Tutkimus Fabrazymen turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on Fabryn tauti
maanantai 2. joulukuuta 2013 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Monikeskus, avoin laajennustutkimus ihmisen rekombinantin a-galaktosidaasi A:n (r-haGAL) korvaamisen turvallisuudesta ja tehokkuudesta Fabryn tautia sairastavilla potilailla
Fabryn tautia sairastavilla ihmisillä on muutos geneettisessä materiaalissaan (DNA), joka aiheuttaa a-galaktosidaasi A -entsyymin puutteen.
Fabrazyme on lääke, joka auttaa hajottamaan ja poistamaan tietyntyyppisiä rasva-aineita, joita kutsutaan "glykolipideiksi".
Nämä glykolipidit ovat normaalisti läsnä kehossa useimmissa soluissa.
Fabryn taudissa glykolipidit kerääntyvät erilaisiin kudoksiin, kuten maksaan, munuaisiin, ihoon ja verisuoniin, koska a-galaktosidaasi A:ta ei ole läsnä tai sitä on pieniä määriä.
Erityisesti glykolipiditasojen ("globatriaosyyliseramidi" tai "GL-3") kertymisen näihin kudoksiin uskotaan aiheuttavan Fabryn taudille yhteisiä kliinisiä oireita.
Tässä tutkimuksessa testataan Fabrazymen turvallisuutta ja tehoa Fabryn tautia sairastavien potilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen
58
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, Cedex 03
- Hospital Edouard Herriot
-
Paris, Ranska, Cedex 15
- Hospital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Hope Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Fransisco
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
- Northwest Oncology & Hematology Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
- Fetal Diagnostic and Imaging Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Yhdysvallat, 28601
- Hart Family Practice
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Hematology/Oncology Associates of South Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden on täytynyt suorittaa onnistuneesti edellinen kaksoissokkotutkimus (AGAL-1-002-98)
- Potilaiden on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista
- Naispotilaiden on tehtävä negatiivinen raskaustesti ennen jokaista annostusta ja käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalle on tehty munuaisensiirto tai hän on parhaillaan dialyysihoidossa
- Potilas on raskaana tai imettää
- Potilas ei ole halukas noudattamaan protokollan vaatimuksia
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta Fabryn tautiin liittyviä oireita), mukaan lukien kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus, neurologinen tai munuaissairaus tai muu sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai lieventävät olosuhteet, jotka tutkijan mielipiteen perusteella, estäisi osallistumisen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Turvallisuus ja tehokkuus
|
|
Munuaisen kapillaariendoteelin (verisuoniston) GL-3-sulkeutumien morfologinen arviointi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Muutokset McGill Pain Questionnairessa
|
|
Autonominen tila
|
|
Glomerulaarinen suodatus
|
|
Virtsaproteiinin erittymisen toiminnallinen arviointi Oftalmiset muutokset
|
|
SF-36 terveyskysely
|
|
Lääkärin arvio Fabryn oireista ja kipulääkkeistä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. lokakuuta 1999
Ensisijainen valmistuminen
Tiistai 6. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 1. joulukuuta 2004
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. joulukuuta 2003
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. joulukuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 25. joulukuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. joulukuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGAL-005-99
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .