Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности фабразима у пациентов с болезнью Фабри

2 декабря 2013 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Многоцентровое открытое расширенное исследование безопасности и эффективности замены рекомбинантной человеческой альфа-галактозидазы А (r-haGAL) у пациентов с болезнью Фабри

У людей с болезнью Фабри имеется изменение генетического материала (ДНК), которое вызывает дефицит фермента а-галактозидазы А. Фабразим — это препарат, который помогает расщеплять и удалять определенные типы жировых веществ, называемых «гликолипидами». Эти гликолипиды обычно присутствуют в организме в большинстве клеток. При болезни Фабри гликолипиды накапливаются в различных тканях, таких как печень, почки, кожа и кровеносные сосуды, поскольку а-галактозидаза А отсутствует или присутствует в небольших количествах. В частности, считается, что накопление уровней гликолипидов («глобатриаозилцерамид» или «GL-3») в этих тканях вызывает клинические симптомы, характерные для болезни Фабри. В этом исследовании будет проверена безопасность и эффективность Фабразима при лечении пациентов с болезнью Фабри.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

58

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Соединенные Штаты, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Франция
      • Lyon, Франция, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Франция, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты должны успешно пройти предыдущее двойное слепое исследование (AGAL-1-002-98).
  • Пациенты должны предоставить письменное информированное согласие до участия в исследовании.
  • Пациентки женского пола должны иметь отрицательный тест на беременность перед каждым приемом дозы и использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Пациент перенес трансплантацию почки или в настоящее время находится на диализе
  • Пациентка беременна или кормит грудью
  • Пациент не желает соблюдать требования протокола
  • У пациента имеется клинически значимое органическое заболевание (за исключением симптомов, связанных с болезнью Фабри), включая клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающие обстоятельства, которые в мнение исследователя, исключало бы участие в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Безопасность и эффективность
Морфологическая оценка включений GL-3 в капиллярном эндотелии (сосудах) почки

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Изменения в опроснике боли McGill
Автономный статус
Клубочковая фильтрация
Функциональная оценка экскреции белка с мочой Офтальмологические изменения
SF-36 Медицинское обследование
Врачебная оценка симптомов Фабри и обезболивающих препаратов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 1999 г.

Первичное завершение

6 декабря 2022 г.

Завершение исследования

1 декабря 2004 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 декабря 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 декабря 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 декабря 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 декабря 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 декабря 2013 г.

Последняя проверка

1 декабря 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL-005-99

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фабразим (агалсидаза бета)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in New Zealand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться