Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Fabrazyme hos patienter med Fabrys sygdom

2. december 2013 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et multicenter, åbent udvidelsesstudie af sikkerheden og effektiviteten af ​​rekombinant human a-galactosidase A (r-haGAL) erstatning hos patienter med Fabrys sygdom

Mennesker med Fabrys sygdom har en ændring i deres genetiske materiale (DNA), som forårsager en mangel på a-galactosidase A-enzymet. Fabrazyme er et lægemiddel, der hjælper med at nedbryde og fjerne visse typer fedtstoffer kaldet "glykolipider". Disse glykolipider er normalt til stede i kroppen i de fleste celler. Ved Fabrys sygdom opbygges glykolipider i forskellige væv, såsom lever, nyrer, hud og blodkar, fordi a-galactosidase A ikke er til stede eller er til stede i små mængder. Opbygningen af ​​glycolipid ("globatriaosylceramid" eller "GL-3") niveauer i disse væv menes især at forårsage de kliniske symptomer, der er fælles for Fabrys sygdom. Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​Fabrazyme i behandlingen af ​​patienter med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Forenede Stater, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Frankrig, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne skal have gennemført den tidligere dobbeltblindede undersøgelse (AGAL-1-002-98)
  • Patienter skal give skriftligt informeret samtykke inden undersøgelsesdeltagelse
  • Kvindelige patienter skal have en negativ graviditetstest før hver dosering og bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har gennemgået en nyretransplantation eller er i øjeblikket i dialyse
  • Patienten er gravid eller ammer
  • Patienten er uvillig til at overholde kravene i protokollen
  • Patienten har en klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Fabrys sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, neurologisk eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, alvorlig interkurrent sygdom eller formildende omstændigheder, der i efterforskerens udtalelse, ville udelukke deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Sikkerhed og effektivitet
Morfologisk vurdering af GL-3 indeslutninger i det kapillære endotel (vaskulatur) i nyren

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Ændringer i McGill Pain Questionnaire
Autonom status
Glomerulær filtrering
Funktionel vurdering af urinproteinudskillelse Oftalmiske forandringer
SF-36 Sundhedsundersøgelse
Lægens vurdering af Fabry Symptomer og smertestillende medicin

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 1999

Primær færdiggørelse

6. december 2022

Studieafslutning

1. december 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. december 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. december 2003

Først opslået (Skøn)

25. december 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. december 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2013

Sidst verificeret

1. december 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL-005-99

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner