파브리병 환자에서 파브라자임의 안전성 및 효능에 관한 연구
2013년 12월 2일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
파브리병 환자에서 재조합 인간 α-갈락토시다제 A(r-haGAL) 대체품의 안전성 및 효능에 대한 다기관 공개 확장 연구
파브리병 환자는 유전 물질(DNA)에 변형이 있어 α-갈락토시다아제 A 효소 결핍을 일으킵니다.
파브라자임은 "당지질"이라고 하는 특정 유형의 지방 물질을 분해하고 제거하는 데 도움이 되는 약물입니다.
이러한 당지질은 일반적으로 대부분의 세포에서 체내에 존재합니다.
파브리병에서는 α-갈락토시다아제 A가 없거나 소량 존재하기 때문에 간, 신장, 피부, 혈관 등 다양한 조직에 당지질이 축적됩니다.
특히 이러한 조직에서 당지질("글로바트리아오실세라마이드" 또는 "GL-3") 수준의 축적은 파브리병에 공통적인 임상 증상을 유발하는 것으로 생각됩니다.
이 연구는 파브리병 환자 치료에서 파브라자임의 안전성과 효능을 시험할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록
58
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Fransisco
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Florida
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Coral Springs, Florida, 미국, 33065
- Northwest Oncology & Hematology Associates
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Montana
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Billings, Montana, 미국, 59101
- Fetal Diagnostic and Imaging Center
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131
- University of New Mexico
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester School of Medicine
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North Carolina
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Hickory, North Carolina, 미국, 28601
- Hart Family Practice
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Hematology/Oncology Associates of South Texas
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington School of Medicine
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London, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester, 영국, M6 8HD
- Hope Hospital
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San Juan, 푸에르토 리코, 00935
- University of Puerto Rico
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Lyon, 프랑스, Cedex 03
- Hospital Edouard Herriot
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Paris, 프랑스, Cedex 15
- Hospital Europeen Georges Pompidou
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 이전 이중 맹검 연구(AGAL-1-002-98)를 성공적으로 완료해야 합니다.
- 환자는 연구 참여 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 여성 환자는 각 투여 전에 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 내내 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 신장 이식을 받았거나 현재 투석 중인 환자
- 환자가 임신 중이거나 수유 중인 경우
- 환자는 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않습니다.
- 환자는 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐, 신경계 또는 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질환 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여 임상적으로 유의한 기질적 질병(파브리병과 관련된 증상 제외)을 가지고 있습니다. 연구자의 의견, 연구 참여를 배제합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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안전성과 효능
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신장의 모세혈관 내피(혈관계) 내 GL-3 함유물의 형태학적 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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McGill 통증 설문지의 변화
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자율 상태
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사구체 여과
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요단백 배설의 기능적 평가 안과적 변화
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SF-36 건강 조사
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파브리 증상 및 진통제에 대한 의사의 평가
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1999년 10월 1일
기본 완료
2022년 12월 6일
연구 완료
2004년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 12월 24일
처음 게시됨 (추정)
2003년 12월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2013년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGAL-005-99
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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파브라자임(아갈시다제 베타)에 대한 임상 시험
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Barcelonabeta Brain Research Center, Pasqual Maragall...Fundacion SARquavitae완전한
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Children's Hospital of Philadelphia사용 가능
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Uppsala University HospitalBeta-O2 Technologies Ltd.모집하지 않고 적극적으로