Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme bij patiënten met de ziekte van Fabry

2 december 2013 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een multicenter, open-label uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van vervanging van recombinant humaan a-galactosidase A (r-haGAL) bij patiënten met de ziekte van Fabry

Mensen met de ziekte van Fabry hebben een verandering in hun genetisch materiaal (DNA) die een tekort aan het a-galactosidase A-enzym veroorzaakt. Fabrazyme is een medicijn dat helpt bij het afbreken en verwijderen van bepaalde soorten vetstoffen die 'glycolipiden' worden genoemd. Deze glycolipiden zijn normaal in de meeste cellen in het lichaam aanwezig. Bij de ziekte van Fabry stapelen glycolipiden zich op in verschillende weefsels zoals de lever, nieren, huid en bloedvaten omdat a-galactosidase A niet of in kleine hoeveelheden aanwezig is. De opeenhoping van glycolipiden ("globatriaosylceramide" of "GL-3") niveaus in met name deze weefsels wordt verondersteld de klinische symptomen te veroorzaken die vaak voorkomen bij de ziekte van Fabry. Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme testen bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

58

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Frankrijk, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Verenigde Staten, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten de vorige dubbelblinde studie (AGAL-1-002-98) met succes hebben afgerond
  • Patiënten moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Vrouwelijke patiënten moeten voorafgaand aan elke dosering een negatieve zwangerschapstest ondergaan en gedurende het hele onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een niertransplantatie ondergaan of wordt momenteel gedialyseerd
  • Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding
  • Patiënt wil niet voldoen aan de eisen van het protocol
  • Patiënt heeft een klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen die verband houden met de ziekte van Fabry), waaronder klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long-, neurologische of nierziekte, of andere medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of verzachtende omstandigheden die, in de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek in de weg zou staan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Veiligheid en werkzaamheid
Morfologische beoordeling van GL-3-insluitsels in het capillaire endotheel (vasculatuur) van de nier

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Veranderingen in de McGill-pijnvragenlijst
Autonome status
Glomerulaire filtratie
Functionele beoordeling van urinaire eiwituitscheiding Oogheelkundige veranderingen
SF-36 Gezondheidsenquête
Beoordeling door arts van Fabry Symptomen en pijnmedicatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 1999

Primaire voltooiing

6 december 2022

Studie voltooiing

1 december 2004

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 december 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 december 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

25 december 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 december 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2013

Laatst geverifieerd

1 december 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGAL-005-99

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren