ファブリー病患者におけるファブラザイムの安全性と有効性に関する研究
2013年12月2日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ファブリー病患者における組換えヒトα-ガラクトシダーゼA（r-haGAL）置換の安全性と有効性に関する多施設非盲検拡大試験
ファブリー病の人は、α-ガラクトシダーゼ A 酵素の欠乏を引き起こす遺伝物質 (DNA) に変化があります。
ファブラザイムは、「糖脂質」と呼ばれる特定の種類の脂肪性物質を分解して除去するのに役立つ薬です。
これらの糖脂質は通常、体内のほとんどの細胞に存在します。
ファブリー病では、α-ガラクトシダーゼ A が存在しないか、少量しか存在しないため、肝臓、腎臓、皮膚、血管などのさまざまな組織に糖脂質が蓄積します。
特にこれらの組織における糖脂質（「グロバトリアオシルセラミド」または「GL-3」）レベルの蓄積は、ファブリー病に共通する臨床症状を引き起こすと考えられています。
この研究では、ファブリー病患者の治療におけるファブラザイムの安全性と有効性をテストします。
調査の概要
研究の種類
介入
入学
58
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Fransisco
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Florida
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Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- Northwest Oncology & Hematology Associates
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21204
- Greater Baltimore Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Montana
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Billings、Montana、アメリカ、59101
- Fetal Diagnostic and Imaging Center
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
- University of New Mexico
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester School of Medicine
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North Carolina
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Hickory、North Carolina、アメリカ、28601
- Hart Family Practice
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Hematology/Oncology Associates of South Texas
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington School of Medicine
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London、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester、イギリス、M6 8HD
- Hope Hospital
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Lyon、フランス、Cedex 03
- Hospital Edouard Herriot
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Paris、フランス、Cedex 15
- Hospital Europeen Georges Pompidou
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San Juan、プエルトリコ、00935
- University of Puerto Rico
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は以前の二重盲検試験（AGAL-1-002-98）を正常に完了している必要があります
- -患者は研究参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
- -女性患者は、各投与前に陰性の妊娠検査を受けなければならず、研究を通して医学的に認められた避妊法を使用しなければなりません
除外基準:
- -患者は腎臓移植を受けているか、現在透析を受けています
- 患者は妊娠中または授乳中です
- -患者はプロトコルの要件を遵守したくない
- -患者は、臨床的に重要な心血管、肝臓、肺、神経、または腎臓の疾患、または他の病状、深刻な併発疾患、または酌量すべき状況を含む、臨床的に重要な器質的疾患（ファブリー病に関連する症状を除く）を持っています。研究者の意見は、研究への参加を妨げるだろう
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
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安全性と有効性
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腎臓の毛細血管内皮 (血管系) における GL-3 封入体の形態学的評価
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二次結果の測定
結果測定 |
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マギル疼痛アンケートの変更
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自律神経状態
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糸球体濾過
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尿タンパク排泄の機能評価 眼科的変化
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SF-36健康調査
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医師によるファブリー病の症状と鎮痛薬の評価
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1999年10月1日
一次修了
2022年12月6日
研究の完了
2004年12月1日
試験登録日
最初に提出
2003年12月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年12月24日
最初の投稿 (見積もり)
2003年12月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年12月2日
最終確認日
2013年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGAL-005-99
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。