Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku Fabrazyme u pacjentów z chorobą Fabry'ego
2 grudnia 2013 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zastąpienia rekombinowanej ludzkiej a-galaktozydazy A (r-haGAL) u pacjentów z chorobą Fabry'ego
Osoby z chorobą Fabry'ego mają zmianę w swoim materiale genetycznym (DNA), która powoduje niedobór enzymu a-galaktozydazy A.
Fabrazyme to lek, który pomaga rozkładać i usuwać niektóre rodzaje substancji tłuszczowych zwanych „glikolipidami”.
Te glikolipidy są normalnie obecne w organizmie w większości komórek.
W chorobie Fabry'ego glikolipidy gromadzą się w różnych tkankach, takich jak wątroba, nerki, skóra i naczynia krwionośne, ponieważ a-galaktozydaza A nie jest obecna lub jest obecna w małych ilościach.
Uważa się, że gromadzenie się poziomów glikolipidu („globatriaozyloceramidu” lub „GL-3”) w szczególności w tych tkankach powoduje objawy kliniczne typowe dla choroby Fabry'ego.
Badanie to przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność produktu Fabrazyme w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy
58
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja, Cedex 03
- Hospital Edouard Herriot
-
Paris, Francja, Cedex 15
- Hospital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00935
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California San Fransisco
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
- Northwest Oncology & Hematology Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
- Fetal Diagnostic and Imaging Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28601
- Hart Family Practice
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Hematology/Oncology Associates of South Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Hope Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci muszą pomyślnie ukończyć poprzednie badanie z podwójnie ślepą próbą (AGAL-1-002-98)
- Przed wzięciem udziału w badaniu pacjenci muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę
- Pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem każdej dawki i stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent przeszedł przeszczep nerki lub jest obecnie dializowany
- Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
- Pacjent nie chce zastosować się do wymagań protokołu
- U pacjenta występuje klinicznie istotna choroba organiczna (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Fabry'ego), w tym klinicznie istotna choroba układu krążenia, wątroby, płuc, neurologiczna lub nerek lub inna choroba, poważna choroba współistniejąca lub okoliczności łagodzące, które w opinia badacza wykluczałaby udział w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
|---|
|
Bezpieczeństwo i skuteczność
|
|
Ocena morfologiczna inkluzji GL-3 w śródbłonku naczyń włosowatych (naczyniowych) nerki
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
|---|
|
Zmiany w kwestionariuszu bólu McGilla
|
|
Status autonomiczny
|
|
Filtracja kłębuszkowa
|
|
Funkcjonalna ocena wydalania białka z moczem Zmiany oczne
|
|
Ankieta zdrowotna SF-36
|
|
Ocena lekarska objawów Fabry'ego i leków przeciwbólowych
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 1999
Zakończenie podstawowe
6 grudnia 2022
Ukończenie studiów
1 grudnia 2004
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 grudnia 2003
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 grudnia 2003
Pierwszy wysłany (Oszacować)
25 grudnia 2003
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
4 grudnia 2013
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2013
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2013
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- AGAL-005-99
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .