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Um estudo da segurança e eficácia de Fabrazyme em pacientes com doença de Fabry

2 de dezembro de 2013 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de extensão multicêntrico e aberto sobre a segurança e a eficácia da substituição da a-galactosidase A humana recombinante (r-haGAL) em pacientes com doença de Fabry

As pessoas com doença de Fabry têm uma alteração em seu material genético (DNA) que causa uma deficiência da enzima a-galactosidase A. Fabrazyme é um medicamento que ajuda a quebrar e remover certos tipos de substâncias gordurosas chamadas "glicolipídios". Esses glicolipídios estão normalmente presentes no corpo na maioria das células. Na doença de Fabry, os glicolipídios se acumulam em vários tecidos, como fígado, rim, pele e vasos sanguíneos, porque a a-galactosidase A não está presente ou está presente em pequenas quantidades. Pensa-se que a acumulação de níveis de glicolípidos ("globatriaosilceramida" ou "GL-3") nestes tecidos em particular cause os sintomas clínicos comuns à doença de Fabry. Este estudo testará a segurança e a eficácia do Fabrazyme no tratamento de pacientes com doença de Fabry.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

58

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Fransisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • Northwest Oncology & Hematology Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Fetal Diagnostic and Imaging Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Estados Unidos, 28601
        • Hart Family Practice
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Hematology/Oncology Associates of South Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • França
      • Lyon, França, Cedex 03
        • Hospital Edouard Herriot
      • Paris, França, Cedex 15
        • Hospital Europeen Georges Pompidou
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Hope Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter concluído com sucesso o estudo duplo-cego anterior (AGAL-1-002-98)
  • Os pacientes devem fornecer consentimento informado por escrito antes da participação no estudo
  • Pacientes do sexo feminino devem ter um teste de gravidez negativo antes de cada dosagem e usar um método de contracepção clinicamente aceito durante o estudo

Critério de exclusão:

  • O paciente foi submetido a transplante renal ou está atualmente em diálise
  • A paciente está grávida ou amamentando
  • O paciente não está disposto a cumprir os requisitos do protocolo
  • O paciente tem uma doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Fabry), incluindo doença cardiovascular, hepática, pulmonar, neurológica ou renal clinicamente significativa, ou outra condição médica, doença grave intercorrente ou circunstâncias atenuantes que, no opinião do investigador, impediria a participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Segurança e eficácia
Avaliação morfológica de inclusões de GL-3 no endotélio capilar (vasculatura) do rim

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Alterações no Questionário de Dor McGill
Status autônomo
Filtração glomerular
Avaliação funcional da excreção urinária de proteínas Alterações oftalmológicas
Pesquisa de Saúde SF-36
Avaliação médica dos sintomas de Fabry e medicação para dor

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 1999

Conclusão Primária

6 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo

1 de dezembro de 2004

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de dezembro de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de dezembro de 2003

Primeira postagem (Estimativa)

25 de dezembro de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de dezembro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2013

Última verificação

1 de dezembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL-005-99

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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