Irradiação total do corpo, fludarabina e alemtuzumabe seguidos de transplante de células-tronco no tratamento de pacientes com distúrbio mieloproliferativo, EM, LMA ou LMC (MPDMDSBMT)

Os pacientes estão sendo convidados a participar deste estudo porque têm uma doença sanguínea maligna, como Síndrome Mielodisplásica (SMD), Distúrbio Mieloproliferativo (MPD), Leucemia Mielóide Aguda (LMA) ou Leucemia Mielóide Crônica (CML). Achamos que os pacientes poderiam se beneficiar de um transplante de células-tronco alogênico (o que significa que as células vêm de um doador diferente deles). O doador seria um membro da família ou uma pessoa não relacionada que seja considerada compatível com o paciente. As células-tronco são células produzidas na medula óssea (material esponjoso que preenche o meio dos ossos). À medida que as células-tronco crescem, elas se transformam em diferentes tipos de células sanguíneas de que precisam. Isso inclui glóbulos vermelhos que transportam oxigênio pelo corpo, glóbulos brancos que ajudam a combater infecções e plaquetas que ajudam a prevenir e parar o sangramento. Normalmente, os pacientes recebem altas doses de quimioterapia antes de um transplante de células-tronco. Altas doses de quimioterapia destroem a medula óssea. Células-tronco saudáveis ​​de um doador são então dadas para substituir as células doentes do paciente. No entanto, devido a complicações com a doença do paciente, eles correm um alto risco de apresentar efeitos colaterais que ameaçam a vida. Estes incluem danos graves a órgãos como pulmão, fígado, rins e coração. Há também um risco aumentado de infecções bacterianas, fúngicas e virais. O outro grande problema é quando as células-tronco de um doador (também chamadas de enxerto) descobrem que as células do paciente (as células hospedeiras) não são as mesmas. As células doadoras podem tentar destruir as células do hospedeiro. As células de alto risco são as da pele, fígado e intestinos. Isso é chamado de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) e pode ser fatal.

Recentemente, os médicos puderam usar tratamentos quimioterápicos menos tóxicos antes que os pacientes recebessem seus transplantes. Este tratamento menos tóxico ajuda a reduzir alguns dos problemas relacionados ao tratamento mencionados acima. Os pacientes estão sendo convidados a participar de um estudo de pesquisa que usa essa abordagem. Um grande risco desse tratamento de baixa dosagem é que o corpo do paciente pode rejeitar as células do doador. Isso é chamado de rejeição de enxerto. Este estudo é projetado para ver se este tratamento de baixa dose é seguro e eficaz.

Este plano de tratamento adiciona CAMPATH 1H (uma proteína especial chamada anticorpo) a um regime de quimioterapia de baixa dose. Após a quimioterapia, o paciente receberá um transplante de células-tronco alogênico (as células vêm de um doador). A adição de CAMPATH 1H aos medicamentos para transplante pode ajudar no tratamento da doença. CAMPATH 1H pode reduzir os efeitos colaterais potencialmente fatais e relacionados ao tratamento, como GVHD. CAMPATH 1H permanece ativo no corpo por um longo tempo, o que significa que pode trabalhar por mais tempo para prevenir GVHD. O CAMPATH 1H destrói os linfócitos, um tipo de glóbulo branco que ajuda a combater a infecção, e isso ajuda a prevenir a rejeição do enxerto.

Queremos ver se a adição de CAMPATH 1H à quimioterapia de baixa dose pré-transplante do paciente diminuirá os efeitos colaterais de um transplante alogênico de células-tronco, enquanto fornece um tratamento curativo para pacientes com distúrbios sanguíneos.