Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Fabrazyme biztonságosságáról és hatékonyságáról Fabry-betegségben szenvedő betegeknél

2013. december 2. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

A rekombináns humán a-galaktozidáz A (r-haGAL) helyettesítésének biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló többközpontú, nyílt címkés vizsgálat Fabry-kórban szenvedő betegeknél

A Fabry-kórban szenvedők genetikai anyagában (DNS) megváltoztak, ami az a-galaktozidáz A enzim hiányát okozza. A Fabrazyme egy olyan gyógyszer, amely segít bizonyos típusú zsíros anyagok, úgynevezett „glikolipidek” lebontásában és eltávolításában. Ezek a glikolipidek általában a legtöbb sejtben jelen vannak a szervezetben. Fabry-kórban a glikolipidek felhalmozódnak különböző szövetekben, például a májban, a vesében, a bőrben és az erekben, mivel az a-galaktozidáz A nincs jelen, vagy kis mennyiségben van jelen. A glikolipid ("globatriaozilceramid" vagy "GL-3") szintek felhalmozódása ezekben a szövetekben valószínűleg a Fabry-kórra jellemző klinikai tüneteket okozza. Ez a vizsgálat a Fabrazyme biztonságosságát és hatásosságát vizsgálja Fabry-kórban szenvedő betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

58

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Egyesült Államok, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, Franciaország, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknek sikeresen befejezniük kell az előző kettős vak vizsgálatot (AGAL-1-002-98)
  • A betegeknek írásos beleegyező nyilatkozatot kell adniuk a vizsgálatban való részvétel előtt
  • A nőbetegeknek negatív terhességi tesztet kell végezniük minden egyes adagolás előtt, és orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • A beteg veseátültetésen esett át, vagy jelenleg dialízis alatt áll
  • A beteg terhes vagy szoptat
  • A beteg nem hajlandó megfelelni a protokoll követelményeinek
  • A betegnek klinikailag jelentős szervi betegsége van (a Fabry-kórhoz kapcsolódó tünetek kivételével), beleértve a klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, tüdő-, neurológiai vagy vesebetegséget, vagy egyéb egészségügyi állapotot, súlyos interkurrens betegséget vagy olyan enyhítő körülményeket, amelyek a vizsgáló véleménye alapján kizárná a vizsgálatban való részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Biztonság és hatékonyság
A GL-3 zárványok morfológiai értékelése a vese kapilláris endotéliumában (érrendszerében)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Változások a McGill fájdalomkérdőívben
Autonóm állapot
Glomeruláris szűrés
A vizelet fehérjekiválasztás funkcionális értékelése Szemészeti változások
SF-36 egészségügyi felmérés
Az orvos értékelése a Fabry-tünetekről és a fájdalomcsillapításról

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

1999. október 1.

Elsődleges befejezés

2022. december 6.

A tanulmány befejezése

2004. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2003. december 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2003. december 24.

Első közzététel (Becslés)

2003. december 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 2.

Utolsó ellenőrzés

2013. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGAL-005-99

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Fabrazyme (béta agalzidáz)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel