Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerheten og effekten av Fabrazyme hos pasienter med Fabrys sykdom

2. desember 2013 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En multisenter, åpen utvidelsesstudie av sikkerheten og effekten av rekombinant human a-galaktosidase A (r-haGAL) erstatning hos pasienter med Fabrys sykdom

Personer med Fabrys sykdom har en endring i genetisk materiale (DNA) som forårsaker en mangel på a-galaktosidase A-enzymet. Fabrazyme er et medikament som hjelper til med å bryte ned og fjerne visse typer fettstoffer som kalles "glykolipider". Disse glykolipidene er normalt tilstede i kroppen i de fleste celler. Ved Fabrys sykdom bygges glykolipider opp i ulike vev som lever, nyre, hud og blodårer fordi a-galaktosidase A ikke er tilstede, eller er tilstede i små mengder. Oppbygging av glykolipid ("globatriaosylceramid" eller "GL-3") nivåer i disse vevene antas å forårsake de kliniske symptomene som er vanlige for Fabrys sykdom. Denne studien vil teste sikkerheten og effekten av Fabrazyme i behandlingen av pasienter med Fabrys sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Forente stater, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Frankrike, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Hope Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha fullført den forrige dobbeltblinde studien (AGAL-1-002-98)
  • Pasienter må gi skriftlig informert samtykke før studiedeltakelse
  • Kvinnelige pasienter må ha en negativ graviditetstest før hver dosering og bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studien

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har gjennomgått nyretransplantasjon eller er i dialyse
  • Pasienten er gravid eller ammer
  • Pasienten er ikke villig til å overholde kravene i protokollen
  • Pasienten har en klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Fabrys sykdom), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, nevrologisk eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendigheter som i vurdering fra etterforskeren, ville utelukke deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Sikkerhet og effekt
Morfologisk vurdering av GL-3-inneslutninger i det kapillære endotelet (vaskulaturen) i nyrene

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Endringer i McGill Pain Questionnaire
Autonom status
Glomerulær filtrering
Funksjonell vurdering av urinproteinutskillelse Oftalmiske forandringer
SF-36 Helseundersøkelse
Legens vurdering av Fabry Symptomer og smertestillende medisiner

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 1999

Primær fullføring

6. desember 2022

Studiet fullført

1. desember 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. desember 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. desember 2003

Først lagt ut (Anslag)

25. desember 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. desember 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2013

Sist bekreftet

1. desember 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL-005-99

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere