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ファブリー病登録と妊娠サブ登録

2024年4月15日更新者：Genzyme, a Sanofi Company

ファブリー病登録プロトコル

Fabry Registry は、進行中の国際的な多施設共同の厳密な観察プログラムであり、治療状況に関係なく、ファブリー病患者の日常的な臨床転帰を追跡します。実験的介入は含まれていません。レジストリ内の患者は、臨床評価を受け、患者の主治医によって決定されたケアを受けます。

レジストリの主な目的は次のとおりです。

疾患を持つヘテロ接合体の女性を含む、ファブリー病の変動性、進行、および自然史の理解を深めること。
患者のケアを最適化するために、患者を監視するための推奨事項と患者の転帰に関するレポートを作成することで、ファブリー医療コミュニティを支援する。
ファブリー集団全体を特徴付け、説明する。
ファブラザイム®の長期的な安全性と有効性を評価する

Fabry Pregnancy Sub-registry: この Sub-registry は、ファブリー登録に登録されたすべての妊婦の妊娠転帰を追跡するために設計された多施設、国際的、縦断的、観察的、自発的なプログラムであり、彼女が疾患特異的治療を受けているかどうか (そのようなもの)アガルシダーゼベータを用いた酵素補充療法として）、そして彼女が治療される可能性のある市販の製品に関係なく. サブレジストリからのデータは、さまざまな世界的な規制要件を満たすため、製品開発/償還をサポートするため、およびその他の研究および非研究関連の目的にも使用されます。実験的介入は行われません。したがって、患者は臨床評価を受け、患者の主治医によって決定された標準治療を受けます。患者がこのサブレジストリに同意した場合、患者の病歴および産科履歴、妊娠、出産に関する情報が収集され、患者が乳児のデータ収集に同意した場合、産後 36 か月までの乳児の成長に関するデータが収集されます。集めました。

調査の概要

状態

募集

条件

ファブリー病

研究の種類

観察的

入学 (推定)

9000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Fabry Registry HelpLine
電話番号：617-591-5500

研究連絡先のバックアップ

名前：Trial Transparency
電話番号：option 6 800-633-1610
メール：Contact-Us@sanofi.com

研究場所

アメリカ
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
    - 完了
    - University of Alabama Birmingham- Nephrology Site Number : 840018
  - Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
    - 募集
    - University of Alabama Birmingham- Nephrology Site Number : 840073
- Arizona
  - Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
    - 募集
    - Phoenix Children's Hospital Site Number : 840003
  - Tucson、Arizona、アメリカ、85724
    - 募集
    - University of Arizona Site Number : 840015
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
    - 募集
    - Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
  - Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
    - 募集
    - University of Arkansas for Medical Sciences Site Number : 840113
- California
  - Irvine、California、アメリカ、92697
    - 募集
    - University of California at Irvine Site Number : 840036
  - Los Angeles、California、アメリカ、90027
    - 募集
    - Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
  - Los Angeles、California、アメリカ、90033
    - 募集
    - USC Health Sciences Center Dept of Genetics Site Number : 840082
  - Los Angeles、California、アメリカ、90095
    - 募集
    - UCLA School Of Medicine Site Number : 840088
  - Oakland、California、アメリカ、94609
    - 完了
    - Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
  - Orange、California、アメリカ、92868
    - 募集
    - Children's Hospital of Orange County Site Number : 840074
  - Palo Alto、California、アメリカ、94305
    - 募集
    - Stanford Unviersity MC Dept of Genetics Site Number : 840022
  - Sacramento、California、アメリカ、95817
    - 募集
    - UC Davis MIND Institute Site Number : 840010
  - Sacramento、California、アメリカ、95825
    - 完了
    - Kaiser Permanente Hospital Site Number : 840042
  - San Bernardino、California、アメリカ、92408
    - 募集
    - Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
  - San Diego、California、アメリカ、92093
    - 完了
    - University of California at San Diego Site Number : 840007
  - San Francisco、California、アメリカ
    - 募集
    - University of California at San Francisco Site Number : 840051
- Colorado
  - Denver、Colorado、アメリカ、80045
    - 募集
    - University of Colorado at Denver Genetics Site Number : 840068
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
    - 募集
    - Yale Site Number : 840047
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
    - 募集
    - Children's National Medical Center Site Number : 840067
- Florida
  - Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
    - 募集
    - University Hematology Oncology Site Number : 840075
  - Gainesville、Florida、アメリカ、32610
    - 募集
    - University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
  - Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
    - 募集
    - University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
  - Jacksonville、Florida、アメリカ、32216
    - 募集
    - The Atwal Clinic Site Number : 840112
  - Miami、Florida、アメリカ、33136
    - 募集
    - University Of Miami SOM Site Number : 840006
  - Tampa、Florida、アメリカ、33606
    - 募集
    - University of Florida-Genetics Site Number : 840096
- Georgia
  - Decatur、Georgia、アメリカ、30033
    - 募集
    - Emory University School of Medicine- Human Genetics Site Number : 840060
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    - 募集
    - Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840013
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60612
    - 募集
    - Rush University Medical Center Genetics Site Number : 840079
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
    - 募集
    - Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
    - 募集
    - University of Iowa Site Number : 840032
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
    - 募集
    - University Of Kansas Medical Center Site Number : 840071
- Kentucky
  - Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
    - 募集
    - University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
- Louisiana
  - Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
    - 募集
    - Ochsner Medical Center Site Number : 840120
  - New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
    - 完了
    - Tulane University Medical Center Site Number : 840001
- Maine
  - Portland、Maine、アメリカ、04102
    - 募集
    - Maine Medical Center Pediatrics Site Number : 840064
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、アメリカ
    - 募集
    - John Hopkins Site Number : 840044
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
    - 募集
    - Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、2115
    - 募集
    - Boston Children's Hospital Site Number : 840092
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    - 募集
    - Brigham and Women's Hospital-Neurology Site Number : 840103
  - Springfield、Massachusetts、アメリカ、01199
    - 募集
    - Baystate Health Site Number : 840002
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
    - 募集
    - University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
  - Detroit、Michigan、アメリカ、48201
    - 募集
    - Children's Hospital of Michigan Site Number : 840066
  - Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    - 募集
    - Spectrum for Health Site Number : 840019
  - Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
    - 募集
    - Infusion Associates Site Number : 840050
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
    - 募集
    - Children's Health Care Site Number : 840114
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
    - 完了
    - Children's Hospital and Clinics of Minnesota Site Number : 840046
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    - 募集
    - University of Minnesota Medical Center Pediatrics Site Number : 840076
- Missouri
  - Columibia、Missouri、アメリカ、65212
    - 募集
    - University of Missouri Health System Department of Genetics Site Number : 840031
  - Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
    - 募集
    - Washington University of St. Louis Site Number : 840100
- Montana
  - Billings、Montana、アメリカ、59101
    - 募集
    - Billings Clinic Site Number : 840118
  - Helena、Montana、アメリカ、59601
    - 完了
    - Shodair Children's Hospital Site Number : 840090
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
    - 募集
    - University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
- Nevada
  - Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
    - 募集
    - Children's Specialty Center of Nevada Site Number : 840008
- New Jersey
  - Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
    - 募集
    - Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
  - Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
    - 募集
    - Atlantic Health System Site Number : 840099
  - New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
    - 募集
    - St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
  - Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
    - 募集
    - St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
- New York
  - Manhasset、New York、アメリカ、11030
    - 募集
    - Northwell Health Site Number : 840102
  - New York、New York、アメリカ、10016
    - 募集
    - New York University School Of Medicine Site Number : 840040
  - New York、New York、アメリカ、10029-7494
    - 募集
    - Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
  - New York、New York、アメリカ、10029
    - 募集
    - Icahn School of Medicine Site Number : 840080
  - Rochester、New York、アメリカ、14642
    - 募集
    - University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
  - Syracuse、New York、アメリカ、13210
    - 募集
    - State University of New York Site Number : 840052
  - Valhalla、New York、アメリカ、10595
    - 募集
    - New York Medical College Site Number : 840039
- North Carolina
  - Charlotte、North Carolina、アメリカ、28232
    - 募集
    - Carolinas Medical Center Site Number : 840065
  - Durham、North Carolina、アメリカ、27710
    - 募集
    - Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840045
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、アメリカ
    - 募集
    - Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840033
  - Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
    - 募集
    - UHCMC Site Number : 840119
  - Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
    - 募集
    - Cleveland Clinic Foundation Pediatrics Site Number : 840048
  - Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2664
    - 募集
    - Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
  - Columbus、Ohio、アメリカ、43210
    - 募集
    - Ohio State University Department of Genetics Site Number : 840097
  - Dublin、Ohio、アメリカ、43017
    - 募集
    - LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
- Oregon
  - Portland、Oregon、アメリカ、97239
    - 募集
    - Oregon Health & Science University Site Number : 840116
- Pennsylvania
  - Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
    - 募集
    - Geisinger Site Number : 840111
  - Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
    - 募集
    - Penn State University Medical Center-Neurology Site Number : 840104
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
    - 募集
    - Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    - 募集
    - Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics Site Number : 840089
  - Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
    - 募集
    - University of Pittsburgh Site Number : 840023
- Rhode Island
  - Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
    - 募集
    - Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
- South Carolina
  - Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
    - 募集
    - Greenwood Genetcs Site Number : 840055
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、38232
    - 募集
    - Vanderbilt University Hospital-Pediatrics Site Number : 840049
- Texas
  - Dallas、Texas、アメリカ、75226
    - 募集
    - Baylor Research Center Site Number : 840058
  - Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
    - 募集
    - Cook Children's Health Care System Site Number : 840024
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
    - 募集
    - University of Utah Department of Medical Genetics Site Number : 840043
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
    - 募集
    - University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
  - Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
    - 募集
    - O&O Alpan, LLC Site Number : 840025
  - Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
    - 募集
    - Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
- Washington
  - Seattle、Washington、アメリカ、98105
    - 募集
    - Seattle Children's Hospital Site Number : 840028
  - Seattle、Washington、アメリカ、98195
    - 募集
    - University Of Washington Medical Center Site Number : 840059
  - Tacoma、Washington、アメリカ、98415
    - 募集
    - Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
    - 募集
    - Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
アルゼンチン
- - Buenos Aires、アルゼンチン、1629
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153130
  - Catamarca、アルゼンチン、4700
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153194
  - La Rioja、アルゼンチン、F5300ALS
    - 募集
    - Investigational Site Number : 032005
  - Santa Fe、アルゼンチン、3000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 032004
- Buenos Aires
  - Caba、Buenos Aires、アルゼンチン、1280
    - 完了
    - Investigational Site Number : 153172
  - Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、1425
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153032
イギリス
- - Belfast、イギリス、BT97AB
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154196
  - Birmingham、イギリス、B152TH
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152287
  - London、イギリス、WC1N3BG
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151646
  - London、イギリス、NW32QG
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151123
  - London、イギリス、WC1N3JH
    - 募集
    - Investigational Site Number : 150303
  - Manchester、イギリス、m139wl
    - 募集
    - Investigational Site Number : 150455
  - Salford、イギリス、M6 8HD
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152361
- Cambridgeshire
  - Cambridge、Cambridgeshire、イギリス、CB50QQ
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151340
イタリア
- - Bassano Del Grappa (VI)、イタリア、36061
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380002
  - Firenze、イタリア、50134
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380004
  - Firenze、イタリア、50141
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380013
  - Genova、イタリア、16147
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380005
  - Milano、イタリア、20142
    - 完了
    - Investigational Site Number : 380009
  - Milano、イタリア、20162
    - 完了
    - Investigational Site Number : 380006
  - Modena、イタリア、41126
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380003
  - Monza (MB)、イタリア、20900
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380010
  - Napoli、イタリア、80130
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380008
  - Rimini、イタリア、47900
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380007
  - Roma、イタリア、00168
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380012
  - Torino、イタリア、10126
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380011
  - Udine、イタリア
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380001
  - Vittoria (RG)、イタリア、97019
    - 募集
    - Investigational Site Number : 380014
インド
- - Ahmedabad、インド、380015
    - 募集
    - Investigational Site Number : 356003
  - Kolkata、インド、700017
    - 募集
    - Investigational Site Number : 356001
  - Secunderabad、インド、500026
    - 募集
    - Investigational Site Number : 3560004
  - Vellore、インド、632004
    - 募集
    - Investigational Site Number : 356002
インドネシア
- - Jakarta、インドネシア
    - 募集
    - Investigational Site Number : 360001
エストニア
- - Tartu、エストニア、50406
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153106
オーストラリア
- New South Wales
  - Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
    - 募集
    - Investigational Site Number : 036013
  - Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151069
- Queensland
  - Herston、Queensland、オーストラリア、4006
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153063
- South Australia
  - Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151002
- Victoria
  - Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153040
- Western Australia
  - Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153090
カナダ
- Alberta
  - Calgary、Alberta、カナダ、T2M 0L6
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124014
  - Edmonton、Alberta、カナダ、TG62B7
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124002
- British Columbia
  - Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z1M9
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124010
  - Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H3N1
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124011
- Manitoba
  - Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3A1R9
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124019
- New Brunswick
  - Moncton、New Brunswick、カナダ、E1C2Z3
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124022
- Newfoundland and Labrador
  - St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B 3V6
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124023
- Nova Scotia
  - Halifax、Nova Scotia、カナダ、b3h1v8
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124008
- Ontario
  - London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124021
  - Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124006
  - Toronto、Ontario、カナダ、M5T3L9
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124009
- Quebec
  - Montreal、Quebec、カナダ、H4J1C5
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124013
  - Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H5N4
    - 募集
    - Investigational Site Number : 124001
クウェート
- - Kuwait、クウェート
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154225
クロアチア
- - Rijena、クロアチア、51000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 1910001
  - Zagreb、クロアチア、10000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 1910002
コロンビア
- - Bogotá、コロンビア
    - 募集
    - Investigational Site Number : 170001
サウジアラビア
