Реестр болезни Фабри и подрегистр беременных
19 июня 2026 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
Протокол регистрации болезни Фабри
Реестр Фабри — это постоянно действующая международная многоцентровая строго наблюдательная программа, которая отслеживает рутинные клинические исходы у пациентов с болезнью Фабри, независимо от статуса лечения. Никакого экспериментального вмешательства не требуется; пациенты, зарегистрированные в Реестре, проходят клиническое обследование и получают лечение в соответствии с решением лечащего врача пациента.
Основными задачами Реестра являются:
- Улучшить понимание изменчивости, прогрессирования и естественного течения болезни Фабри, включая гетерозиготных женщин с этим заболеванием;
- Помочь медицинскому сообществу Fabry в разработке рекомендаций по мониторингу пациентов и отчетов о результатах лечения пациентов, чтобы помочь оптимизировать уход за пациентами;
- Охарактеризовать и описать популяцию Фабри в целом;
- Для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Fabrazyme®
Подрегистр беременности Фабри: этот подрегистр представляет собой многоцентровую, международную, продольную, наблюдательную и добровольную программу, предназначенную для отслеживания исходов беременности для любой беременной женщины, зарегистрированной в регистре Фабри, независимо от того, получает ли она специфическую терапию (например, в качестве заместительной ферментной терапии агалзидазой бета) и независимо от коммерческого продукта, которым ее можно лечить. Данные из подреестра также используются для выполнения различных глобальных нормативных требований, для поддержки разработки продукта/возмещения расходов, а также для других исследовательских и не связанных с исследованиями целей. Экспериментальное вмешательство не проводится; таким образом, пациент пройдет клиническую оценку и получит стандартное лечение, установленное врачом пациента. Если пациент дает согласие на этот субрегистр, будет собираться информация о медицинской и акушерской истории пациента, беременности и родах, а если пациент дает согласие на сбор данных о своем ребенке, данные о росте ребенка до 36 месяца после родов будут собрал.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
9000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Fabry Registry HelpLine
- Номер телефона: 617-591-5500
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Trial Transparency
- Номер телефона: option 6 800-633-1610
- Электронная почта: contact-us@sanofi.com
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4029
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153063
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3050
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153040
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия, 6000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153090
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, 1280
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, Аргентина, 1107
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Аргентина, 1192
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, Аргентина, 5300
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, Аргентина, 8300
- Завершенный
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, Аргентина, 5700
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, Аргентина, 3000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 032004
-
-
Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, Аргентина, B
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153280
-
Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1415EKV
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, Аргентина, 1642
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153250
-
-
Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, Аргентина, 4703
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153194
-
-
-
-
-
Antwerp, Бельгия, 2020
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, Бельгия, 2020
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Бельгия, 1070
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Бельгия, 1090
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Бельгия, 4000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Бельгия, 4100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153100
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1680
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Болгария, 1431
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153169
-
-
-
-
-
São Paulo, Бразилия, 04020-041
- Рекрутинг
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60430-275
- Рекрутинг
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
-
Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60150-160
- Рекрутинг
- Hospital Geral de Fortaleza - HGF- Site Number : 076016
-
-
Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, Бразилия, 44001-584
- Рекрутинг
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
-
-
Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Бразилия, 78025-000
- Рекрутинг
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Бразилия, 80060-000
- Рекрутинг
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Бразилия, 50070-550
- Рекрутинг
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
-
-
Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Бразилия, 88040-970
- Рекрутинг
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия, 13034-685
- Рекрутинг
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, Бразилия, 13081-970
- Завершенный
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, Бразилия, 19900280
- Рекрутинг
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14055-380
- Рекрутинг
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1212
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Венгрия, 4281
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Венгрия, 7623
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Венгрия, 9400
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
-
Hanoi, Вьетнам
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154212
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153013
-
Giessen, Германия, 35392
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Германия, 48149
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Германия, 97080
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153011
-
-
-
-
-
Kowloon, Гонконг
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Завершенный
- Investigational Site Number : 151229
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153041
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Индия, 380015
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Индия, 700017
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Индия, 500026
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Индия, 632004
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Индонезия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 8003
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Испания, 15006
- Завершенный
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Испания, 15006
- Завершенный
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Испания, 08035
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Испания, 08035
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Испания, 48903
- Завершенный
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Испания, 08036
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Испания, 08025
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Испания, 08907
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Испания, 36200
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], Испания, 43005
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, Италия, 36061
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, Италия, 40138
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, Италия, 50134
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, Италия, 80130
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, Италия, 80131
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, Италия, 97019
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, Италия, 47900
- Завершенный
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, Италия, 10126
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Италия, 33100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Италия, 50139
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Италия, 20142
- Завершенный
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, Италия, 20162
- Завершенный
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Италия, 41126
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Италия, 20900
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, Италия, 35128
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Италия, 00168
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3N1
- Завершенный
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Канада, R3A 1R9
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Канада, E1C 2Z3
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 3A7
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Канада, K7L 4X3
- Прекращено
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Канада, N6A 5A5
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Канада, M5T 3H7
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H4J 1C5
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Канада, J1K 2R1
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Прекращено
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, Китай, 310003
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, Китай, 250001
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, Китай, 210008
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, Китай, 200025
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, Китай, 200025
- Прекращено
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
-
Bogotá, Колумбия, 110131
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва, 08406
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Литва, 08661
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 50586
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Прекращено
- Investigational Site Number : 151171
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Прекращено
- Investigational Site Number : 153004
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, 5021
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153141
-
-
-
-
-
Lima, Перу
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша, 04-730
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия, 1649-035
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Португалия, 4200-319
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Moscow, Россия
