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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei Patienten mit Morbus Fabry

2. Dezember 2013 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische Open-Label-Verlängerungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit des Ersatzes von rekombinanter humaner a-Galactosidase A (r-haGAL) bei Patienten mit Morbus Fabry

Menschen mit Morbus Fabry haben eine Veränderung in ihrem genetischen Material (DNA), die einen Mangel des Enzyms a-Galactosidase A verursacht. Fabrazyme ist ein Medikament, das beim Abbau und der Entfernung bestimmter Arten von Fettsubstanzen namens „Glykolipide“ hilft. Diese Glykolipide sind normalerweise in den meisten Zellen des Körpers vorhanden. Bei Morbus Fabry sammeln sich Glykolipide in verschiedenen Geweben wie Leber, Niere, Haut und Blutgefäßen an, da α-Galactosidase A nicht oder nur in geringen Mengen vorhanden ist. Es wird angenommen, dass insbesondere der Aufbau von Glykolipidspiegeln ("Globatriaosylceramid" oder "GL-3") in diesen Geweben die klinischen Symptome verursacht, die bei der Fabry-Krankheit üblich sind. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry testen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

58

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Frankreich, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Hope Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen die vorherige doppelblinde Studie (AGAL-1-002-98) erfolgreich abgeschlossen haben.
  • Die Patienten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Patientinnen müssen vor jeder Verabreichung einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder befindet sich derzeit in der Dialyse
  • Die Patientin ist schwanger oder stillt
  • Der Patient ist nicht bereit, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Fabry), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen oder anderer medizinischer Zustände, schwerer interkurrenter Erkrankungen oder mildernder Umstände, die in der Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Sicherheit und Wirksamkeit
Morphologische Bewertung von GL-3-Einschlüssen im Kapillarendothel (Gefäßsystem) der Niere

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Änderungen im McGill-Schmerzfragebogen
Autonomer Status
Glomeruläre Filtration
Funktionelle Beurteilung der Proteinausscheidung im Urin Augenveränderungen
SF-36-Gesundheitsumfrage
Ärztliche Beurteilung der Fabry-Symptome und Schmerzmittel

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 1999

Primärer Abschluss

6. Dezember 2022

Studienabschluss

1. Dezember 2004

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Dezember 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Dezember 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Dezember 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Dezember 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2013

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL-005-99

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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