- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00069992
Irradiación corporal total, fludarabina y alemtuzumab seguidos de trasplante de células madre en el tratamiento de pacientes con trastorno mieloproliferativo, EM, AML o CML (MPDMDSBMT)
Seguridad y eficacia del trasplante alogénico submieloablativo de células madre para pacientes con trastorno mieloproliferativo (MPD), síndrome mielodisplásico (MDS), leucemia mielógena aguda (AML) o leucemia mielógena crónica
Se solicita a los pacientes que participen en este estudio porque tienen una enfermedad maligna de la sangre, como el síndrome mielodisplásico (MDS), el trastorno mieloproliferativo (MPD), la leucemia mielógena aguda (AML) o la leucemia mielógena crónica (CML). Creemos que los pacientes podrían beneficiarse de un alotrasplante de células madre (lo que significa que las células provienen de un donante que no sea él mismo). El donante sería un miembro de la familia o una persona no relacionada que se considere compatible con el paciente. Las células madre son células que se producen en la médula ósea (material esponjoso que llena la mitad de los huesos). A medida que las células madre crecen, se transforman en los diferentes tipos de células sanguíneas que necesitan. Esto incluye glóbulos rojos que transportan oxígeno por todo el cuerpo, glóbulos blancos que ayudan a combatir infecciones y plaquetas que ayudan a prevenir y detener el sangrado. Por lo general, los pacientes reciben altas dosis de quimioterapia antes de un trasplante de células madre. Altas dosis de quimioterapia destruyen la médula ósea. Luego se administran células madre sanas de un donante para reemplazar las células enfermas del paciente. Sin embargo, debido a las complicaciones con la enfermedad del paciente, tienen un alto riesgo de tener efectos secundarios potencialmente mortales. Estos incluyen daños graves a órganos como los pulmones, el hígado, los riñones y el corazón. También existe un mayor riesgo de infecciones bacterianas, fúngicas y virales. El otro gran problema es cuando las células madre de un donante (también llamado injerto) descubren que las células del paciente (las células huésped) no son las mismas. Las células del donante pueden tratar de destruir las células del huésped. Las células de alto riesgo son las de la piel, el hígado y los intestinos. Esto se llama enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y puede ser fatal.
Recientemente, los médicos han podido utilizar tratamientos de quimioterapia menos tóxicos antes de que los pacientes reciban sus trasplantes. Este tratamiento menos tóxico ayuda a reducir algunos de los problemas relacionados con el tratamiento mencionados anteriormente. Se les pide a los pacientes que participen en un estudio de investigación que utiliza este enfoque. Un riesgo importante de este tratamiento de dosis baja es que el cuerpo del paciente puede rechazar las células del donante. Esto se llama rechazo del injerto. Este estudio está diseñado para ver si este tratamiento de dosis baja es seguro y efectivo.
Este plan de tratamiento agrega CAMPATH 1H (una proteína especial llamada anticuerpo) a un régimen de quimioterapia de dosis baja. Después de la quimioterapia, el paciente recibirá un alotrasplante de células madre (las células provienen de un donante). Agregar CAMPATH 1H a los medicamentos de trasplante puede ayudar a tratar la enfermedad. CAMPATH 1H puede reducir los efectos secundarios potencialmente mortales y relacionados con el tratamiento, como la GVHD. CAMPATH 1H permanece activo en el cuerpo durante mucho tiempo, lo que significa que puede funcionar durante más tiempo para prevenir la GVHD. CAMPATH 1H destruye los linfocitos, un tipo de glóbulos blancos que ayudan a combatir las infecciones, y esto ayuda a prevenir el rechazo del injerto.
Queremos ver si la adición de CAMPATH 1H a la quimioterapia de baja dosis previa al trasplante del paciente disminuirá los efectos secundarios de un alotrasplante de células madre, al tiempo que proporciona un tratamiento curativo para pacientes con trastornos de la sangre.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Esperamos que la participación del paciente en este estudio dure aproximadamente entre 18 meses y 2 años.
Antes de que comience el tratamiento, serán evaluados para confirmar que cumplen con los requisitos de este estudio. La evaluación incluye la prueba del VIH, el VIH (Virus de Inmunodeficiencia Humana) es el virus que causa el Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida (SIDA). Si el paciente es VIH positivo, no podrá ser tratado con este protocolo.
El paciente necesitará tener una vía central. Este es un catéter o tubo de plástico delgado que se coloca durante la cirugía en una de las venas grandes del tórax o el cuello. Las vías centrales se utilizan para administrar medicamentos por vía intravenosa (intravenosa, por vena) o para tomar muestras de sangre sin tener que soportar frecuentes pinchazos con agujas.
Después de la admisión al hospital, el sujeto recibirá:
Día -6: una dosis única de irradiación corporal total
Quimioterapia del día -5 al día -2: Fludarabina más Campath 1H a través de un catéter insertado en una vena (IV)
Día -2: FK506 administrado por vía intravenosa durante un período de 24 horas hasta que el paciente pueda tomar la medicación por vía oral. Cuando puedan tomar medicación oral, la tomarán por vía oral cada 12 horas.
Día -1 : un día de descanso
Día 0: se realizará el trasplante de células madre (infusión)
Día +7: G-CSF se administrará mediante inyección subcutánea hasta que sus glóbulos blancos (granulocitos) sean superiores a 1000/ul.
Después del trasplante, se evaluarán de la siguiente manera. La historia clínica, el examen físico, los análisis de sangre y los estudios radiológicos de rutina se realizarán según sea necesario para la atención clínica. El aspirado de médula ósea y la biopsia se realizarán alrededor de los días 30, 60 y 100, 180 y luego anualmente y según sea necesario.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The Methodist Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- Síndrome mielodisplásico con puntaje IPSS > 0. (Apéndice B) O
Trastornos mieloproliferativos
- Mielofibrosis primaria con puntuación de Lile de 1 o 2 (Apéndice C)
- Policitemia Vera o Trombocitemia Esencial transformada a AML o Mielofibrosis y PV "fase gastada" o
- Leucemia mielógena aguda o
- Leucemia mielógena crónica
- Disponible Donante Sano sin contraindicaciones para la donación. 5/6 o 6/6 donante relacionado o 5/6 o 6/6 donante no relacionado (tipificación molecular para DRB1)
- Capaz de dar consentimiento informado
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- La paciente está embarazada o amamantando o no desea usar anticonceptivos.
- paciente VIH positivo
- Infección intercurrente no controlada
- Angina inestable e insuficiencia cardíaca congestiva no compensada (Zubrod de 3 o más)
- Enfermedad pulmonar crónica grave que requiere oxígeno (Zubrod de 3 o más)
- Dependiente de hemodiálisis.
- Hepatitis activa o cirrosis con bilirrubina total, SGOT y SGPT más de 3 veces lo normal.
- Neoplasia maligna de órgano sólido concurrente que no está en remisión, excepto para el cáncer de próstata en estadio 0 o A.
- Enfermedad vascular cerebral inestable o accidente cerebrovascular hemorrágico reciente (menos de 6 meses)
- Enfermedad activa del SNC por trastorno hematológico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Trasplante alogénico submieloablativo de células madre
Irradiación corporal total Fludarabina Campath 1H
|
Irradiación corporal total de 450cGy como dosis única, día -6
Otros nombres:
Fludarabina 30 mg/m2 Día -5 a -2
Otros nombres:
Dosificación de Campath 1H según SOP institucionales Día -5 a -2
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Día 100 Mortalidad sin recaída,
Periodo de tiempo: 100 días
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Seguridad y viabilidad del acondicionamiento submieloablativo como régimen preparatorio para el trasplante de células madre sanguíneas
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100 días
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Día 100 rechazo del injerto
Periodo de tiempo: 100 días
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Seguridad y viabilidad del acondicionamiento submieloablativo como régimen preparatorio para el trasplante de células madre sanguíneas
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100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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1 año de supervivencia libre de enfermedad
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Remisión completa a los 100 días
Periodo de tiempo: 100 días
|
100 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: George Carrum, MD, Baylor College of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- mielofibrosis primaria
- síndromes mielodisplásicos de novo
- síndromes mielodisplásicos previamente tratados
- síndromes mielodisplásicos secundarios
- leucemia mieloide aguda en adultos con anomalías 11q23 (MLL)
- leucemia mieloide aguda en adultos con inv(16)(p13;q22)
- leucemia mieloide aguda en adultos con t(15;17)(q22;q12)
- leucemia mieloide aguda en adultos con t(16;16)(p13;q22)
- leucemia mieloide aguda en adultos con t(8;21)(q22;q22)
- síndromes mielodisplásicos infantiles
- policitemia vera
- trombocitemia esencial
- leucemia mielógena crónica
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Leucemia
- Preleucemia
- Trastornos mieloproliferativos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Fludarabina
- Alemtuzumab
Otros números de identificación del estudio
- H-10857-MPDMDSBMT
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .