골수 증식성 장애, MS, AML 또는 CML 환자 치료에서 전신 방사선 조사, Fludarabine 및 Alemtuzumab 이후 줄기 세포 이식 (MPDMDSBMT)

환자들은 골수형성이상증후군(MDS), 골수증식성질환(MPD), 급성골수성백혈병(AML) 또는 만성골수성백혈병(CML)과 같은 악성 혈액질환을 가지고 있기 때문에 이 연구에 참여하도록 요청받고 있습니다. 우리는 환자가 동종이계(세포가 자신이 아닌 다른 기증자로부터 온 것을 의미) 줄기 세포 이식으로 혜택을 받을 수 있다고 생각합니다. 기증자는 환자와 잘 어울린다고 생각되는 가족 또는 관련 없는 사람이 될 것입니다. 줄기 세포는 골수(뼈의 중앙을 채우는 해면질 물질)에서 만들어지는 세포입니다. 줄기 세포가 자라면서 필요한 다른 유형의 혈액 세포로 바뀝니다. 여기에는 몸 주위에 산소를 운반하는 적혈구, 감염과 싸우는 데 도움이 되는 백혈구, 출혈을 예방하고 멈추게 하는 데 도움이 되는 혈소판이 포함됩니다. 일반적으로 환자는 줄기 세포 이식 전에 고용량의 화학 요법을 받습니다. 고용량의 화학 요법은 골수를 파괴합니다. 그런 다음 기증자의 건강한 줄기 세포를 제공하여 환자의 건강하지 않은 세포를 대체합니다. 그러나 환자의 질병에 따른 합병증으로 인해 생명을 위협하는 부작용이 발생할 위험이 높습니다. 여기에는 폐, 간, 신장 및 심장과 같은 장기에 대한 심각한 손상이 포함됩니다. 또한 박테리아, 진균 및 바이러스 감염의 위험이 증가합니다. 다른 주요 문제는 기증자의 줄기 세포(이식편이라고도 함)가 환자의 세포(숙주 세포)가 동일하지 않다는 것을 발견하는 경우입니다. 기증자 세포는 숙주의 세포를 파괴하려고 시도할 수 있습니다. 위험도가 높은 세포는 피부, 간, 장의 세포입니다. 이를 이식편대숙주병(GVHD)이라고 하며 치명적일 수 있습니다.

최근 의사들은 환자가 이식을 받기 전에 독성이 덜한 화학 요법 치료법을 사용할 수 있게 되었습니다. 독성이 덜한 이 치료법은 위에서 언급한 치료 관련 문제 중 일부를 줄이는 데 도움이 됩니다. 환자는 이 접근법을 사용하는 연구에 참여하도록 요청받고 있습니다. 이 저용량 치료의 주요 위험 중 하나는 환자의 신체가 기증자 세포를 거부할 수 있다는 것입니다. 이를 이식 거부라고 합니다. 이 연구는 이 저용량 치료가 안전하고 효과적인지 확인하기 위해 고안되었습니다.

이 치료 계획은 저용량 화학 요법에 CAMPATH 1H(항체라고 하는 특수 단백질)를 추가합니다. 화학 요법 후 환자는 동종이계(기증자에게서 얻은 세포) 줄기 세포 이식을 받게 됩니다. 이식 의약품에 CAMPATH 1H를 추가하면 질병 치료에 도움이 될 수 있습니다. CAMPATH 1H는 GVHD와 같은 생명을 위협하는 치료 관련 부작용을 줄일 수 있습니다. CAMPATH 1H는 체내에서 오랫동안 활성 상태를 유지하므로 GVHD를 예방하는 데 더 오래 작용할 수 있습니다. CAMPATH 1H는 감염과 싸우는 데 도움이 되는 백혈구의 일종인 림프구를 파괴하여 이식 거부를 예방하는 데 도움이 됩니다.

우리는 환자의 이식 전 저용량 화학 요법에 CAMPATH 1H를 추가하면 동종 줄기 세포 이식으로 인한 부작용이 감소하는 동시에 혈액 질환 환자에게 치료 치료를 제공하는지 확인하고자 합니다.