemarven. Derefter gives sunde stamceller fra en donor for at erstatte patientens usunde celler. Men på grund af komplikationer med patientens sygdom har de en høj risiko for at få livstruende bivirkninger. Disse omfatter alvorlige skader på organer som lunge, lever, nyre og hjerte. Der er også en øget risiko for bakterie-, svampe- og virusinfektioner. Det andet store problem er, når en donors stamceller (også kaldet transplantatet) opdager, at patientens celler (værtscellerne) ikke er de samme. Donorcellerne kan forsøge at ødelægge værtens celler. Cellerne med høj risiko er cellerne i huden, leveren og tarmene. Dette kaldes graft versus host disease (GVHD), og det kan være dødeligt.
For nylig har læger været i stand til at bruge mindre giftige kemoterapibehandlinger, før patienterne får deres transplantationer. Denne mindre giftige behandling hjælper med at reducere nogle af de behandlingsrelaterede problemer nævnt ovenfor. Patienter bliver bedt om at blive involveret i en forskningsundersøgelse, der bruger denne tilgang. En væsentlig risiko ved denne lavdosisbehandling er, at patientens krop kan afvise donorcellerne. Dette kaldes graftafstødning. Denne undersøgelse er designet til at se, om denne lavdosisbehandling er sikker og effektiv.
Denne behandlingsplan tilføjer CAMPATH 1H (et særligt protein kaldet et antistof) til et lavdosis kemoterapiregime. Efter kemobehandling vil patienten modtage en allogen stamcelletransplantation (celler kommer fra en donor). Tilføjelse af CAMPATH 1H til transplantationsmedicinen kan hjælpe med at behandle sygdommen. CAMPATH 1H kan reducere livstruende og behandlingsrelaterede bivirkninger som GVHD. CAMPATH 1H forbliver aktiv i kroppen i lang tid, hvilket betyder, at den kan arbejde længere for at forhindre GVHD. CAMPATH 1H ødelægger lymfocytter, en type hvide blodlegemer, der hjælper med at bekæmpe infektion, og dette hjælper med at forhindre transplantatafstødning.
Vi ønsker at se, om tilføjelsen af CAMPATH 1H til patientens lavdosis kemoterapi før transplantation vil mindske bivirkningerne fra en allogen stamcelletransplantation, samtidig med at den giver en helbredende behandling for patienter med blodsygdomme.
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Vi forventer, at patientens deltagelse i denne undersøgelse vil vare cirka 18 måneder til 2 år.
Før behandlingen påbegyndes, vil de blive evalueret for at bekræfte, at de opfylder kravene i denne undersøgelse. Evalueringen omfatter HIV-test, HIV (Human Immunodeficiency Virus) er den virus, der forårsager Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS). Hvis patienten er HIV-positiv, vil de ikke kunne blive behandlet efter denne protokol.
Patienten skal have en central linje. Dette er et tyndt plastikkateter eller -rør, der under operationen placeres i en af de store vener i brystet eller nakken. Centrale linjer bruges til at give medicin IV (intravenøst, via vene) eller til at tage blodprøver uden at skulle udholde hyppige nålestik.
Efter indlæggelse på hospitalet modtager forsøgspersonen:
Dag -6: en enkelt dosis af total kropsbestråling
Dag -5 til dag -2 Kemoterapi: Fludarabin plus Campath 1H gennem et kateter indsat i en vene (IV)
Dag -2: FK506 givet IV over en 24 timers periode, indtil patienten kan tage medicin gennem munden. Når de kan tage oral medicin, vil de tage denne medicin gennem munden hver 12. time.
Dag -1: en hviledag
Dag 0: stamcelletransplantationen (infusion) vil blive givet
Dag +7: G-CSF vil blive givet ved subkutan injektion, indtil dine hvide blodlegemer (granulocytter) er større end 1000/ul.
Efter transplantation vil de blive evalueret som følger. Rutinemæssig historie, fysisk undersøgelse, blodprøver og røntgenundersøgelser vil blive udført efter behov for klinisk pleje. Knoglemarvsaspiration og biopsi vil blive udført på eller omkring dag 30, 60 og 100, 180 og derefter årligt og efter behov.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
INKLUSIONSKRITERIER:
- Myelodysplastisk syndrom med IPSS-score > 0.(Bilag B) Or
Myeloproliferative lidelser
- Primær myelofibrose med Lile-score på 1 eller 2 (bilag C)
- Polycytæmi Vera eller essentiel trombocytæmi transformeret til AML eller Myelofibrose og PV "forbrugt fase" eller
- Akut myelogen leukæmi eller
- Kronisk myelogen leukæmi
- Tilgængelig sund donor uden kontraindikationer for donation. 5/6 eller 6/6 relateret donor eller 5/6 eller 6/6 ikke-relateret donor (molekylær typning for DRB1)
- Kan give informeret samtykke
EXKLUSIONSKRITERIER:
- Patienten er gravid eller ammer eller er uvillig til at bruge præventionsmidler.
