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Un estudio de la seguridad y eficacia de Fabrazyme en pacientes con enfermedad de Fabry

2 de diciembre de 2013 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de extensión multicéntrico y abierto sobre la seguridad y la eficacia del reemplazo de la a-galactosidasa A humana recombinante (r-haGAL) en pacientes con la enfermedad de Fabry

Las personas con la enfermedad de Fabry tienen una alteración en su material genético (ADN) que provoca una deficiencia de la enzima a-galactosidasa A. Fabrazyme es un medicamento que ayuda a descomponer y eliminar ciertos tipos de sustancias grasas llamadas "glicolípidos". Estos glicolípidos normalmente están presentes dentro del cuerpo en la mayoría de las células. En la enfermedad de Fabry, los glicolípidos se acumulan en varios tejidos, como el hígado, los riñones, la piel y los vasos sanguíneos, porque la a-galactosidasa A no está presente o lo está en pequeñas cantidades. Se cree que la acumulación de niveles de glicolípidos ("globatriaosilceramida" o "GL-3") en estos tejidos en particular causa los síntomas clínicos que son comunes a la enfermedad de Fabry. Este estudio probará la seguridad y eficacia de Fabrazyme en el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

58

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Estados Unidos, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Francia
      • Lyon, Francia, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Francia, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Hope Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben haber completado con éxito el estudio doble ciego anterior (AGAL-1-002-98)
  • Los pacientes deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de la participación en el estudio.
  • Las pacientes deben tener una prueba de embarazo negativa antes de cada dosis y usar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • El paciente se ha sometido a un trasplante de riñón o está actualmente en diálisis.
  • La paciente está embarazada o lactando
  • El paciente no está dispuesto a cumplir con los requisitos del protocolo.
  • El paciente tiene una enfermedad orgánica clínicamente significativa (con la excepción de los síntomas relacionados con la enfermedad de Fabry), incluidas enfermedades cardiovasculares, hepáticas, pulmonares, neurológicas o renales clínicamente significativas u otra afección médica, enfermedad intercurrente grave o circunstancias atenuantes que, en el opinión del investigador, impediría la participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Seguridad y eficacia
Evaluación morfológica de las inclusiones de GL-3 en el endotelio capilar (vasculatura) del riñón

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Cambios en el cuestionario de dolor de McGill
Estado autonómico
Filtración glomerular
Evaluación funcional de la excreción urinaria de proteínas Cambios oftálmicos
Encuesta de Salud SF-36
Evaluación del médico sobre los síntomas de Fabry y la medicación para el dolor

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 1999

Finalización primaria

6 de diciembre de 2022

Finalización del estudio

1 de diciembre de 2004

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de diciembre de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de diciembre de 2003

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de diciembre de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de diciembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2013

Última verificación

1 de diciembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL-005-99

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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