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Россия, 603155
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, Россия, 197341
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Brasov, Румыния, 500326
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154164
-
Bucharest, Румыния, 022328
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, Румыния, 400006
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Al-Hasa, Саудовская Аравия, 31982
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 682002
-
-
-
-
-
Novi Sad, Сербия, 21000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 229899
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 833 40
- Завершенный
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, Словакия, 940 34
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9wl
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Соединенное Королевство, CB2 2QQ
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Соединенное Королевство, B15 2TH
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- Завершенный
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- Рекрутинг
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Рекрутинг
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Рекрутинг
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Рекрутинг
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Рекрутинг
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- Рекрутинг
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Рекрутинг
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Завершенный
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Рекрутинг
- University Of California Los Angeles- Site Number : 840088
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Завершенный
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Рекрутинг
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95825
- Завершенный
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Завершенный
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Рекрутинг
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Рекрутинг
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Рекрутинг
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Соединенные Штаты, 33124
- Рекрутинг
- University of Miami- Site Number : 840006
-
Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
- Рекрутинг
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center - Coral Springs- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Рекрутинг
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Рекрутинг
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Рекрутинг
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
- Рекрутинг
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Рекрутинг
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Рекрутинг
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Рекрутинг
- University of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Завершенный
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70809
- Рекрутинг
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Завершенный
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
- Рекрутинг
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Завершенный
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
- Рекрутинг
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
- Рекрутинг
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Завершенный
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Рекрутинг
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Завершенный
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- Рекрутинг
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
- Рекрутинг
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, Соединенные Штаты, 59601
- Завершенный
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- Рекрутинг
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Рекрутинг
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Соединенные Штаты
- Прекращено
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Рекрутинг
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07962
- Рекрутинг
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Рекрутинг
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
- Рекрутинг
- St. Joseph's Regional Medical Center - Paterson- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, Соединенные Штаты, 11743
- Рекрутинг
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
- Рекрутинг
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Рекрутинг
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Рекрутинг
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Завершенный
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
- Рекрутинг
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- Рекрутинг
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Рекрутинг
- Atrium Health - Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Рекрутинг
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Активный, не рекрутирующий
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Рекрутинг
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Соединенные Штаты, 43017
- Рекрутинг
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Прекращено
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840038
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
- Рекрутинг
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Рекрутинг
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Рекрутинг
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
- Завершенный
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Рекрутинг
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75226
- Рекрутинг
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Рекрутинг
- Cook Children's Medical Center- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- Рекрутинг
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- Завершенный
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Рекрутинг
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Завершенный
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Рекрутинг
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Рекрутинг
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- Рекрутинг
- MultiCare Mary Bridge Children's Health Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Рекрутинг
- Children's Wisconsin- Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Таиланд
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Таиланд, 40002
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Chiayi City, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Тайвань
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Тайвань, 970
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Тайвань, 833
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Тайвань, 807
- Завершенный
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Тайвань, 813
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153088
-
New Taipei City, Тайвань, 231
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Тайвань, 407
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, Тайвань, 404
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Тайвань, 704
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Тайвань, 710
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Тайвань, 112
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Тайвань, 100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Тайвань, 104
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Тайвань, 333
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, Филиппины, 1000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Turku, Финляндия, 20521
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33076
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Франция, 69677
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Франция, 92380
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, Франция, 59037
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, Франция, 42270
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Франция, 67000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Rijeka, Хорватия, 51000
- Завершенный
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Хорватия, 10000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 128 08
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153126
-
-
-
-
-
Antofagasta, Чили
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Чили, 1710228
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Чили
- Завершенный
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, Чили
- Прекращено
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, Чили
- Завершенный
- Investigational Site Number : 152005
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция, 413 45
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Швеция, 171 76
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Tartu, Эстония, 50406
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153106
-
-
-
-
-
Busan, Южная Корея
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Южная Корея
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Южная Корея
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Южная Корея, NaN
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153188
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Южная Корея, 16247
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
- Прекращено
- Investigational Site Number : 154208
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153178
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 157176
-
-
Jeju-teukbyeoljachido
-
Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, Южная Корея, 63241
- Прекращено
- Investigational Site Number : 153228
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 03080
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 03080
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 04401
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 05505
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Южная Корея, 06973
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
-
Chiba, Япония, 266-0007
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, Япония, 951-8520
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, Япония, 545-8586
- Завершенный
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Япония, 157-8535
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Япония, 650-0017
- Активный, не рекрутирующий
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Япония, 783-8505
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 153201
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты с подтвержденным диагнозом болезни Фабри имеют право на включение в Реестр.