- HIV-positiv patient
- Ukontrolleret interkurrent infektion
- Ustabil angina og ukompenseret kongestiv hjerteinsufficiens (Zubrod på 3 eller højere)
- Svær kronisk lungesygdom, der kræver ilt (Zubrod på 3 eller derover)
- Hæmodialyse afhængig.
- Aktiv hepatitis eller skrumpelever med total bilirubin, SGOT og SGPT større end 3 x det normale.
- Samtidig malignitet i faste organer, der ikke er i remission, bortset fra trin 0 eller A prostatacancer.
- Ustabil cerebral vaskulær sygdom eller nyligt hæmoragisk slagtilfælde (mindre end 6 måneder)
- Aktiv CNS-sygdom fra hæmatologisk lidelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Submyeloablativ allogen stamcelletransplantation
Total kropsbestråling Fludarabin Campath 1H
|
Total kropsbestråling på 450cGy som en enkelt dosis, dag -6
Andre navne:
Fludarabin 30mg/m2 Dag -5 til -2
Andre navne:
Campath 1H-dosering i henhold til institutionelle SOP'er Dag -5 til -2
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dag 100 Ikke-tilbagefaldsdødelighed,
Tidsramme: 100 dage
|
Sikkerhed og gennemførlighed af submyeloablativ konditionering som et forberedende regime til blodstamcelletransplantation
|
100 dage
|
|
Dag 100 graftafstødning
Tidsramme: 100 dage
|
Sikkerhed og gennemførlighed af submyeloablativ konditionering som et forberedende regime til blodstamcelletransplantation
|
100 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
1 års sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
Fuldstændig remission efter 100 dage
Tidsramme: 100 dage
|
100 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: George Carrum, MD, Baylor College of Medicine
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- primær myelofibrose
- de novo myelodysplastiske syndromer
- tidligere behandlede myelodysplastiske syndromer
- sekundære myelodysplastiske syndromer
- akut myeloid leukæmi hos voksne med 11q23 (MLL) abnormiteter
- akut myeloid leukæmi hos voksne med inv(16)(p13;q22)
- akut myeloid leukæmi hos voksne med t(15;17)(q22;q12)
- akut myeloid leukæmi hos voksne med t(16;16)(p13;q22)
- akut myeloid leukæmi hos voksne med t(8;21)(q22;q22)
- barndoms myelodysplastiske syndromer
- polycytæmi vera
- essentiel trombocytæmi
- kronisk myelogen leukæmi
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Sygdom
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Forstadier til kræft
- Syndrom
- Myelodysplastiske syndromer
- Leukæmi
- Præleukæmi
- Myeloproliferative lidelser
- Antineoplastiske midler
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Fludarabin
- Alemtuzumab
Andre undersøgelses-id-numre
- H-10857-MPDMDSBMT
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer
-
GlaxoSmithKlineIkke rekrutterer endnu
-
Unravel Biosciences, Inc.RekrutteringPitt Hopkins syndromColombia
-
Helen Keller Eye Research FoundationFive Lakes Clinical Research Consulting, LLCRekrutteringStickler syndrom type 2 | Stickler syndrom type 1Forenede Stater
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPhelan-McDermid syndromForenede Stater
-
University of California, DavisNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPhelan-McDermid syndromForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
Kliniske forsøg med Total kropsbestråling
-
Institute of Hematology and Blood Transfusion,...Proton Therapy Center Czech s.r.o.RekrutteringAkut myeloid leukæmi (AML) | Protonterapi | MDS og AML før allogen SCT | Myelodysplastisk neoplasma | Myelodysplastisk syndrom (MDS)/AMLTjekkiet
-
The Cleveland ClinicNational Cancer Institute (NCI)AfsluttetLymfom | Myelodysplastiske syndromer | Leukæmi | Kroniske myeloproliferative lidelser | Præcancerøs/ikke-malign tilstand | Sekundær myelofibrose | Myelomatose og maligne plasmacelle-neoplasmerForenede Stater
-
OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)Afsluttet
-
University of California, DavisNational Cancer Institute (NCI)Afsluttet
-
Centre Hospitalier Universitaire de NicePfizer; FotofinderAfsluttet
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteIkke rekrutterer endnuStamcelletransplantation | Akut lymfatisk leukæmi (ALL) | Pode - Versus-værtssygdomTjekkiet, Italien, Østrig, Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Norge, Polen
-
The University of QueenslandUniversity of Trieste; Fundacion Clinic per a la Recerca Biomédica; Universitat... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnu
-
RenJi HospitalAfsluttetPET/CT | BILLEDE | Prostataspecifikt membranantigenKina
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...RekrutteringAkut leukæmi | Akut lymfoblastisk lymfomForenede Stater
-
RenJi HospitalAfsluttet