Fabry-Krankheitsregister und Unterregister für Schwangerschaft
27. April 2026 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company
Fabry-Krankheitsregisterprotokoll
Das Fabry-Register ist ein laufendes, internationales, multizentrisches, streng beobachtendes Programm, das die routinemäßigen klinischen Ergebnisse für Patienten mit Morbus Fabry unabhängig vom Behandlungsstatus verfolgt. Es ist keine experimentelle Intervention beteiligt; Patienten im Register werden klinischen Untersuchungen unterzogen und erhalten eine vom behandelnden Arzt des Patienten festgelegte Behandlung.
Die Hauptziele des Registers sind:
- Verbesserung des Verständnisses der Variabilität, des Fortschreitens und des natürlichen Verlaufs von Morbus Fabry, einschließlich heterozygoter Frauen mit der Krankheit;
- Unterstützung der medizinischen Gemeinschaft von Fabry bei der Entwicklung von Empfehlungen zur Überwachung von Patienten und Berichten über Patientenergebnisse zur Optimierung der Patientenversorgung;
- Charakterisierung und Beschreibung der Fabry-Bevölkerung als Ganzes;
- Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme®
Fabry Pregnancy Sub-Register: Dieses Sub-Register ist ein multizentrisches, internationales, längsschnittliches, beobachtendes und freiwilliges Programm zur Nachverfolgung der Schwangerschaftsergebnisse für jede schwangere Frau, die im Fabry-Register registriert ist, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie (z als Enzymersatztherapie mit Agalsidase beta) und unabhängig davon, mit welchem Handelsprodukt sie behandelt werden darf. Daten aus dem Unterregister werden auch verwendet, um verschiedene globale regulatorische Anforderungen zu erfüllen, die Produktentwicklung/Erstattung zu unterstützen und für andere Forschungszwecke und nicht forschungsbezogene Zwecke. Es wird keine experimentelle Intervention gegeben; Daher wird ein Patient klinischen Untersuchungen unterzogen und erhält eine vom Arzt des Patienten festgelegte Standardbehandlung. Wenn eine Patientin diesem Unterregister zustimmt, werden Informationen über die medizinische und geburtshilfliche Vorgeschichte, Schwangerschaft und Geburt der Patientin gesammelt, und wenn eine Patientin der Datensammlung für ihr Kind zustimmt, werden Daten über das Wachstum des Kindes bis zum 36. Monat nach der Geburt gesammelt gesammelt.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
9000
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Fabry Registry HelpLine
- Telefonnummer: 617-591-5500
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Trial Transparency
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-Mail: contact-us@sanofi.com
Studienorte
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Buenos Aires, Argentinien, 1280
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, Argentinien, 1107
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Argentinien, 1192
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, Argentinien, 5300
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, Argentinien, 8300
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, Argentinien, 5700
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, Argentinien, 3000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 032004
-
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Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, Argentinien, B
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153280
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Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1415EKV
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, Argentinien, 1642
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153250
-
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Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, Argentinien, 4703
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153194
-
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New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4029
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153063
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151002
-
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Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153040
-
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Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153090
-
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Antwerp, Belgien, 2020
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, Belgien, 2020
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Belgien, 1070
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, Belgien, 1200
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Belgien, 1090
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Belgien, 3000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Belgien, 4000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Belgien, 4100
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153100
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São Paulo, Brasilien, 04020-041
- Rekrutierung
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
-
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Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-275
- Rekrutierung
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
-
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Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, Brasilien, 44001-584
- Rekrutierung
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
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Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Brasilien, 78025-000
- Rekrutierung
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasilien, 80060-000
- Rekrutierung
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-550
- Rekrutierung
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
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Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Brasilien, 88040-970
- Rekrutierung
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasilien, 13034-685
- Rekrutierung
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13081-970
- Abgeschlossen
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, Brasilien, 19900280
- Rekrutierung
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14055-380
- Rekrutierung
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
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Sofia, Bulgarien, 1680
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153169
-
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-
Antofagasta, Chile
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Chile, 1710228
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Chile
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, Chile
- Beendet
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, Chile
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 152005
-
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Beijing, China, 100730
- Beendet
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, China, 310003
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, China, 250001
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, China, 210008
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, China, 200025
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, China, 200025
- Beendet
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
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Berlin, Deutschland, 13353
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153013
-
Giessen, Deutschland, 35392
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Deutschland, 48149
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Deutschland, 97080
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153011
-
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-
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Copenhagen, Dänemark, 2100
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 151229
-
Copenhagen, Dänemark, 2100
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153041
-
-
-
-
-
Tartu, Estland, 50406
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153106
-
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Turku, Finnland, 20521
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153024
-
-
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-
Bordeaux, Frankreich, 33076
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Frankreich, 69677
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Frankreich, 92380
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, Frankreich, 59037
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, Frankreich, 42270
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Frankreich, 67000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Kowloon, Hongkong
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 344001
-
-
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Ahmedabad, Indien, 380015
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Indien, 700017
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Indien, 500026
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Indien, 632004
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesien
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, Italien, 36061
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, Italien, 40138
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, Italien, 50134
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, Italien, 80130
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, Italien, 80131
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, Italien, 97019
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, Italien, 47900
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, Italien, 10126
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Italien, 33100
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italien, 50139
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20142
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, Italien, 20162
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Italien, 41126
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Italien, 20052
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, Italien, 35128
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italien, 00168
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 266-0007
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, Japan, 951-8520
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153201
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 4X3
- Beendet
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1K 2R1
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 124001
-
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-
Bogotá, Kolumbien, 110131
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 170001
-
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Rijeka, Kroatien, 51000
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
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-
-
Vilnius, Litauen, 08406
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Litauen, 08661
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
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-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
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Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
- Beendet
- Investigational Site Number : 151171
-
Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
- Beendet
- Investigational Site Number : 153004
-
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-
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Bergen, Norwegen, 5021
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153141
-
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Lima, Peru
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 604001
-
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City of Muntinlupa, Philippinen, 1000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 608001
-
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-
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Warsaw, Polen, 04-730
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Brasov, Rumänien, 500326
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154164
-
Bucharest, Rumänien, 022328
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, Rumänien, 400006
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Moscow, Russland
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Russland, 603155
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, Russland, 197341
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Al-Hasa, Saudi-Arabien, 31982
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 682002
-
-
-
-
-
Gothenburg, Schweden, 413 45
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Schweden, 171 76
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbien, 21000
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
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-
Bratislava, Slowakei, 833 40
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, Slowakei, 940 34
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 8003
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spanien, 15006
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spanien, 15006
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08035
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08035
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Spanien, 48903
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08036
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08025
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08907
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Spanien, 36200
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], Spanien, 43005
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
-
Busan, Südkorea
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Südkorea
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Südkorea
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Südkorea, NaN
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153188
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Südkorea, 16247
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
- Beendet
- Investigational Site Number : 154208
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153178
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 157176
-
-
Jeju-teukbyeoljachido
-
Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, Südkorea, 63241
- Beendet
- Investigational Site Number : 153228
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 03080
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 03080
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 04401
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 05505
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 06973
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
-
Chiayi City, Taiwan
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Taiwan
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Taiwan, 970
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Taiwan, 813
- Abgeschlossen
- Investigational Site Number : 153088
-
New Taipei City, Taiwan, 231
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Taiwan, 407
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, Taiwan, 404
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwan, 704
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwan, 710
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwan, 112
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwan, 104
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Taiwan, 333
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thailand
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Prague, Tschechien, 128 08
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 153126
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1212
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Ungarn, 4281
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Ungarn, 7623
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Ungarn, 9400
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- Abgeschlossen
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- Rekrutierung
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- Rekrutierung
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
- Rekrutierung
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
- Rekrutierung
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
- Rekrutierung
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
- Rekrutierung
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Rekrutierung
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Rekrutierung
- UCLA School Of Medicine- Site Number : 840088
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
- Abgeschlossen
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Abgeschlossen
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- Rekrutierung
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95825
- Abgeschlossen
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
- Abgeschlossen
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- Rekrutierung
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Rekrutierung
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
- Rekrutierung
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Rekrutierung
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
- Rekrutierung
- University Hematology Oncology- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- Rekrutierung
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Rekrutierung
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Rekrutierung
- University Of Miami SOM- Site Number : 840006
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
- Rekrutierung
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
- Rekrutierung
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Vereinigte Staaten, 80045
- Rekrutierung
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rekrutierung
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Rekrutierung
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Rekrutierung
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- Rekrutierung
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- Rekrutierung
- University Of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
- Abgeschlossen
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70809
- Rekrutierung
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
- Abgeschlossen
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
- Rekrutierung
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Abgeschlossen
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Rekrutierung
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Rekrutierung
- Boston Children's Hospital - PIN- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Rekrutierung
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
- Rekrutierung
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- Rekrutierung
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
- Rekrutierung
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
- Abgeschlossen
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Rekrutierung
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Abgeschlossen
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
- Rekrutierung
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
- Rekrutierung
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Rekrutierung
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, Vereinigte Staaten, 59601
- Abgeschlossen
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
- Rekrutierung
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
- Rekrutierung
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Vereinigte Staaten
- Beendet
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Rekrutierung
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07962
- Rekrutierung
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Rekrutierung
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
- Rekrutierung
- St. Joseph's Children's Hospital- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, Vereinigte Staaten, 11743
- Rekrutierung
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
- Rekrutierung
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Rekrutierung
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Rekrutierung
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- Abgeschlossen
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
- Rekrutierung
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
- Rekrutierung
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28232
- Rekrutierung
- Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Rekrutierung
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Rekrutierung
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Rekrutierung
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Rekrutierung
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Vereinigte Staaten, 43017
- Rekrutierung
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Beendet
- Oregon Health and Scinece University- Site Number : 840038
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Rekrutierung
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
- Rekrutierung
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Rekrutierung
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Rekrutierung
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
- Abgeschlossen
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
- Rekrutierung
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
- Rekrutierung
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Rekrutierung
- Cook Children's Health Care System- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- Rekrutierung
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
- Abgeschlossen
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
- Rekrutierung
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Abgeschlossen
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Rekrutierung
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
- Rekrutierung
- University Of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
- Rekrutierung
- Mary Bridge Children's Outpatient Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics- Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9wl
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich, CB2 2QQ
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Rekrutierung
- Investigational Site Number : 154212
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Alle Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry können in das Register aufgenommen werden.
Für das Fabry-Unterregister für Schwangerschaften: Es wird empfohlen, dass Schwangerschaftsdaten von berechtigten Frauen unabhängig von der Aufnahme von Säuglingen erhoben werden. Im Falle von Patientinnen mit Mehrlingsschwangerschaften wird die Datenerhebung für jede einzelne Schwangerschaft für alle Frauen, die in diesem Unterregister registriert sind, empfohlen.
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Fabry-Register: Alle Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry, die die Einverständniserklärung und das/die Patientenautorisierungsformular(e) unterzeichnet haben, kommen für die Aufnahme in Frage. Eine bestätigte Diagnose ist definiert als ein dokumentierter Mangel an Plasma- oder Leukozyten-αGAL (Alpha-Galactosidase)-Enzymaktivität und/oder Mutation(en) in dem Gen, das für αGAL kodiert.
Fabry Schwangerschaftsunterregister:
Teilnahmeberechtigte Frauen müssen:
- im Fabry-Register eingetragen sein.
- schwanger sein oder schwanger gewesen sein und entsprechende medizinische Unterlagen vorliegen.
- eine unterschriebene Einverständniserklärung und Autorisierungsformulare zur Teilnahme am Unterregister vorlegen, bevor Datenerhebungen im Zusammenhang mit dem Unterregister durchgeführt werden.
Ausschlusskriterien Fabry Registry: Es gibt keine Ausschlusskriterien. Fabry Schwangerschaftsunterregister: Es gibt keine Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
Patienten mit Morbus Fabry
Es wird keine experimentelle Intervention gegeben.
Ein Patient mit Morbus Fabry wird klinischen Untersuchungen unterzogen und erhält eine vom Arzt des Patienten festgelegte Standardbehandlung.
|
|
Schwangere mit bestätigter Fabry-Diagnose
Es wird keine experimentelle Intervention gegeben.
Schwangere mit bestätigter Fabry-Diagnose, die am Fabry-Register teilnehmen und der Teilnahme am Fabry-Unterregister zugestimmt haben, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie (z die sie behandelt werden kann.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Fabry Registry: Zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme®
Zeitfenster: 33 Jahre
|
Der Hauptzweck dieses Registers besteht darin, die Entwicklung und das Fortschreiten von Morbus Fabry in einer repräsentativen Weltbevölkerung zu beschreiben.
Da Fabry keine gut beschriebene Krankheit ist, hat dieses Längsschnittprogramm eine Vielzahl von "primären" Ergebnissen, einschließlich Antikörpertests sowie Komplikationen (z. B. QoL, kognitive Tests), die im Laufe der Zeit gemessen werden.
Darüber hinaus ist die Datenmenge, die für Analysen verfügbar sein wird, unbekannt, da sie den Daten unterliegt, die zum Zeitpunkt des Besuchs von den klinischen Zentren erhoben werden.
|
33 Jahre
|
|
Fabry Pregnancy Subregister: Schwangerschaftsergebnisse, einschließlich Komplikationen und Säuglingswachstum
Zeitfenster: 33 Jahre
|
Das primäre Ziel dieses Unterregisters ist die Verfolgung der Schwangerschaftsergebnisse, einschließlich Komplikationen und Säuglingswachstum, bei allen Frauen mit Morbus Fabry während der Schwangerschaft, unabhängig davon, ob sie eine krankheitsspezifische Therapie wie ERT mit Agalsidase Beta erhalten. Dieses Unterregister ergänzt die vom Fabry-Register empfohlene routinemäßige Überwachung und Datenerfassung. Das Unterregister zielt darauf ab, Patientenbewertungen aus der vor- und perinatalen Phase und der Nachsorge nach der Geburt zu sammeln. Neugeborenenbeurteilungen und regelmäßige pädiatrische Beurteilungen werden ebenfalls erhoben. |
33 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Fabry-Register: Überwachen Sie Faktoren, die mit der Wirksamkeit von Morbus-Fabry-Behandlungen verbunden sind
Zeitfenster: 33 Jahre
|
Ein sekundärer Endpunkt ist die Überwachung der Faktoren, die mit der Wirksamkeit von Morbus-Fabry-Behandlungen in Zusammenhang stehen.
|
33 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Juli 2001
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Januar 2034
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Januar 2034
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. September 2005
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. September 2005
Zuerst gepostet (Geschätzt)
20. September 2005
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Zerebrovaskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Gefäßerkrankungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Neubildungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Neubildungen, Gefäßgewebe
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße
- Sphingolipidosen
- Lipidosen
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Morbus Fabry
- Angiokeratom
Andere Studien-ID-Nummern
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Andere Kennung: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Registrierungskennung: ICTRP)
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Klinische Studien zur Morbus Fabry
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUnbekanntFabryVereinigte Staaten
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University Hospital, CaenUnbekannt
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Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzAbgeschlossen
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Sangamo TherapeuticsAnmeldung auf EinladungMorbus Fabry | Morbus Fabry, HerzvarianteVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Kanada
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Wuerzburg University HospitalTakedaAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus Fabry | Morbus Fabry, Herzvariante | HCM – Hypertrophe Kardiomyopathie | Anderson-Fabry-KrankheitDeutschland
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China National Center for Cardiovascular DiseasesRekrutierungMorbus Fabry, HerzvarianteChina
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Rekrutierung
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenMorbus Fabry | Anderson-Fabry-Krankheit | Morbus FabryArgentinien, Belgien, Kroatien, Tschechien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiUnbekanntMorbus Fabry, Herzvariante
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IRCCS Policlinico S. DonatoRekrutierungAnderson-Fabry-KrankheitItalien