Studie bezpečnosti a účinnosti Fabrazymu u pacientů s Fabryho chorobou
2. prosince 2013 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Multicentrická, otevřená rozšiřující studie bezpečnosti a účinnosti substituce rekombinantní lidské a-galaktosidázy A (r-haGAL) u pacientů s Fabryho chorobou
Lidé s Fabryho chorobou mají změnu v jejich genetickém materiálu (DNA), která způsobuje nedostatek enzymu a-galaktosidázy A.
Fabrazyme je lék, který pomáhá rozkládat a odstraňovat určité typy tukových látek nazývaných „glykolipidy“.
Tyto glykolipidy jsou normálně přítomny v těle ve většině buněk.
U Fabryho choroby se glykolipidy hromadí v různých tkáních, jako jsou játra, ledviny, kůže a krevní cévy, protože a-galaktosidáza A není přítomna nebo je přítomna v malých množstvích.
Předpokládá se, že zejména nahromadění hladin glykolipidu ("globatriaosylceramid" nebo "GL-3") v těchto tkáních způsobuje klinické symptomy, které jsou společné pro Fabryho chorobu.
Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost přípravku Fabrazyme při léčbě pacientů s Fabryho chorobou.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis
58
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie, Cedex 03
- Hospital Edouard Herriot
-
Paris, Francie, Cedex 15
- Hospital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00935
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Hope Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Fransisco
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
- Northwest Oncology & Hematology Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Spojené státy, 59101
- Fetal Diagnostic and Imaging Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Spojené státy, 28601
- Hart Family Practice
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Hematology/Oncology Associates of South Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti musí úspěšně dokončit předchozí dvojitě zaslepenou studii (AGAL-1-002-98)
- Pacienti musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas
- Pacientky musí mít před každou dávkou negativní těhotenský test a během studie musí používat lékařsky uznávanou metodu antikoncepce
Kritéria vyloučení:
- Pacient podstoupil transplantaci ledviny nebo je v současné době na dialýze
- Pacientka je těhotná nebo kojící
- Pacient není ochoten dodržovat požadavky protokolu
- Pacient má klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s Fabryho chorobou), včetně klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního, neurologického nebo renálního onemocnění, nebo jiný zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnosti, které názoru zkoušejícího, by znemožnilo účast ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
|---|
|
Bezpečnost a účinnost
|
|
Morfologické hodnocení inkluzí GL-3 v kapilárním endotelu (vaskulatuře) ledviny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
|---|
|
Změny v McGill Pain Questionnaire
|
|
Autonomní stav
|
|
Glomerulární filtrace
|
|
Funkční hodnocení vylučování bílkovin močí Oftalmické změny
|
|
SF-36 Health Survey
|
|
Hodnocení Fabryho symptomů a léků proti bolesti lékařem
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 1999
Primární dokončení
6. prosince 2022
Dokončení studie
1. prosince 2004
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. prosince 2003
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. prosince 2003
První zveřejněno (Odhad)
25. prosince 2003
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
4. prosince 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. prosince 2013
Naposledy ověřeno
1. prosince 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- AGAL-005-99
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .