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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme nei pazienti con malattia di Fabry

2 dicembre 2013 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio multicentrico di estensione in aperto sulla sicurezza e l'efficacia della sostituzione ricombinante dell'α-galattosidasi A umana (r-haGAL) nei pazienti con malattia di Fabry

Le persone affette dalla malattia di Fabry hanno un'alterazione del loro materiale genetico (DNA) che causa una deficienza dell'enzima a-galattosidasi A. Fabrazyme è un farmaco che aiuta a scomporre e rimuovere alcuni tipi di sostanze grasse chiamate "glicolipidi". Questi glicolipidi sono normalmente presenti all'interno del corpo nella maggior parte delle cellule. Nella malattia di Fabry, i glicolipidi si accumulano in vari tessuti come fegato, reni, pelle e vasi sanguigni perché l'a-galattosidasi A non è presente o è presente in piccole quantità. Si ritiene che l'accumulo di livelli di glicolipidi ("globatriaosilceramide" o "GL-3") in questi tessuti in particolare causi i sintomi clinici comuni alla malattia di Fabry. Questo studio testerà la sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme nel trattamento di pazienti con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

58

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Francia, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Stati Uniti, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono aver completato con successo il precedente studio in doppio cieco (AGAL-1-002-98)
  • I pazienti devono fornire il consenso informato scritto prima della partecipazione allo studio
  • Le pazienti di sesso femminile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo prima di ogni somministrazione e utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha subito un trapianto di rene o è attualmente in dialisi
  • La paziente è incinta o in allattamento
  • Il paziente non è disposto a rispettare i requisiti del protocollo
  • Il paziente ha una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi correlati alla malattia di Fabry), incluse malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari, neurologiche o renali clinicamente significative, o altre condizioni mediche, gravi malattie intercorrenti o circostanze attenuanti che, nel parere del ricercatore, precluderebbe la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Sicurezza ed efficacia
Valutazione morfologica delle inclusioni GL-3 nell'endotelio capillare (vascolarizzazione) del rene

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Cambiamenti nel questionario McGill Pain
Stato autonomo
Filtrazione glomerulare
Valutazione funzionale dell'escrezione proteica urinaria Cambiamenti oftalmici
Indagine sulla salute SF-36
Valutazione del medico dei sintomi di Fabry e antidolorifici

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 1999

Completamento primario

6 dicembre 2022

Completamento dello studio

1 dicembre 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 dicembre 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 dicembre 2003

Primo Inserito (Stima)

25 dicembre 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 dicembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2013

Ultimo verificato

1 dicembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL-005-99

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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