- - Al Mubarraz、サウジアラビア、36424
    - 募集
    - Investigational Site Number : 682002
シンガポール
- - Singapore、シンガポール、229899
    - 募集
    - Investigational Site Number : 702001
スウェーデン
- - Göteborg、スウェーデン、41345
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153050
  - Stockholm、スウェーデン、17176
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151484
スペイン
- - Barakaldo、スペイン、48903
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154135
  - Barcelona、スペイン、08035
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153237
  - Barcelona、スペイン、08035
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154147
  - Barcelona、スペイン、08025
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153067
  - Barcelona、スペイン、08036
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154204
  - Barcelona、スペイン、08907
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153077
  - Barcelona、スペイン、8003
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154123
  - La Coruña、スペイン、15006
    - 完了
    - Investigational Site Number : 154146
  - La Coruña、スペイン、15006
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154159
  - Tarragona、スペイン、43007
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154136
  - Vigo、スペイン、36200
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153213
スロバキア
- - Bratislava、スロバキア、83340
    - 募集
    - Investigational Site Number : 703001
スロベニア
- - Slovenj Gradec、スロベニア、SI2380
    - 募集
    - Investigational Site Number : 705001
セルビア
- - Novi Sad、セルビア、21000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 6880001
タイ
- - Bangkok、タイ、10400
    - 募集
    - Investigational Site Number : 764003
  - Bangkok、タイ、10700
    - 募集
    - Investigational Site Number : 764004
  - Bangkok、タイ
    - 募集
    - Investigational Site Number : 764001
  - Khon Kaen、タイ、40002
    - 募集
    - Investigational Site Number : 764005
チェコ
- - Praha 2、チェコ、12808
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153126
チリ
- - Antofagasta、チリ
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152004
  - Coquimbo、チリ、1710228
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152001
  - Iquique、チリ
    - 完了
    - Investigational Site Number : 152003
  - Vallenar、チリ
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152005
デンマーク
- - Copenhagen、デンマーク、DK-2100
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153041
  - København Ø、デンマーク、2100
    - 完了
    - Investigational Site Number : 151229
ドイツ
- - Berlin、ドイツ、13353
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153013
  - Gießen、ドイツ、35392
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154150
  - Münster、ドイツ、48149
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153147
  - Würzburg、ドイツ、97080
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153011
ノルウェー
- - Bergen、ノルウェー
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153141
ハンガリー
- - Budapest、ハンガリー、1191
    - 募集
    - Investigational Site Number : 3480002
  - Létavértes、ハンガリー、4281
    - 募集
    - Investigational Site Number : 3480003
  - Pécs、ハンガリー、7623
    - 募集
    - Investigational Site Number : 3480005
  - Sopron、ハンガリー、9400
    - 募集
    - Investigational Site Number : 3480004
フィリピン
- - Manila、フィリピン、1000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 608001
フィンランド
- - Turku、フィンランド、FI-20520
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153024
フランス
- - BRON Cedex、フランス、69677
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250002
  - Bordeaux、フランス、33076
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250005
  - Garches、フランス、92380
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250001
  - LIMOGES Cedex、フランス、87042
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250003
  - Lille、フランス、59037
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250007
  - Marseille、フランス、13385
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250006
  - Saint Priest en Jarez、フランス、42277
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250004
  - Strasbourg、フランス、67091
    - 募集
    - Investigational Site Number : 250009
ブラジル
- - São Paulo、ブラジル、04020-041
    - 募集
    - Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076001
- Bahia
  - Feira de Santana、Bahia、ブラジル、44001328
    - 募集
    - Clínica Senhor do Bonfim LTDA Site Number : 076008
- Distrito Federal
  - Brasília、Distrito Federal、ブラジル、71950-904
    - 募集
    - Medicordis Site Number : 076009
- Mato Grosso
  - Cuiabá、Mato Grosso、ブラジル、78025-000
    - 募集
    - Hospital Geral e Maternidade de Cuiabá Site Number : 076006
- Minas Gerais
  - Uberlândia、Minas Gerais、ブラジル、38408-028
    - 募集
    - CTDR - Centro de Tratamento de Doenças Renais EIRELI Site Number : 076007
- Paraná
  - Curitiba、Paraná、ブラジル、80250-070
    - 募集
    - Instituto do Rim do Paraná Site Number : 076004
- Pernambuco
  - Recife、Pernambuco、ブラジル、50070-550
    - 募集
    - Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira - IMIP Site Number : 076005
- Rio Grande Do Sul
  - Tapejara、Rio Grande Do Sul、ブラジル、99950-000
    - 募集
    - Saúde Center Clínica - Clínica Médica Nossa Senhora de Fátima Site Number : 076002
- Santa Catarina
  - Florianopolis、Santa Catarina、ブラジル、88040-900
    - 募集
    - Hospital Universitário Professor Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC Site Number : 076012
- São Paulo
  - Campinas、São Paulo、ブラジル、13059-900
    - 募集
    - PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076013
  - Ourinhos、São Paulo、ブラジル、19900280
    - 募集
    - Serviço de Terapia Renal de Ourinhos Site Number : 076011
ブルガリア
- - Sofia、ブルガリア、1680
    - 募集
    - Investigational Site Number : 100001
  - Sofia、ブルガリア、1431
    - 完了
    - Investigational Site Number : 153169
ベトナム
- - Hanoi、ベトナム
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154212
ベルギー
- - Antwerpen、ベルギー、2020
    - 募集
    - Investigational Site Number : 150722
  - Antwerpen、ベルギー、2020
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153133
  - Brussels、ベルギー、1070
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153001
  - Bruxelles、ベルギー、1200
    - 募集
    - Investigational Site Number : 150517
  - Jette、ベルギー、1090
    - 募集
    - Investigational Site Number : 0560008
  - Leuven、ベルギー、3000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151668
  - Liège、ベルギー、4000
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154275
  - Seraing、ベルギー、4100
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153100
ペルー
- - Callao、ペルー、Callao02
    - 募集
    - Investigational Site Number : 604002
ポルトガル
- - Lisboa、ポルトガル、1649-035
    - 募集
    - Investigational Site Number : 620005
  - Porto、ポルトガル、4200-319
    - 募集
    - Investigational Site Number : 620001
ポーランド
- - Warszawa、ポーランド、04-730
    - 募集
    - Investigational Site Number : 150575
マレーシア
- - Jalan Pahang、マレーシア、50586
    - 募集
    - Investigational Site Number : 458001
  - Kuala Lumpur、マレーシア、59100
    - 募集
    - Investigational Site Number : 458002
リトアニア
- - Vilnius、リトアニア、08406
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154244
  - Vilnius、リトアニア
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154652
ルーマニア
- - Bucuresti、ルーマニア、022328
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154099
  - Bucuresti、ルーマニア、022328
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154164
  - Cluj-Napoca、ルーマニア、400006
    - 完了
    - Investigational Site Number : 153081
ロシア連邦
- - Moscow、ロシア連邦
    - 募集
    - Investigational Site Number : 643001
  - Nizhny Novgorod、ロシア連邦、603005
    - 募集
    - Investigational Site Number : 643003
  - Saint-Peterburg、ロシア連邦、197341
    - 募集
    - Investigational Site Number : 643002
中国
- - Hangzhou、中国、310003
    - 募集
    - Investigational Site Number : 1560003
  - Jinan、中国、250021
    - 募集
    - Investigational Site Number : 1560002
  - Nanjing、中国、210008
    - 募集
    - Investigational Site Number : 1560004
台湾
- - Chiayi、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154093
  - Hualien、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152152
  - Kaohsiung、台湾、807
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152244
  - Kaohsiung City、台湾、81362
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153088
  - Kaohsiung Hsien,、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152246
  - New Taipei City、台湾、23142
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151534
  - Putz City, Chia-yi、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151500
  - Taichung、台湾、407
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151181
  - Taichung City、台湾、404
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151179
  - Tainan、台湾、70403
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153248
  - Tainan、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152153
  - Taipei、台湾、10041
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151182
  - Taipei、台湾、10449
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152321
  - Taipei、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 152226
  - Tao Yuan County、台湾
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153158
大韓民国
- - Busan、大韓民国
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154246
  - Daejeon、大韓民国
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153191
  - Jeonnam、大韓民国
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153225
  - Seoul、大韓民国、03080
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153180
  - Seoul、大韓民国、04401
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153192
  - Seoul、大韓民国、05505
    - 募集
    - Investigational Site Number : 151149
  - Seoul、大韓民国
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153212
  - Seoul、大韓民国
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153222
  - Seoul、大韓民国、03080
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153196
  - Seoul、大韓民国
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153188
  - Suwon-si、大韓民国、16247
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154273
- Gyeongsangnam-do
  - Yangsan、Gyeongsangnam-do、大韓民国、50612
    - 募集
    - Investigational Site Number : 154148
  - Yangsan-si、Gyeongsangnam-do、大韓民国、50612
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153178
日本
- - Chiba、日本、266-0007
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153217
  - Kobe-shi, Hyogo、日本、650-0017
    - 募集
    - Investigational Site Number : 392007
- Kochi
  - Nangoku-shi、Kochi、日本、783-0043
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153201
- Niigata
  - Niigata-shi、Niigata、日本、951-8520
    - 募集
    - Investigational Site Number : 392006
- Osaka
  - Abeno-ku、Osaka、日本、545-8585
    - 完了
    - Investigational Site Number : 153205
- Tokyo
  - Setagaya、Tokyo、日本、157-0074
    - 募集
    - Investigational Site Number : 153204
香港
- - Kowloon、香港
    - 募集
    - Investigational Site Number : 344001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ファブリー病の確定診断を受けたすべての患者は、レジストリに登録する資格があります。

Fabry Pregnancy Sub-registry の場合: 乳幼児の登録に関係なく、対象となる女性の妊娠データを収集することをお勧めします。患者が複数回妊娠している場合、このサブレジストリに登録されているすべての女性に対して、個々の妊娠ごとのデータ収集が推奨されます。

説明

包含基準

ファブリー登録：インフォームドコンセントと患者承認書に署名したファブリー病の確定診断を受けたすべての患者は、含める資格があります。確定診断は、血漿または白血球αGAL（アルファ-ガラクトシダーゼ）酵素活性の欠乏および/またはαGALをコードする遺伝子の変異の記録として定義されます。
ファブリー妊娠サブレジストリ:
- 対象となる女性は、次の条件を満たす必要があります。
  - ファブリーレジストリに登録されます。
  - 妊娠している、または妊娠しており、適切な医療文書が入手可能であること。
  - サブレジストリ関連のデータ収集が実行される前に、サブレジストリに参加するための署名済みのインフォームドコンセントと承認フォームを提供します。

除外基準 Fabry Registry: 除外基準はありません。ファブリー妊娠サブレジストリ: 除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：コホート
時間の展望：他の

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
ファブリー病患者実験的介入は行われません。ファブリー病の患者は、臨床評価を受け、患者の主治医が決定した標準治療を受けます。
ファブリー病と確定診断された妊婦実験的介入は行われません。 -ファブリーレジストリに参加し、ファブリーサブレジストリへの参加に同意した、ファブリー病と診断された妊婦。彼女が治療されるかもしれない。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
Fabry Registry: ファブラザイム®の長期的な安全性と有効性を評価する時間枠：33歳	このレジストリの主な目的は、代表的な世界人口におけるファブリー病の発症と進行を説明することです。ファブリー病は十分に説明された疾患ではないため、この縦断的プログラムには、抗体検査や合併症のアウトカム (QoL、認知テストなど) を含むさまざまな「主要な」アウトカムがあり、これらは経時的に測定されます。さらに、訪問時に臨床施設によって収集される内容に左右されるため、分析に利用できるデータの量は不明です。	33歳
Fabry Pregnancy Sub-registry: 合併症や乳児の成長を含む妊娠転帰時間枠：33歳	このサブレジストリの主な目的は、アガルシダーゼベータによる ERT などの疾患特異的な治療を受けているかどうかに関係なく、妊娠中にファブリー病のすべての女性の合併症や乳児の成長を含む妊娠転帰を追跡することです。このサブレジストリは、Fabry Registry が推奨する定期的な監視とデータ収集を強化します。サブレジストリは、産前および周産期および産後のフォローアップから患者の評価を収集することを目的としています。新生児の評価と定期的な小児の評価も収集されます。	33歳

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
Fabry Register: ファブリー病治療の有効性に関連する要因を監視します時間枠：33歳	副次評価項目は、ファブリー病治療の有効性に関連する要因を監視することです。	33歳

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

捜査官

スタディディレクター：Study Director、Genzyme, a Sanofi Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2001年7月31日

一次修了 (推定)

2034年1月31日

研究の完了 (推定)

2034年1月31日

試験登録日

最初に提出

2005年9月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年9月13日

最初の投稿 (推定)

2005年9月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月15日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

DIREGC07006
AGAL19211 (その他の識別子：Genzyme, a Sanofi cmpany)
U1111-1294-8298 (レジストリ識別子：ICTRP)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ファブリー病の臨床試験

Adelphi Values LLC
Blueprint Medicines Corporation

完了

全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート

肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました

アメリカ