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Une étude sur l'innocuité et l'efficacité de Fabrazyme chez les patients atteints de la maladie de Fabry

2 décembre 2013 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude d'extension multicentrique et ouverte sur l'innocuité et l'efficacité du remplacement de l'a-galactosidase A humaine recombinante (r-haGAL) chez les patients atteints de la maladie de Fabry

Les personnes atteintes de la maladie de Fabry présentent une altération de leur matériel génétique (ADN) qui provoque une déficience de l'enzyme a-galactosidase A. Fabrazyme est un médicament qui aide à décomposer et à éliminer certains types de corps gras appelés « glycolipides ». Ces glycolipides sont normalement présents dans le corps dans la plupart des cellules. Dans la maladie de Fabry, les glycolipides s'accumulent dans divers tissus tels que le foie, les reins, la peau et les vaisseaux sanguins car l'a-galactosidase A n'est pas présente ou est présente en petites quantités. On pense que l'accumulation de niveaux de glycolipides ("globatriaosylcéramide" ou "GL-3") dans ces tissus en particulier provoque les symptômes cliniques communs à la maladie de Fabry. Cette étude testera l'innocuité et l'efficacité de Fabrazyme dans le traitement des patients atteints de la maladie de Fabry.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

58

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Lyon, France, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, France, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, États-Unis, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, États-Unis, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir terminé avec succès l'étude précédente en double aveugle (AGAL-1-002-98)
  • Les patients doivent fournir un consentement éclairé écrit avant la participation à l'étude
  • Les patientes doivent avoir un test de grossesse négatif avant chaque dosage et utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Le patient a subi une greffe de rein ou est actuellement sous dialyse
  • La patiente est enceinte ou allaitante
  • Le patient ne veut pas se conformer aux exigences du protocole
  • Le patient a une maladie organique cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Fabry), y compris une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire, neurologique ou rénale cliniquement significative, ou une autre affection médicale, une maladie intercurrente grave ou des circonstances atténuantes qui, dans le cas avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Sécurité et efficacité
Évaluation morphologique des inclusions de GL-3 dans l'endothélium capillaire (vasculature) du rein

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Modifications apportées au questionnaire sur la douleur de McGill
Statut autonome
Filtration glomérulaire
Évaluation fonctionnelle de l'excrétion urinaire de protéines Modifications ophtalmiques
Enquête sur la santé SF-36
Évaluation par le médecin des symptômes de Fabry et des analgésiques

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 1999

Achèvement primaire

6 décembre 2022

Achèvement de l'étude

1 décembre 2004

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 décembre 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 décembre 2003

Première publication (Estimation)

25 décembre 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 décembre 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2013

Dernière vérification

1 décembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGAL-005-99

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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