Koko kehon säteilytys, fludarabiini ja alemtutsumabi, jota seuraa kantasolusiirto potilaiden hoidossa, joilla on myeloproliferatiivinen häiriö, MS, AML tai CML (MPDMDSBMT)

Potilaita pyydetään osallistumaan tähän tutkimukseen, koska heillä on pahanlaatuinen verisairaus, kuten myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), myeloproliferatiivinen häiriö (MPD), akuutti myelogeeninen leukemia (AML) tai krooninen myelooinen leukemia (CML). Uskomme, että potilaat voisivat hyötyä allogeenisesta (eli solut tulevat muulta luovuttajalta kuin heiltä itseltään) kantasolusiirrosta. Luovuttaja olisi perheenjäsen tai läheinen henkilö, joka koetaan sopivaksi potilaalle. Kantasolut ovat soluja, jotka syntyvät luuytimessä (sienimäinen materiaali, joka täyttää luiden keskiosan). Kun kantasolut kasvavat, ne muuttuvat erityyppisiksi verisoluiksi, joita he tarvitsevat. Näitä ovat punasolut, jotka kuljettavat happea ympäri kehoa, valkosolut, jotka auttavat torjumaan infektioita, ja verihiutaleet, jotka auttavat estämään ja pysäyttämään verenvuotoa. Yleensä potilaille annetaan suuria annoksia kemoterapiaa ennen kantasolusiirtoa. Suuret kemoannokset tuhoavat luuytimen. Terveitä kantasoluja luovuttajalta annetaan sitten korvaamaan potilaan epäterveet solut. Potilaan taudin aiheuttamien komplikaatioiden vuoksi heillä on kuitenkin suuri riski saada hengenvaarallisia sivuvaikutuksia. Näitä ovat vakavat vauriot elimissä, kuten keuhkoissa, maksassa, munuaisissa ja sydämessä. Myös bakteeri-, sieni- ja virusinfektioiden riski on lisääntynyt. Toinen suuri ongelma on, kun luovuttajan kantasolut (kutsutaan myös siirteeksi) huomaavat, että potilaan solut (isäntäsolut) eivät ole samoja. Luovuttajasolut voivat yrittää tuhota isännän soluja. Suuren riskin solut ovat ihon, maksan ja suoliston solut. Tätä kutsutaan graft versus host -taudiksi (GVHD), ja se voi olla kohtalokas.

Viime aikoina lääkärit ovat voineet käyttää vähemmän myrkyllisiä kemoterapiahoitoja ennen kuin potilaat saavat siirtonsa. Tämä vähemmän myrkyllinen hoito auttaa vähentämään joitain yllä mainittuja hoitoon liittyviä ongelmia. Potilaita pyydetään osallistumaan tutkimukseen, jossa käytetään tätä lähestymistapaa. Yksi tämän pieniannoksisen hoidon suurista riskeistä on, että potilaan keho voi hylätä luovuttajasolut. Tätä kutsutaan siirteen hylkimisreaktioksi. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on nähdä, onko tämä pieniannoksinen hoito turvallinen ja tehokas.

Tämä hoitosuunnitelma lisää CAMPATH 1H:n (erityinen proteiini, jota kutsutaan vasta-aineeksi) pieniannoksiseen kemoterapiaan. Kemohoidon jälkeen potilas saa allogeenisen (solut tulevat luovuttajalta) kantasolusiirron. CAMPATH 1H:n lisääminen elinsiirtolääkkeisiin voi auttaa taudin hoidossa. CAMPATH 1H voi vähentää hengenvaarallisia ja hoitoon liittyviä sivuvaikutuksia, kuten GVHD:tä. CAMPATH 1H pysyy aktiivisena elimistössä pitkään, mikä tarkoittaa, että se voi toimia pidempään estääkseen GVHD:n. CAMPATH 1H tuhoaa lymfosyyttejä, eräänlaisia ​​valkosoluja, jotka auttavat torjumaan infektioita, ja tämä auttaa estämään siirteen hylkimisreaktion.

Haluamme nähdä, vähentääkö CAMPATH 1H:n lisääminen potilaan siirtoa edeltävään pieniannoksiseen kemoterapiaan allogeenisen kantasolusiirron sivuvaikutuksia ja tarjoaa samalla parantavaa hoitoa potilaille, joilla on verisairauksia.