再発または難治性の固形腫瘍または神経芽細胞腫の小児の治療におけるデシタビン、ドキソルビシン、およびシクロホスファミド

包含基準:

• 以下のいずれかの組織学的に確認された診断：

  • 固形腫瘍（パートA）

    • リンパ腫なし

  • 神経芽腫（パートB）

    • 元の診断は、尿中のバニリルマンデル酸（VMA）およびホモバニリン酸（HVA）の上昇と骨髄検査に基づく場合があります

    • 骨髄穿刺または腫瘍生検によるアクセス可能な疾患

      • 生検のための開腹術、開胸術、内視鏡検査、または開頭術はありません
• 治療法が知られていない、または許容できる生活の質で生存期間を延長することが証明されている治療法が利用可能である
• 既知の脳または脊髄転移なし
• 中枢神経系腫瘍なし
• 全身状態 - Karnofsky 50-100% (11 歳から 21 歳の患者)
• 全身状態 - Lansky 50-100% (患者 ≤ 10 歳)

• 骨髄浸潤のない部分 A および B:

  • 絶対好中球数≧1,000/mm^3
  • 血小板数≧100,000/mm^3 (輸血非依存)

• 骨髄浸潤を伴うパート B (すなわち、顆粒球減少、貧血、および/または血小板減少を伴う骨髄への転移性腫瘍):

  • 絶対好中球数≧750/mm^3
  • 血小板数≧50,000/mm^3（輸血非依存）
• ヘモグロビン≧8.0g/dL（輸血可）
• 鎌状赤血球貧血なし
• ビリルビン≦1.5mg/dL
• ALT≦正常上限の5倍
• -デシタビンの忍容性を損なう、または研究手順または結果を妨げる重大な肝機能障害はありません

• 年齢に基づくクレアチニンは次のとおりです。

  • ≤ 0.8 mg/dL (5 歳以下)
  • ≤ 1.0 mg/dL (6 ～ 10 歳)
  • ≤ 1.2 mg/dL (11 ～ 15 歳)
  • ≤ 1.5 mg/dL (16 ～ 21 歳)
• クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率≧70mL/分
• デシタビンの忍容性を損なう、または研究手順や結果を妨げる重大な腎機能障害がない
• -心エコー図による短縮率≥28％
• MUGAによる45%以上の駆出率
• -デシタビンの忍容性を損なう、または研究手順または結果を妨げる重大な肺機能障害がない
• 妊娠中または授乳中ではない
• 陰性妊娠検査
• 肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります
• -この研究で使用された薬剤と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因する以前のアレルギー反応はありません
• コントロールされていない重篤な感染症はありません
• -デシタビンの忍容性を損なう、または研究手順または結果を妨げる重大な末端器官の機能障害はありません
• 以前の免疫療法から回復
• -以前の生物学的療法から少なくとも7日
• 以前の成長因子療法から 1 週間以上 (ペグフィルグラスチムの場合は 2 週間)
• 以前のエポエチン アルファから 2 週間以上
• -以前の自家幹細胞移植から少なくとも6か月

• -以前の同種骨髄移植から少なくとも6か月

  • -患者は臓器が完全に回復し、移植片対宿主病の証拠がない必要があります
• 同時免疫調節剤なし
• 同時免疫療法なし
• 生物学的療法の併用なし
• 同時エポエチンアルファなし
• 以前の化学療法から回復した
• 以前の骨髄抑制化学療法から2週間以上（ニトロソウレアの場合は6週間）
• -以前の総生涯累積アントラサイクリン用量≤450mg/m^2のドキソルビシンまたは同等物
• 他の同時化学療法なし
• 同時ヒドロキシ尿素なし
• 以前の放射線療法から回復
• -以前の局所緩和小ポート放射線療法から2週間以上
• 以前の実質的な骨髄照射（例：頭蓋脊髄照射、全身照射、または半骨盤照射）から6か月以上
• 同時放射線療法なし
• 他の併用抗がん療法なし
• 他の同時治験薬なし
• 既知の鉄欠乏症または小球性低色素性貧血の患者に対する同時経口鉄補給が許可される