Napromienianie całego ciała, fludarabina i alemtuzumab, a następnie przeszczep komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z chorobą mieloproliferacyjną, stwardnieniem rozsianym, AML lub CML (MPDMDSBMT)

Pacjenci są proszeni o udział w tym badaniu, ponieważ mają złośliwą chorobę krwi, taką jak zespół mielodysplastyczny (MDS), zaburzenie mieloproliferacyjne (MPD), ostra białaczka szpikowa (AML) lub przewlekła białaczka szpikowa (CML). Uważamy, że pacjenci mogliby skorzystać na allogenicznym (czyli komórkach pochodzących od dawcy innego niż oni sami) przeszczepie komórek macierzystych. Dawcą byłby członek rodziny lub osoba niespokrewniona, która jest uważana za dobrze dopasowaną do pacjenta. Komórki macierzyste to komórki wytwarzane w szpiku kostnym (gąbczasty materiał wypełniający środek kości). Gdy komórki macierzyste rosną, zmieniają się w różne typy komórek krwi, których potrzebują. Obejmuje to czerwone krwinki, które przenoszą tlen w organizmie, białe krwinki, które pomagają zwalczać infekcje, oraz płytki krwi, które pomagają zapobiegać i zatrzymywać krwawienie. Zwykle pacjenci otrzymują duże dawki chemioterapii przed przeszczepem komórek macierzystych. Wysokie dawki chemii niszczą szpik kostny. Zdrowe komórki macierzyste od dawcy są następnie podawane w celu zastąpienia niezdrowych komórek pacjenta. Jednak ze względu na powikłania choroby pacjenta są oni narażeni na wysokie ryzyko wystąpienia zagrażających życiu działań niepożądanych. Należą do nich poważne uszkodzenia narządów, takich jak płuca, wątroba, nerki i serce. Istnieje również zwiększone ryzyko infekcji bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych. Innym poważnym problemem jest sytuacja, w której komórki macierzyste dawcy (zwane również przeszczepem) stwierdzają, że komórki pacjenta (komórki gospodarza) nie są takie same. Komórki dawcy mogą próbować zniszczyć komórki gospodarza. Komórki o wysokim ryzyku to komórki skóry, wątroby i jelit. Nazywa się to chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i może być śmiertelne.

Ostatnio lekarze mogli stosować mniej toksyczne chemioterapie, zanim pacjenci otrzymają przeszczepy. To mniej toksyczne leczenie pomaga zmniejszyć niektóre z wyżej wymienionych problemów związanych z leczeniem. Pacjenci są proszeni o udział w badaniu naukowym wykorzystującym to podejście. Jednym z głównych zagrożeń związanych z leczeniem niskimi dawkami jest to, że organizm pacjenta może odrzucić komórki dawcy. Nazywa się to odrzuceniem przeszczepu. To badanie ma na celu sprawdzenie, czy to leczenie niskimi dawkami jest bezpieczne i skuteczne.

Ten plan leczenia dodaje CAMPATH 1H (specjalne białko zwane przeciwciałem) do schematu chemioterapii w niskich dawkach. Po chemioterapii pacjent otrzyma allogeniczny (komórki pochodzą od dawcy) przeszczep komórek macierzystych. Dodanie preparatu CAMPATH 1H do leków stosowanych w przeszczepach może pomóc w leczeniu choroby. CAMPATH 1H może zmniejszać zagrażające życiu i związane z leczeniem działania niepożądane, takie jak GVHD. CAMPATH 1H pozostaje aktywny w organizmie przez długi czas, co oznacza, że ​​może działać dłużej, aby zapobiegać GVHD. CAMPATH 1H niszczy limfocyty, rodzaj krwinek białych, które pomagają zwalczać infekcje, co pomaga zapobiegać odrzuceniu przeszczepu.

Chcemy sprawdzić, czy dodanie CAMPATH 1H do niskodawkowej chemioterapii pacjenta przed przeszczepem zmniejszy skutki uboczne allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych, zapewniając jednocześnie leczenie pacjentów z zaburzeniami krwi.