Для подрегистра Fabry Pregnancy: рекомендуется собирать данные о беременности по соответствующим критериям женщинам независимо от регистрации младенцев. В случае многоплодной беременности рекомендуется сбор данных по каждой отдельной беременности для всех женщин, включенных в этот субрегистр.
Описание
Критерии включения
- Реестр Фабри: все пациенты с подтвержденным диагнозом болезни Фабри, подписавшие информированное согласие и форму(ы) разрешения пациента, имеют право на включение. Подтвержденный диагноз определяется как документально подтвержденный дефицит активности фермента αGAL (альфа-галактозидазы) в плазме или лейкоцитах и/или мутация(и) в гене, кодирующем αGAL.
Подрегистр беременности Фабри:
Приемлемые женщины должны:
- быть зарегистрированным в реестре Fabry.
- быть беременной или были беременны при наличии соответствующей медицинской документации.
- предоставить подписанное информированное согласие и форму (формы) разрешения на участие в субреестре до выполнения любого сбора данных, связанных с субреестром.
Критерии исключения Fabry Registry: Критериев исключения нет. Подрегистр беременности Фабри: Критериев исключения нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Пациенты с болезнью Фабри
Экспериментальное вмешательство не предусмотрено.
Пациент с болезнью Фабри пройдет клиническое обследование и получит стандартное лечение, установленное лечащим врачом.
|
|
Беременные женщины с подтвержденным диагнозом Фабри
Экспериментальное вмешательство не предусмотрено.
Беременные женщины с подтвержденным диагнозом Фабри, которые участвуют в Реестре Фабри и дали согласие на участие в Субрегистре Фабри, независимо от того, получает ли она специфическую терапию (например, ФЗТ с агалсидазой бета) и независимо от коммерческого продукта с которым она может лечиться.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Реестр Fabry: для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Fabrazyme®.
Временное ограничение: 33 года
|
Основная цель этого регистра — описать развитие и прогрессирование болезни Фабри в репрезентативной глобальной популяции.
Поскольку болезнь Фабри не является хорошо описанным заболеванием, эта лонгитудинальная программа имеет широкий спектр «первичных» результатов, включая тестирование на антитела, а также результаты осложнений (например, качество жизни, когнитивное тестирование), которые измеряются во времени.
Кроме того, поскольку это зависит от того, что собирают клинические центры во время посещения, неизвестно, какой объем данных будет доступен для анализа.
|
33 года
|
|
Субрегистр беременности Фабри: исходы беременности, включая осложнения и рост младенцев
Временное ограничение: 33 года
|
Основной целью этого подрегистра является отслеживание исходов беременности, включая осложнения и рост плода, у всех женщин с болезнью Фабри во время беременности, независимо от того, получают ли они специфическую терапию, например ФЗТ с агалзидазой бета. Этот субреестр дополняет рутинный мониторинг и сбор данных, рекомендованный реестром Fabry. Субрегистр предназначен для сбора оценок пациентов в дородовой и перинатальный периоды и послеродового наблюдения. Также будут собираться неонатальные оценки и периодические педиатрические оценки. |
33 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Реестр Фабри: Мониторинг факторов, связанных с эффективностью лечения болезни Фабри.
Временное ограничение: 33 года
|
Второй конечной точкой является мониторинг тех факторов, которые связаны с эффективностью лечения болезни Фабри.
|
33 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 июля 2001 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 января 2034 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 января 2034 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 сентября 2005 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 сентября 2005 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
20 сентября 2005 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Новообразования
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Новообразования по гистологическому типу
- Нарушения липидного обмена
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Лизосомальные болезни накопления
- Новообразования, сосудистая ткань
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Сфинголипидозы
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь Фабри
- Ангиокератома
Другие идентификационные номера исследования
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Другой идентификатор: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Идентификатор реестра: ICTRP)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .