Celkové ozáření těla, fludarabin a alemtuzumab s následnou transplantací kmenových buněk při léčbě pacientů s myeloproliferativní poruchou, RS, AML nebo CML (MPDMDSBMT)

Pacienti jsou žádáni, aby se zúčastnili této studie, protože mají maligní krevní onemocnění, jako je myelodysplastický syndrom (MDS), myeloproliferativní porucha (MPD), akutní myeloidní leukémie (AML) nebo chronická myeloidní leukémie (CML). Domníváme se, že pacienti by mohli mít prospěch z alogenní (což znamená, že buňky pocházejí od jiného dárce, než jsou oni sami) transplantace kmenových buněk. Dárcem by byl rodinný příslušník nebo nepříbuzná osoba, která je považována za vhodnou pro pacienta. Kmenové buňky jsou buňky, které se tvoří v kostní dřeni (houbovitý materiál, který vyplňuje střed kostí). Jak kmenové buňky rostou, mění se na různé typy krvinek, které potřebují. Patří sem červené krvinky, které přenášejí kyslík po těle, bílé krvinky, které pomáhají bojovat s infekcemi, a krevní destičky, které pomáhají předcházet a zastavovat krvácení. Obvykle jsou pacientům před transplantací kmenových buněk podávány vysoké dávky chemoterapie. Vysoké dávky chemoterapie ničí kostní dřeň. Poté jsou podávány zdravé kmenové buňky od dárce, které nahrazují pacientovy nezdravé buňky. Kvůli komplikacím s nemocí pacienta však mají vysoké riziko život ohrožujících vedlejších účinků. Patří mezi ně vážné poškození orgánů, jako jsou plíce, játra, ledviny a srdce. Existuje také zvýšené riziko bakteriálních, plísňových a virových infekcí. Dalším velkým problémem je, když kmenové buňky dárce (také nazývané štěp) zjistí, že buňky pacienta (hostitelské buňky) nejsou stejné. Dárcovské buňky se mohou pokusit zničit buňky hostitele. Vysoce rizikové buňky jsou buňky kůže, jater a střev. Toto se nazývá reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a může být fatální.

Nedávno byli lékaři schopni používat méně toxické chemoterapie předtím, než pacienti dostanou své transplantáty. Tato méně toxická léčba pomáhá snížit některé z výše uvedených problémů souvisejících s léčbou. Pacienti jsou požádáni, aby se zapojili do výzkumné studie, která používá tento přístup. Jedním z hlavních rizik této léčby nízkou dávkou je, že tělo pacienta může odmítnout dárcovské buňky. Tomu se říká odmítnutí štěpu. Tato studie je navržena tak, aby se zjistilo, zda je tato léčba nízkou dávkou bezpečná a účinná.

Tento léčebný plán přidává CAMPATH 1H (speciální protein nazývaný protilátka) k režimu nízkodávkové chemoterapie. Po chemoterapii pacient dostane alogenní (buňky pocházejí od dárce) transplantaci kmenových buněk. Přidání CAMPATH 1H k transplantačním lékům může pomoci při léčbě onemocnění. CAMPATH 1H může snížit život ohrožující vedlejší účinky a vedlejší účinky související s léčbou, jako je GVHD. CAMPATH 1H zůstává aktivní v těle po dlouhou dobu, což znamená, že může fungovat déle, aby zabránil GVHD. CAMPATH 1H ničí lymfocyty, typ bílých krvinek, které pomáhají bojovat s infekcí, a to pomáhá předcházet odmítnutí štěpu.

Chceme zjistit, zda přidání CAMPATH 1H k pacientově předtransplantační nízkodávkové chemoterapii sníží vedlejší účinky alogenní transplantace kmenových buněk a zároveň poskytne kurativní léčbu pacientům s krevními poruchami.