Облучение всего тела, флударабин и алемтузумаб с последующей трансплантацией стволовых клеток при лечении пациентов с миелопролиферативным заболеванием, рассеянным склерозом, ОМЛ или ХМЛ (MPDMDSBMT)

Пациентов просят принять участие в этом исследовании, потому что у них есть злокачественное заболевание крови, такое как миелодиспластический синдром (МДС), миелопролиферативное заболевание (МПЗ), острый миелогенный лейкоз (ОМЛ) или хронический миелогенный лейкоз (ХМЛ). Мы считаем, что пациентам может быть полезна аллогенная трансплантация стволовых клеток (имеется в виду, что клетки поступают не от них самих, а от донора). Донором может быть член семьи или посторонний человек, который считается подходящим для пациента. Стволовые клетки — это клетки, которые производятся в костном мозге (губчатом материале, который заполняет середину костей). По мере роста стволовые клетки превращаются в различные типы клеток крови, в которых они нуждаются. К ним относятся эритроциты, которые переносят кислород по телу, лейкоциты, которые помогают бороться с инфекциями, и тромбоциты, которые помогают предотвратить и остановить кровотечение. Обычно перед трансплантацией стволовых клеток пациентам назначают высокие дозы химиотерапии. Высокие дозы химиотерапии разрушают костный мозг. Затем вместо нездоровых клеток пациента передаются здоровые стволовые клетки от донора. Однако из-за осложнений заболевания пациента они имеют высокий риск возникновения опасных для жизни побочных эффектов. К ним относятся серьезные повреждения таких органов, как легкие, печень, почки и сердце. Существует также повышенный риск бактериальных, грибковых и вирусных инфекций. Другая серьезная проблема возникает, когда донорские стволовые клетки (также называемые трансплантатом) обнаруживают, что клетки пациента (клетки-хозяева) не совпадают. Донорские клетки могут попытаться разрушить клетки хозяина. Клетки высокого риска – это клетки кожи, печени и кишечника. Это называется болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и может привести к летальному исходу.

Недавно врачи смогли использовать менее токсичные химиотерапевтические методы лечения перед тем, как пациенты получат свои трансплантаты. Это менее токсичное лечение помогает уменьшить некоторые из проблем, связанных с лечением, упомянутых выше. Пациентов просят принять участие в исследовании, в котором используется этот подход. Один из основных рисков этого лечения низкой дозой заключается в том, что организм пациента может отторгнуть донорские клетки. Это называется отторжением трансплантата. Это исследование предназначено для того, чтобы выяснить, является ли это лечение низкой дозой безопасным и эффективным.

Этот план лечения добавляет CAMPATH 1H (специальный белок, называемый антителом) к режиму химиотерапии с низкими дозами. После химиотерапии пациент получит аллогенную (клетки донора) трансплантацию стволовых клеток. Добавление CAMPATH 1H к препаратам для трансплантации может помочь в лечении заболевания. CAMPATH 1H может уменьшить опасные для жизни и связанные с лечением побочные эффекты, такие как РТПХ. CAMPATH 1H остается активным в организме в течение длительного времени, что означает, что он может дольше работать для предотвращения РТПХ. CAMPATH 1H разрушает лимфоциты, тип лейкоцитов, которые помогают бороться с инфекцией, и это помогает предотвратить отторжение трансплантата.

Мы хотим посмотреть, уменьшит ли добавление CAMPATH 1H к низкодозной химиотерапии пациента перед трансплантацией побочные эффекты от аллогенной трансплантации стволовых клеток, обеспечивая при этом излечение пациентов с заболеваниями крови.