Rejestr chorób Fabry'ego i rejestr podrzędny ciąży
19 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Protokół Rejestru Chorób Fabry'ego
Rejestr Fabry'ego to ciągły, międzynarodowy, wieloośrodkowy program ściśle obserwacyjny, który śledzi rutynowe wyniki kliniczne pacjentów z chorobą Fabry'ego, niezależnie od statusu leczenia. Nie ma interwencji eksperymentalnej; pacjenci wpisani do Rejestru przechodzą ocenę kliniczną i otrzymują opiekę zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego pacjenta.
Podstawowymi celami Rejestru są:
- Aby lepiej zrozumieć zmienność, postęp i naturalną historię choroby Fabry'ego, w tym heterozygotyczne kobiety z tą chorobą;
- Aby pomóc społeczności medycznej Fabry w opracowaniu zaleceń dotyczących monitorowania pacjentów i raportów na temat wyników pacjentów, aby pomóc zoptymalizować opiekę nad pacjentem;
- Scharakteryzować i opisać populację Fabry jako całość;
- Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Fabrazyme®
Podrejestr ciąż Fabry'ego: Ten rejestr podrzędny to wieloośrodkowy, międzynarodowy, podłużny, obserwacyjny i dobrowolny program przeznaczony do śledzenia przebiegu ciąży każdej kobiety w ciąży zarejestrowanej w Rejestrze Fabry'ego, niezależnie od tego, czy przechodzi ona terapię specyficzną dla danej choroby (np. jako enzymatyczna terapia zastępcza agalzydazą beta) i niezależnie od produktu handlowego, którym może być leczona. Dane z rejestru pomocniczego są również wykorzystywane do spełnienia różnych globalnych wymogów regulacyjnych, wspierania rozwoju produktu/refundacji oraz do innych celów badawczych i niezwiązanych z badaniami. Nie podano żadnej eksperymentalnej interwencji; w związku z tym pacjent zostanie poddany ocenie klinicznej i otrzyma standardowe leczenie określone przez lekarza pacjenta. Jeżeli pacjentka wyrazi zgodę na rejestrację podrzędną, zostaną zebrane informacje dotyczące jej historii medycznej i położniczej, ciąży i porodu, a jeśli pacjentka wyrazi zgodę na gromadzenie danych dotyczących jej niemowlęcia, dane dotyczące wzrostu niemowlęcia do 36 miesiąca po porodzie zostaną Zebrane.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
9000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Fabry Registry HelpLine
- Numer telefonu: 617-591-5500
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Trial Transparency
- Numer telefonu: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Al-Hasa, Arabia Saudyjska, 31982
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 682002
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, 1280
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, Argentyna, 1107
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Argentyna, 1192
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, Argentyna, 5300
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, Argentyna, 8300
- Zakończony
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, Argentyna, 5700
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, Argentyna, 3000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 032004
-
-
Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, Argentyna, B
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153280
-
Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1415EKV
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, Argentyna, 1642
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153250
-
-
Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, Argentyna, 4703
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153194
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153063
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153040
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153090
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2020
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, Belgia, 2020
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Belgia, 1070
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, Belgia, 1200
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Belgia, 1090
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Belgia, 4000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Belgia, 4100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153100
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 04020-041
- Rekrutacyjny
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430-275
- Rekrutacyjny
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
-
Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60150-160
- Rekrutacyjny
- Hospital Geral de Fortaleza - HGF- Site Number : 076016
-
-
Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, Brazylia, 44001-584
- Rekrutacyjny
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
-
-
Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Brazylia, 78025-000
- Rekrutacyjny
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia, 80060-000
- Rekrutacyjny
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazylia, 50070-550
- Rekrutacyjny
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
-
-
Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Brazylia, 88040-970
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13034-685
- Rekrutacyjny
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13081-970
- Zakończony
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, Brazylia, 19900280
- Rekrutacyjny
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14055-380
- Rekrutacyjny
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1680
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153169
-
-
-
-
-
Antofagasta, Chile
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Chile, 1710228
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Chile
- Zakończony
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, Chile
- Zakończony
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, Chile
- Zakończony
- Investigational Site Number : 152005
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, Chiny, 310003
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, Chiny, 250001
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, Chiny, 210008
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
-
Rijeka, Chorwacja, 51000
- Zakończony
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 08
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153126
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Zakończony
- Investigational Site Number : 151229
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153041
-
-
-
-
-
Tartu, Estonia, 50406
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153106
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, Filipiny, 1000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Turku, Finlandia, 20521
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Francja, 69677
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Francja, 92380
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, Francja, 59037
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francja, 42270
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Francja, 67000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8003
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Hiszpania, 15006
- Zakończony
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Hiszpania, 15006
- Zakończony
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Hiszpania, 48903
- Zakończony
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08036
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08025
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08907
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Hiszpania, 36200
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], Hiszpania, 43005
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Zakończony
- Investigational Site Number : 151171
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153004
-
-
-
-
-
Kowloon, Hongkong
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indie, 380015
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Indie, 700017
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Indie, 500026
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Indie, 632004
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonezja
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Chiba, Japonia, 266-0007
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, Japonia, 951-8520
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, Japonia, 545-8586
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Japonia, 157-8535
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0017
- Aktywny, nie rekrutujący
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japonia, 783-8505
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153201
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Zakończony
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 4X3
- Zakończony
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1K 2R1
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia, 110131
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Busan, Korea Południowa
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Korea Południowa
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Korea Południowa
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Korea Południowa, NaN
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153188
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 16247
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
- Zakończony
- Investigational Site Number : 154208
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153178
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 157176
-
-
Jeju-teukbyeoljachido
-
Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, Korea Południowa, 63241
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153228
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03080
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03080
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 04401
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 05505
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 06973
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
-
Vilnius, Litwa, 08406
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Litwa, 08661
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50586
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153013
-
Giessen, Niemcy, 35392
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Niemcy, 48149
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Niemcy, 97080
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153011
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 5021
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153141
-
-
-
-
-
Lima, Peru
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 04-730
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Moscow, Rosja
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Rosja, 603155
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, Rosja, 197341
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Brasov, Rumunia, 500326
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154164
-
Bucharest, Rumunia, 022328
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, Rumunia, 400006
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Zakończony
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Rekrutacyjny
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Rekrutacyjny
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- Rekrutacyjny
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Rekrutacyjny
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Rekrutacyjny
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- Rekrutacyjny
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Rekrutacyjny
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- Zakończony
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Rekrutacyjny
- University Of California Los Angeles- Site Number : 840088
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Zakończony
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Rekrutacyjny
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95825
- Zakończony
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Zakończony
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Rekrutacyjny
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Rekrutacyjny
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33124
- Rekrutacyjny
- University of Miami- Site Number : 840006
-
Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
- Rekrutacyjny
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center - Coral Springs- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Rekrutacyjny
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Rekrutacyjny
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- Rekrutacyjny
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Rekrutacyjny
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Rekrutacyjny
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Rekrutacyjny
- University of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Zakończony
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
- Rekrutacyjny
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Zakończony
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
- Rekrutacyjny
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Zakończony
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
- Rekrutacyjny
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
- Rekrutacyjny
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Zakończony
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Rekrutacyjny
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Zakończony
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Rekrutacyjny
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- Rekrutacyjny
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, Stany Zjednoczone, 59601
- Zakończony
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- Rekrutacyjny
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Rekrutacyjny
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Stany Zjednoczone
- Zakończony
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Rekrutacyjny
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
- Rekrutacyjny
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
- Rekrutacyjny
- St. Joseph's Regional Medical Center - Paterson- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, Stany Zjednoczone, 11743
- Rekrutacyjny
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Rekrutacyjny
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- Zakończony
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Rekrutacyjny
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
- Rekrutacyjny
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Rekrutacyjny
- Atrium Health - Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rekrutacyjny
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Aktywny, nie rekrutujący
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Rekrutacyjny
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017
- Rekrutacyjny
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Zakończony
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840038
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
- Rekrutacyjny
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Rekrutacyjny
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Rekrutacyjny
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
- Zakończony
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Rekrutacyjny
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Rekrutacyjny
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
- Rekrutacyjny
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Rekrutacyjny
- Cook Children's Medical Center- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Rekrutacyjny
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- Zakończony
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
- Rekrutacyjny
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Zakończony
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Rekrutacyjny
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Rekrutacyjny
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- Rekrutacyjny
- MultiCare Mary Bridge Children's Health Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Children's Wisconsin- Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 413 45
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Szwecja, 171 76
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 833 40
- Zakończony
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, Słowacja, 940 34
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Tajlandia
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Chiayi City, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Tajwan, 970
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Tajwan, 833
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Tajwan, 807
- Zakończony
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Tajwan, 813
- Zakończony
- Investigational Site Number : 153088
-
New Taipei City, Tajwan, 231
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Tajwan, 407
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, Tajwan, 404
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Tajwan, 704
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Tajwan, 710
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Tajwan, 112
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Tajwan, 100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Tajwan, 104
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Tajwan, 333
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154212
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1212
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Węgry, 4281
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Węgry, 7623
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Węgry, 9400
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, Włochy, 36061
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, Włochy, 40138
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, Włochy, 80130
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, Włochy, 80131
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, Włochy, 97019
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, Włochy, 47900
- Zakończony
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, Włochy, 10126
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Włochy, 33100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Włochy, 50139
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Włochy, 20142
- Zakończony
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, Włochy, 20162
- Zakończony
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Włochy, 41126
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Włochy, 20900
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, Włochy, 35128
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Włochy, 00168
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9wl
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 152361
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego kwalifikują się do wpisania do Rejestru.
W przypadku podrejestru Fabry Pregnancy: Zaleca się gromadzenie danych dotyczących ciąży kwalifikujących się kobiet, niezależnie od rejestracji noworodków. W przypadku pacjentek z ciążami mnogimi zachęca się do gromadzenia danych dla każdej ciąży z osobna dla wszystkich kobiet wpisanych do tego Rejestru podrzędnego.
Opis
Kryteria przyjęcia
- Rejestr Fabry'ego: wszyscy pacjenci z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego, którzy podpisali formularz świadomej zgody i formularz(e) autoryzacji pacjenta, kwalifikują się do włączenia. Potwierdzone rozpoznanie definiuje się jako udokumentowany niedobór aktywności enzymu αGAL (alfa-galaktozydazy) w osoczu lub leukocytach i/lub mutacje w genie kodującym αGAL.
Podrejestr ciąży Fabry:
Kwalifikujące się kobiety muszą:
- być wpisanym do Rejestru Fabry.
- być w ciąży lub być w ciąży z dostępną odpowiednią dokumentacją medyczną.
- dostarczyć podpisaną świadomą zgodę i formularz(e) upoważnienia do uczestnictwa w Rejestrze Podrzędnym przed przystąpieniem do gromadzenia danych związanych z Rejestrem Podrzędnym.
Rejestr Fabry Kryteria wykluczenia: Nie ma kryteriów wykluczenia. Rejestr podrzędny ciąży Fabry: Nie ma kryteriów wykluczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z chorobą Fabry'ego
Nie podano żadnej eksperymentalnej interwencji.
Pacjent z chorobą Fabry'ego zostanie poddany ocenie klinicznej i otrzyma standardowe leczenie określone przez lekarza pacjenta.
|
|
Kobiety w ciąży z potwierdzonym rozpoznaniem Fabry'ego
Nie podano żadnej eksperymentalnej interwencji.
Kobiety w ciąży z potwierdzoną diagnozą Fabry'ego, które są wpisane do Rejestru Fabry'ego i wyraziły zgodę na uczestnictwo w Subrejestrze Fabry'ego, niezależnie od tego, czy otrzymują terapię specyficzną dla danej choroby (np. ERT z agalzydazą beta) i niezależnie od komercyjnego produktu z którym może być leczona.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rejestr Fabry: Aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność Fabrazyme®
Ramy czasowe: 33 lata
|
Głównym celem tego Rejestru jest opisanie rozwoju i progresji choroby Fabry'ego w reprezentatywnej światowej populacji.
Ponieważ choroba Fabry'ego nie jest dobrze opisana, ten długoterminowy program ma wiele różnych „pierwotnych” wyników, w tym testy na przeciwciała, jak również wyniki powikłań (np. QoL, testy funkcji poznawczych), które są mierzone w czasie.
Dodatkowo, ponieważ zależy to od tego, co jest gromadzone przez ośrodki kliniczne w czasie wizyty, nie jest znana ilość danych, które będą dostępne do analiz.
|
33 lata
|
|
Podrejestr Ciąży Fabry'ego: wyniki ciąży, w tym powikłania i rozwój dziecka
Ramy czasowe: 33 lata
|
Głównym celem tego Rejestru podrzędnego jest śledzenie wyników ciąży, w tym powikłań i wzrostu dziecka, u wszystkich kobiet z chorobą Fabry'ego w czasie ciąży, niezależnie od tego, czy otrzymują one terapię specyficzną dla choroby, taką jak ERT z agalzydazą beta. Ten rejestr podrzędny uzupełnia rutynowe monitorowanie i gromadzenie danych zalecane przez rejestr Fabry. Podrejestr ma na celu gromadzenie ocen pacjentek z okresu przedporodowego i okołoporodowego oraz obserwacji poporodowych. Gromadzone będą również oceny noworodków i okresowe oceny pediatryczne. |
33 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rejestr Fabry'ego: monitoruj czynniki związane ze skutecznością leczenia choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: 33 lata
|
Drugorzędowym punktem końcowym jest monitorowanie czynników związanych ze skutecznością leczenia choroby Fabry'ego.
|
33 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2001
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 stycznia 2034
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 stycznia 2034
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 września 2005
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 września 2005
Pierwszy wysłany (Szacowany)
20 września 2005
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Nowotwory
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Nowotwory według typu histologicznego
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Nowotwory, tkanka naczyniowa
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroba Fabry'ego
- Angiokeratoma
Inne numery identyfikacyjne badania
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Inny identyfikator: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .