Registro de Enfermedades de Fabry y Sub-registro de Embarazo
19 de junio de 2026 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Protocolo de Registro de Enfermedades de Fabry
El Registro de Fabry es un programa estrictamente observacional, multicéntrico e internacional en curso que realiza un seguimiento de los resultados clínicos de rutina de los pacientes con la enfermedad de Fabry, independientemente del estado del tratamiento. No se trata de ninguna intervención experimental; los pacientes en el Registro se someten a evaluaciones clínicas y reciben atención según lo determine el médico tratante del paciente.
Los objetivos principales del Registro son:
- Mejorar la comprensión de la variabilidad, la progresión y la historia natural de la enfermedad de Fabry, incluidas las mujeres heterocigotas con la enfermedad;
- Para ayudar a la comunidad médica de Fabry con el desarrollo de recomendaciones para monitorear pacientes e informes sobre los resultados de los pacientes para ayudar a optimizar la atención al paciente;
- Caracterizar y describir la población de Fabry en su conjunto;
- Evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Fabrazyme®
Sub-registro de Embarazo de Fabry: Este Sub-registro es un programa multicéntrico, internacional, longitudinal, de observación y voluntario diseñado para rastrear los resultados del embarazo para cualquier mujer embarazada inscrita en el Registro de Fabry, independientemente de si está recibiendo terapia específica para la enfermedad (como como terapia de sustitución enzimática con agalsidasa beta) e independientemente del producto comercial con el que pueda ser tratada. Los datos del Sub-registro también se utilizan para cumplir con varios requisitos reglamentarios globales, para respaldar el desarrollo/reembolso de productos y para otros fines de investigación y no relacionados con la investigación. No se da ninguna intervención experimental; por lo tanto, un paciente se someterá a evaluaciones clínicas y recibirá un tratamiento de atención estándar según lo determine el médico del paciente. Si una paciente da su consentimiento para este Sub-registro, se recopilará información sobre el historial médico y obstétrico de la paciente, el embarazo y el parto y, si una paciente da su consentimiento para la recopilación de datos de su bebé, se recopilarán datos sobre el crecimiento del bebé hasta el mes 36 después del parto. recogido.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
9000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Fabry Registry HelpLine
- Número de teléfono: 617-591-5500
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Trial Transparency
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153013
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Giessen, Alemania, 35392
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Alemania, 48149
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Alemania, 97080
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153011
-
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Al-Hasa, Arabia Saudita, 31982
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 682002
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Buenos Aires, Argentina, 1280
- Terminado
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, Argentina, 1107
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Argentina, 1192
- Terminado
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, Argentina, 5300
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, Argentina, 8300
- Terminado
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, Argentina, 5700
- Terminado
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, Argentina, 3000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 032004
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Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, Argentina, B
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153280
-
Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1415EKV
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, Argentina, 1642
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153250
-
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Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, Argentina, 4703
- Terminado
- Investigational Site Number : 153194
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New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153063
-
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South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151002
-
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Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153040
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153090
-
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São Paulo, Brasil, 04020-041
- Reclutamiento
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
-
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Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Reclutamiento
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60150-160
- Reclutamiento
- Hospital Geral de Fortaleza - HGF- Site Number : 076016
-
-
Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, Brasil, 44001-584
- Reclutamiento
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
-
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Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Brasil, 78025-000
- Reclutamiento
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80060-000
- Reclutamiento
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-550
- Reclutamiento
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
-
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Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Brasil, 88040-970
- Reclutamiento
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13034-685
- Reclutamiento
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13081-970
- Terminado
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, Brasil, 19900280
- Reclutamiento
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14055-380
- Reclutamiento
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
-
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-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Terminado
- Investigational Site Number : 153169
-
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-
-
-
Antwerp, Bélgica, 2020
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, Bélgica, 2020
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Bélgica, 1070
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, Bélgica, 1200
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Bélgica, 1090
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Bélgica, 3000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Bélgica, 4000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Bélgica, 4100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153100
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- Terminado
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A 1R9
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Canadá, E1C 2Z3
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3A7
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canadá, K7L 4X3
- Terminado
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3H7
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1K 2R1
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Prague, Chequia, 128 08
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153126
-
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-
-
Antofagasta, Chile
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Chile, 1710228
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Chile
- Terminado
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, Chile
- Terminado
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, Chile
- Terminado
- Investigational Site Number : 152005
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110131
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Busan, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Corea del Sur, NaN
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153188
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Corea del Sur, 16247
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
- Terminado
- Investigational Site Number : 154208
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
- Terminado
- Investigational Site Number : 153178
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 157176
-
-
Jeju-teukbyeoljachido
-
Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, Corea del Sur, 63241
- Terminado
- Investigational Site Number : 153228
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 03080
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 03080
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 04401
- Terminado
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 05505
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 06973
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
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Rijeka, Croacia, 51000
- Terminado
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Croacia, 10000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Terminado
- Investigational Site Number : 151229
-
Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153041
-
-
-
-
-
Bratislava, Eslovaquia, 833 40
- Terminado
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, Eslovaquia, 940 34
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 8003
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], España, 15006
- Terminado
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], España, 15006
- Terminado
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], España, 08035
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], España, 08035
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, España, 48903
- Terminado
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], España, 08036
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], España, 08025
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], España, 08907
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], España, 36200
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], España, 43005
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Terminado
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Reclutamiento
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Reclutamiento
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Reclutamiento
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Reclutamiento
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Reclutamiento
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Reclutamiento
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Terminado
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- University Of California Los Angeles- Site Number : 840088
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Terminado
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Reclutamiento
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
- Terminado
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Terminado
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Reclutamiento
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Reclutamiento
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33124
- Reclutamiento
- University of Miami- Site Number : 840006
-
Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
- Reclutamiento
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center - Coral Springs- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Reclutamiento
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Reclutamiento
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Reclutamiento
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Reclutamiento
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- University of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Terminado
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
- Reclutamiento
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Terminado
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Reclutamiento
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Terminado
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
- Reclutamiento
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Reclutamiento
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Terminado
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Reclutamiento
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Terminado
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Reclutamiento
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Reclutamiento
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, Estados Unidos, 59601
- Terminado
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Reclutamiento
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Reclutamiento
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Estados Unidos
- Terminado
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Reclutamiento
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Reclutamiento
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- Reclutamiento
- St. Joseph's Regional Medical Center - Paterson- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, Estados Unidos, 11743
- Reclutamiento
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Reclutamiento
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Terminado
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Reclutamiento
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Reclutamiento
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Reclutamiento
- Atrium Health - Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Reclutamiento
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Activo, no reclutando
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Reclutamiento
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
- Reclutamiento
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Terminado
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840038
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Reclutamiento
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Reclutamiento
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Reclutamiento
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Terminado
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Reclutamiento
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
- Reclutamiento
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Reclutamiento
- Cook Children's Medical Center- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Reclutamiento
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Terminado
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Reclutamiento
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Terminado
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Reclutamiento
- MultiCare Mary Bridge Children's Health Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Reclutamiento
- Children's Wisconsin- Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Tartu, Estonia, 50406
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153106
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, Filipinas, 1000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Turku, Finlandia, 20521
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia, 33076
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Francia, 69677
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Francia, 92380
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, Francia, 59037
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Francia, 67000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría, 1212
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Hungría, 4281
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Hungría, 7623
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Hungría, 9400
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
-
Ahmedabad, India, 380015
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, India, 700017
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, India, 500026
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, India, 632004
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesia
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, Italia, 80130
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, Italia, 80131
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, Italia, 97019
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, Italia, 47900
- Terminado
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, Italia, 10126
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Italia, 33100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50139
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20142
- Terminado
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, Italia, 20162
- Terminado
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Italia, 41126
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Italia, 20900
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, Italia, 35128
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00168
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Chiba, Japón, 266-0007
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, Japón, 951-8520
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, Japón, 545-8586
- Terminado
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Japón, 157-8535
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japón, 650-0017
- Activo, no reclutando
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japón, 783-8505
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153201
-
-
-
-
-
Vilnius, Lituania, 08406
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Lituania, 08661
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Malasia, 50586
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, 5021
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153141
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Terminado
- Investigational Site Number : 151171
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Terminado
- Investigational Site Number : 153004
-
-
-
-
-
Lima, Perú
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Warsaw, Polonia, 04-730
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Beijing, Porcelana, 100730
- Terminado
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, Porcelana, 310003
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, Porcelana, 250001
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, Porcelana, 210008
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, Porcelana, 200025
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, Porcelana, 200025
- Terminado
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, Reino Unido, M13 9wl
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 2QQ
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Reino Unido, B15 2TH
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, Reino Unido, NW3 2QG
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3BG
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
-
Brasov, Rumania, 500326
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154164
-
Bucharest, Rumania, 022328
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, Rumania, 400006
- Terminado
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Moscow, Rusia
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Rusia, 603155
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, Rusia, 197341
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Gothenburg, Suecia, 413 45
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Suecia, 171 76
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Bangkok, Tailandia, 10400
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Tailandia, 10700
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Tailandia
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Chiayi City, Taiwán
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Taiwán
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Taiwán, 970
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Taiwán, 833
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Taiwán, 807
- Terminado
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Taiwán, 813
- Terminado
- Investigational Site Number : 153088
-
New Taipei City, Taiwán, 231
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Taiwán, 407
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, Taiwán, 404
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwán, 704
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwán, 710
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwán, 112
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Taiwán, 100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwán, 104
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Taiwán, 333
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 154212
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry son elegibles para su inclusión en el Registro.
Para el subregistro de embarazos de Fabry: se recomienda recopilar datos de embarazos de mujeres elegibles, independientemente de la inscripción de bebés. En el caso de pacientes que tengan embarazos múltiples, se recomienda la recopilación de datos para cada embarazo individual para todas las mujeres inscritas en este Sub-Registro.
Descripción
Criterios de inclusión
- Registro de Fabry: Todos los pacientes con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry que hayan firmado el consentimiento informado y los formularios de autorización del paciente son elegibles para su inclusión. El diagnóstico confirmado se define como una deficiencia documentada en la actividad de la enzima αGAL (alfa-galactosidasa) en plasma o leucocitos y/o mutación(es) en el gen que codifica para αGAL.
Sub-registro de Embarazo Fabry:
Las mujeres elegibles deben:
- estar inscrito en el Registro de Fabry.
- estar embarazada, o haber estado embarazada con la documentación médica adecuada disponible.
- proporcionar un consentimiento informado firmado y formularios de autorización para participar en el Sub-Registro antes de que se realice cualquier recopilación de datos relacionada con el Sub-Registro.
Criterios de exclusión Registro Fabry: No hay criterios de exclusión. Sub-registro de Embarazo Fabry: No hay criterios de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Pacientes con enfermedad de Fabry
No se da ninguna intervención experimental.
Un paciente con la enfermedad de Fabry se someterá a evaluaciones clínicas y recibirá un tratamiento de atención estándar según lo determine el médico del paciente.
|
|
Embarazadas con diagnóstico confirmado de Fabry
No se da ninguna intervención experimental.
Mujeres embarazadas con diagnóstico confirmado de Fabry que están participando en el Registro Fabry y dieron su consentimiento para participar en el Sub-registro Fabry, independientemente de si está recibiendo terapia específica para la enfermedad (como ERT con agalsidasa beta) e independientemente del producto comercial con que ella puede ser tratada.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Fabry Registry: para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Fabrazyme®
Periodo de tiempo: 33 años
|
El objetivo principal de este Registro es describir el desarrollo y la progresión de la enfermedad de Fabry en una población mundial representativa.
Dado que Fabry no es una enfermedad bien descrita, este programa longitudinal tiene una amplia variedad de resultados "primarios", que incluyen pruebas de anticuerpos y resultados de complicaciones (p. ej., calidad de vida, pruebas cognitivas) que se miden a lo largo del tiempo.
Además, como está sujeto a lo que recopilan los sitios clínicos en el momento de la visita, se desconoce la cantidad de datos que estarán disponibles para los análisis.
|
33 años
|
|
Subregistro de embarazos de Fabry: resultados del embarazo, incluidas las complicaciones y el crecimiento del bebé
Periodo de tiempo: 33 años
|
El objetivo principal de este subregistro es realizar un seguimiento de los resultados del embarazo, incluidas las complicaciones y el crecimiento infantil, en todas las mujeres con enfermedad de Fabry durante el embarazo, independientemente de si reciben terapia específica para la enfermedad, como ERT con agalsidasa beta. Este Sub-registro aumenta el monitoreo de rutina y la recopilación de datos recomendados por el Registro de Fabry. El Subregistro tiene como objetivo recopilar las valoraciones de las pacientes de los períodos ante y perinatal y seguimiento posparto. También se recopilarán evaluaciones neonatales y evaluaciones pediátricas periódicas. |
33 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Fabry Register: monitorear los factores asociados con la eficacia de los tratamientos para la enfermedad de Fabry
Periodo de tiempo: 33 años
|
Un criterio de valoración secundario es controlar los factores asociados con la eficacia de los tratamientos para la enfermedad de Fabry.
|
33 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de julio de 2001
Finalización primaria (Estimado)
31 de enero de 2034
Finalización del estudio (Estimado)
31 de enero de 2034
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de septiembre de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2005
Publicado por primera vez (Estimado)
20 de septiembre de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
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- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
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- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Neoplasias por tipo histológico
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
- Angioqueratoma
Otros números de identificación del estudio
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Otro identificador: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Identificador de registro: ICTRP)
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